CAMBRIDGE, Mass., Dec. 07, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Prime Medicine, Inc. (Nasdaq: PRME), a biotechnology company committed to delivering a new class of differentiated one-time curative genetic therapies, today announced the publication of Phase 1/2 clinical data with PM359, the Company’s investigational autologous hematopoietic stem cell product for p47phox chronic granulomatous disease (CGD) in the New England Journal of Medicine (NEJM). The data will also be presented in a poster session at the 67th Ameri ...

业务进展与管线更新 - 公司将在2025年11月7日至11日举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上公布威尔逊病（WD）候选疗法PM577的新临床前数据[1][7] - 公司已于2025年8月提名PM647为α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物[1][12] - 威尔逊病（WD）项目的研究性新药申请（IND）和/或临床试验申请（CTA）预计在2026年上半年提交[1][2][5] - α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目的IND和/或CTA预计在2026年中期提交[1][5] - 两个项目的初步临床数据均预计在2027年获得[1][5] - 公司管线还包括与囊性纤维化基金会合作的囊性纤维化（CF）体内项目，以及与百时美施贵宝合作开发用于血液学、免疫学和肿瘤学的Prime Edited CAR-T产品[6] - 针对慢性肉芽肿病（CGD）的PM359在1/2期研究中前两名患者获得阳性概念验证数据后，公司计划继续与美国FDA进行监管沟通[6] 领导团队与战略合作 - 公司任命Matthew Hawryluk博士为首席商务官，其拥有通过内部创新和高价值战略合作构建公司的深厚经验[1][4][12] - 公司计划于2025年11月12日东部时间上午8:00举办虚拟KOL会议，重点介绍威尔逊病战略和PM577[2][12] 财务业绩与资金状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为2.133亿美元[10][21] - 基于当前运营计划，公司预计现有资金可支持其运营支出和资本支出需求至2027年[10] - 2025年第三季度研发费用为4400万美元，高于2024年同期的4030万美元，增长主要源于许可和知识产权成本以及设施相关费用[12][23] - 2025年第三季度一般及行政费用为1120万美元，低于2024年同期的1410万美元，减少主要源于人员成本下降[12][23] - 2025年第三季度净亏损为5060万美元，2024年同期净亏损为5250万美元[12][24] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物、投资及受限现金总额为2.27亿美元，截至2024年12月31日为2.045亿美元[12]

业务进展与管线更新 - 公司将公布PM577在威尔逊氏病中的新临床前数据，计划在2026年上半年提交新药临床试验申请，预计2027年获得初步临床数据[1] - 公司提名PM647为α-1抗胰蛋白酶缺乏症的开发候选药物，计划在2026年中期提交新药临床试验申请，预计2027年获得初步临床数据[1][3] - 公司正在推进囊性纤维化体内项目以及与百时美施贵宝合作开发Prime Edited CAR-T产品，用于血液学、免疫学和肿瘤学领域[4] - 针对慢性肉芽肿病的PM359在1/2期研究中前两名患者获得阳性概念验证数据后，公司计划继续与美国FDA进行监管沟通[4] 公司管理与战略 - 公司任命Matthew Hawryluk博士为首席商务官，以加强领导团队，其职责包括领导业务发展、公司战略和联盟管理[1][10] - 公司战略重点集中于推进肝脏靶向项目、囊性纤维化项目以及探索更多合作，以扩大其Prime Editing技术的影响范围[2] - 公司计划于2025年11月12日举办虚拟KOL会议，重点介绍其威尔逊氏病策略和PM577[1][10] 财务表现与状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为2.133亿美元，预计足以支持其运营至2027年[8][18] - 2025年第三季度研发费用为4400万美元，较2024年同期的4030万美元有所增加，主要受许可和知识产权成本以及设施相关费用推动[10] - 2025年第三季度净亏损为5060万美元，较2024年同期的5250万美元有所收窄[10][20] - 截至2025年9月30日，总资产为3.85012亿美元，总负债为2.23191亿美元，股东权益为1.61821亿美元[18]

