业绩总结 - NTLA-2002预计在2026年提交生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗遗传性血管水肿(HAE)[8] - Nex-z预计在2028年提交BLA，针对转甲状腺素淀粉样变性(ATTR)的多神经病变[8] - NTLA-2002和Nex-z的全球市场销售预计到2028年分别达到50亿美元和120亿美元[8] - 预计到2027年，NTLA-2002将作为首个商业产品上市[8] - 公司预计在2027年上半年之前有足够的现金支持运营[19] 临床试验与用户数据 - 目前，Nex-z和NTLA-2002均处于III期临床试验阶段[9] - NTLA-2002在Phase 2研究中，100%的患者攻击频率减少，73%的患者在16周内完全无攻击且不需要慢性预防治疗[37] - 在Phase 2研究中，所有11名患者在接受50 mg单剂量后均有攻击频率减少，除1名患者外，其他患者均未需慢性预防治疗[38] - NTLA-2002的安全性良好，所有不良事件均为1级或2级，且未出现严重不良事件[40] - 在NTLA-2002的不同剂量组中，头痛发生率为40%（25 mg组）和36%（50 mg组），疲劳和鼻咽炎的发生率分别为30%和27%[39] - 66%的患者在12个月内在任何标志物（NT-proBNP、Troponin、6MWT）上没有恶化[73] - 94%的患者在Phase 1研究中经历至少一个不良事件[74] - 47%的患者在12个月内改善了NYHA等级[71] 新产品与技术研发 - NTLA-2002有潜力成为首个提供终身免疫攻击和预防的治疗方案[8] - Nex-z有潜力成为首个通过单剂量治疗稳定或逆转ATTR病程的药物[8] - NTLA-2002在Phase 1/2研究中显示出前所未有的疗效，单剂量即可实现攻击的消除[43] - 在ATTR-CM患者中，NTLA-2002的治疗导致TTR水平在28天时减少89%[63] - NTLA-2002的治疗在12个月内稳定NT-proBNP、hs-Troponin和6MWT指标，显示出疾病进展的稳定性[65] 市场展望 - 全球HAE市场预计到2028年将达到约50亿美元，医生对简化和更有效的治疗方案有强烈需求[44] - 全球ATTR市场预计到2028年将达到约120亿美元[86] - NTLA-2002预计在2027年开始带来显著的收入机会[45] 负面信息 - 在Phase 1研究中，心脏衰竭的发生率为36%[74] - 0.11事件/患者/年为心脏疾病住院率，低于参考研究的更高水平[73] - Vutrisiran在基线的TTR百分比变化为-100%至-60%[69] - Phase 1研究的中位随访时间为18个月[75]

文章核心观点 - 农业生物技术公司Cibus完成A类普通股公开发行，将用所得款项推进水稻杂草管理性状开发及满足一般公司用途 [1][2] 公司动态 - 公司完成15714285股A类普通股公开发行，每股购买价1.75美元，包括向机构、战略投资者及董事会主席发售 [1] - 此次发行的所有A类普通股均由公司出售，发行总收益2750万美元，扣除费用后净收益用于水稻杂草管理性状开发、营运资金及一般公司用途 [2] - A.G.P./Alliance Global Partners担任此次发行的唯一配售代理 [3] - 此次发行依据2023年10月27日生效的S - 3表格有效暂搁注册声明进行，最终招股说明书补充文件和招股说明书已提交美国证券交易委员会 [4] 公司介绍 - 公司是基因编辑生产力性状领域的领导者，专注于解决农民面临的生产力和可持续性挑战，长期关注主要大面积行栽作物的生产力性状 [6] - 公司并非种子公司，而是利用专有高通量基因编辑技术开发作物性状，并授权给种子公司以获取种子销售特许权使用费 [6] 公司联系方式 - 投资者关系联系人为Karen Troeber，邮箱ktroeber@cibus.com，电话858 - 450 - 2636 [8] - 媒体关系联系人为Colin Sanford，邮箱colin@bioscribe.com，电话203 - 918 - 4347 [9]

文章核心观点 - 农业生物技术公司Cibus宣布A类普通股公开发行定价，预计使用所得款项推动业务发展 [1][2] 公司信息 - 公司是农业生物技术公司，用专有基因编辑技术开发种子植物性状 [1] - 公司非种子公司，是技术公司，用专有高通量基因编辑技术开发作物性状并授权给种子公司获取版税 [6] 发行信息 - 公司宣布公开发行15,714,285股A类普通股，定价每股1.75美元，包括向机构、战略投资者及董事长发售 [1] - 此次发行所有股份由公司出售，预计毛收入约2750万美元，扣除费用后净收入用于水稻杂草管理生产力性状开发、营运资金和一般公司用途 [2] - 发行预计6月6日左右完成，需满足惯常成交条件 [2] - A.G.P./Alliance Global Partners担任此次发行独家配售代理 [3] - 发行依据2023年6月30日提交并于10月27日生效的S - 3表格有效暂搁注册声明进行 [4] 联系方式 - 投资者关系联系人为Karen Troeber和Jeff Sonnek，邮箱分别为ktroeber@cibus.com和jeff.sonnek@icrinc.com，电话为858 - 450 - 2636 [9] - 媒体关系联系人为Colin Sanford，邮箱为colin@bioscribe.com，电话为203 - 918 - 4347 [9]

文章核心观点 Cibus公司联合创始人、总裁兼临时首席执行官Peter Beetham将在AGP年度虚拟医疗公司展示会上介绍公司基因编辑技术平台进展、农业创新监管动态及商业化战略 [1][2] 公司信息 - 公司是领先农业生物技术公司，利用专有基因编辑技术开发种子植物性状 [1] - 公司专注为全球主要大田作物开发生产力性状，通过向种子公司授权性状获取种子销售特许权使用费 [3] - 公司是高通量基因编辑技术领导者，有望以比传统育种更短时间和更低成本开发和商业化植物性状 [3] - 公司目前有五个生产力性状管线，近期重点关注水稻杂草管理、减少豆荚爆裂和菌核病抗性等性状 [3] 展示会信息 - 展示会时间为2025年5月21日下午4:40（美国东部时间） [3] - 网络直播链接为https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_jB1HgKLvQFmUfC6VBT11mw [3] - 展示内容包括公司基因编辑技术平台进展、支持农业创新的监管动态及生产力性状管线商业化战略 [2] 联系方式 - 投资者关系联系人为Karen Troeber和Jeff Sonnek，邮箱分别为ktroeber@cibus.com和jeff.sonnek@icrinc.com，电话为858 - 450 - 2636 [4] - 媒体关系联系人为Colin Sanford，邮箱为colin@bioscribe.com，电话为203 - 918 - 4347 [4]