核心观点 - CAMP4 Therapeutics在2025年第二季度展示了SYNGAP1相关疾病项目的积极转化数据 证明其在人源化SYNGAP小鼠模型中具有疗效 并在非人灵长类动物中实现蛋白质水平增加[1][7] - 公司计划在2025年第三季度启动CMP-SYNGAP-01的GLP毒理学研究 并有望在2026年下半年启动全球1/2期临床试验[2][6][7] - CMP-CPS-001的1期临床试验已完成第三组多剂量递增(MAD)队列给药 预计在2025年第四季度公布安全性和生物标志物数据[2][6][7] 财务表现 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和有价证券为3910万美元 较2025年3月31日的4930万美元下降1020万美元[4] - 2025年第二季度研发费用为1034万美元 较2024年同期的939万美元增长10% 主要由于临床和临床前研究成本增加[4] - 2025年第二季度一般及行政费用为418万美元 较2024年同期的327万美元增长28% 主要由于人员相关和间接成本增加[5] - 2025年第二季度净亏损为1259万美元 与2024年同期基本持平[8] 研发进展 - 在人源化疾病相关小鼠模型中 单次脑室内注射CMP-SYNGAP-01使SYNGAP1蛋白恢复至接近正常水平 两次给药可挽救运动和空间学习缺陷[7] - 在非人灵长类研究中 采用临床给药途径的每两周一次鞘内给药使多个疾病相关脑区的SYNGAP1蛋白显著增加 达到治疗相关水平[7] - CMP-CPS-001的1期试验显示出良好的安全性和药代动力学特征[7] 业务展望 - 公司专注于开发针对单倍体不足和隐性部分功能丧失性疾病的调节RNA靶向疗法 覆盖超过1200种疾病[9] - 预计在2025年第四季度公布CMP-CPS-001单剂量递增(SAD)全部四个队列和多剂量递增(MAD)前三个队列的安全性和药效学生物标志物数据[2][7] - CMP-CPS-001可能成为尿素循环障碍(UCDs)的首个疾病修饰疗法 具有潜在合作或进一步内部开发价值[2]

MINNEAPOLIS, May 12, 2025 /PRNewswire/ -- Bio-Techne Corporation (NASDAQ: TECH) today announced it will showcase its latest spatial biology and cell and gene therapy workflow solutions at the American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 2025 meeting taking place in New Orleans between May 13th – 17th at the New Orleans Ernest N. Morial Convention Center. Bio-Techne will feature its cutting-edge advancements for cell and gene therapy development and manufacturing at booth 1537. Highlights include the new ...