生物科技公司盘后股价异动综述 - 多家生物科技公司股价在周二盘后交易中出现显著波动，主要驱动因素包括临床试验进展、融资公告以及即将举行的产品展示会 [1] Prime Medicine Inc (PRME) - 公司股价在盘后交易中上涨8.14%，报收5.05美元，此前常规交易时段已上涨16.46% [2] - 第二季度财报显示净亏损收窄至5260万美元，合每股亏损0.41美元，营收为112万美元 [3] - 其慢性肉芽肿病项目早期临床数据显示，单次输注PM359后免疫功能快速恢复 [3] - 公司完成1.442亿美元的公开发行，并从囊性纤维化基金会获得600万美元资金，作为总额2400万美元承诺的一部分，用于推进其囊性纤维化项目 [3] - 未来催化剂包括计划于2026年提交威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症的研究性新药申请，初步临床数据预计在2027年公布 [4] - 与Beam Therapeutics的知识产权仲裁预计在2026年上半年解决，这可能影响α-1抗胰蛋白酶缺乏症项目的未来经济性 [4] Meihua International Medical Technologies Co. Ltd (MHUA) - 公司股价在盘后交易中上涨7.55%，报收0.4444美元，此前常规交易时段下跌2.62% [4] - 公司定于2025年9月18日公布季度财报 [5] Elutia Inc (ELUT) - 公司股价在盘后交易中上涨10.17%，报收1.30美元，此前常规交易时段下跌3.28% [5] - 新发布的临床数据表明，其生物信封能显著简化心脏植入式电子设备再次手术的难度，降低手术难度超过40% [6] - 公司将于2025年9月17日在Vizient创新技术交流会上展示其EluPro抗生素洗脱生物信封 [6] Aligos Therapeutics Inc (ALGS) - 公司股价在盘后交易中上涨2.79%，报收9.20美元，此前常规交易时段下跌4.48% [7] - 公司在2025年柏林国际乙型肝炎病毒会议上展示了六项临床前研究数据，包括其衣壳组装调节剂ALG-000184的新数据以及针对丁型肝炎病毒的新型反义寡核苷酸策略 [8] - 这些发现支持公司正在进行的2期B-SUPREME试验，并将其研发管线扩展至丁型肝炎病毒领域 [8] - 未来催化剂包括B-SUPREME研究的持续入组和数据更新、丁型肝炎病毒靶向反义寡核苷酸项目临床候选药物的选定，以及定于2025年11月5日发布的财报 [9] Bionano Genomics Inc (BNGO) - 公司股价在周二常规交易时段暴跌35.74%，但在盘后交易中反弹6.74% [10] - 股价下跌紧随公司宣布一项1000万美元的公开发行，发行价格为每股2.00美元，并附有E系列和F系列认股权证 [11] - 此次发行预计于2025年9月17日左右结束，如果所有认股权证被行权，总收益可能达到3000万美元，资金将用于营运资本和一般公司用途 [11] - 近期有出版物强调其光学基因组映射技术在癌症生物标志物分析中的应用价值 [12] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心发布了一项针对光学基因组映射技术用于先天性遗传疾病的新CPT代码的初步支付决定，这可能支持未来的报销途径 [12] Cognition Therapeutics Inc (CGTX) - 公司股价在盘后交易中上涨6.21%，报收1.71美元，此前常规交易时段上涨4.55% [12] - 其主导候选药物zervimesine在针对早期阿尔茨海默病的2期START研究中已达到75%的入组目标 [13] - 该试验获得国家老龄化研究所支持，旨在评估18个月内的认知和功能结果 [13] - 公司近期完成了一笔3000万美元的注册直接发行，以支持3期临床开发 [13]

研发进展 - Prime Medicine计划在2026年中期提交AATD和Wilson's Disease的IND和CTA申请[10] - PM359在CGD患者中显示出快速的中性粒细胞植入，14天确认植入，19天确认血小板植入，均快于当前自体基因治疗基准[27] - 预计在2026年为Wilson's Disease准备临床入组，并在2027年公布初步临床数据[10] - Prime Editing平台在小鼠模型中实现了超过70%的肝细胞编辑[37] - PM359治疗后，DHR阳性恢复超过治疗阈值，显示出显著的疗效[26] - Prime Editing技术在所有主要项目中未检测到脱靶活性[14] - 在H1069Q突变的全人源小鼠模型中，肝脏铜含量减少约75%，尿液铜含量减少约80%，粪便铜含量增加约100%[56] - Prime编辑技术能够将A1AT蛋白修正至20μM或更高，恢复至健康水平，预计可防止疾病进展[68] - Prime编辑技术在小鼠模型中有效恢复AAT水平至健康人类范围[71] 合作与资金 - Prime Medicine与CF基金会达成协议，支持囊性纤维化的开发，金额高达1500万美元[33] - Prime Medicine与百时美施贵宝（BMS）达成战略许可和广泛合作协议，潜在里程碑超过35亿美元，包括18.5亿美元的开发里程碑[85] 市场潜力 - Wilson's Disease在美国和欧洲的患者数量超过20,000，30-50%的患者携带H1069Q突变[51] - AATD患者在美国和欧盟约有20万人，其中约10-15%已被诊断[64] - 目标患者群体的正常人类A1AT浓度为11μM，低于此值可能导致疾病进展[68] 财务状况 - 现金及现金等价物、投资和限制现金截至2025年3月31日为1.583亿美元，现金流可持续至2026年上半年[98] - Prime Medicine在基因编辑领域拥有6项美国专利和10项国际专利[94]

文章核心观点 - 公司宣布战略重组，包括降低慢性肉芽肿病（CGD）项目优先级、削减成本和裁员，以专注肝脏项目和外部合作项目；同时宣布管理层变动，CFO接任CEO，董事会成员任执行主席 [1][3] 管线优先级 - 公司将内部精力集中于治疗威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体内项目，预计2026年上半年为威尔逊病项目提交研究性新药（IND）和/或临床试验申请（CTA），2026年年中为AATD项目提交，两个项目的初始临床数据预计2027年公布 [5] - 威尔逊病是由肝脏和大脑中铜过量积累导致的罕见严重疾病，美国和欧盟超2万人受影响，目前无获批的疾病修饰疗法 [5] - AATD是由SERPINA1基因突变引起的进行性遗传病，美国和欧盟约20万人受影响，目前无获批的疾病修饰或治愈疗法 [5] - 公司将在囊性纤维化基金会支持下继续体内囊性纤维化项目，并与百时美施贵宝合作开发用于血液学、免疫学和肿瘤学的Prime编辑CAR - T产品 [2][6] - 公司探索PM359在公司外部的继续临床开发选项，停止X连锁CGD的进一步工作，认为PM359有改变p47 CGD治疗的潜力，致力于尽快找到合适合作伙伴 [7] 管理层和公司更新 管理层更新 - 董事会任命公司CFO Reine博士为CEO和董事会成员，立即生效；董事会成员Jeff Marrazzo被任命为执行主席 [8] - Marrazzo认为选择Reine为CEO是经过深思熟虑的继任计划，Reine兼具财务和科学敏锐度，能推动公司管线发展并应对市场变化；Gottesdiener自2019年发现Prime编辑技术以来一直是其倡导者，随着PM359初始数据公布和公司战略调整，现在是领导层过渡的合适时机；Gottesdiener将作为顾问继续支持公司一年 [9] 公司更新 - 公司进行成本削减措施和团队重组，将组织人员减少约25%，旨在显著降低运营费用和现金消耗，到2027年将预期现金需求减少近一半 [10] - 公司近期就与Beam Therapeutics的2019年合作和许可协议（针对AATD项目）进行有约束力的仲裁程序，公司承诺遵守协议条款，相信有权根据协议开展AATD项目 [12] - 基于当前计划，公司预计截至2025年3月31日的现金、现金等价物和投资足以支持其运营和资本支出需求至2026年上半年 [13] 公司介绍 - 公司是领先的生物技术公司，致力于为患者创造和提供下一代基因编辑疗法，利用专有Prime编辑平台开发新型一次性治愈性基因疗法，Prime编辑技术可修复多种基因突变，适用于多种组织、器官和细胞类型 [14] - 公司目前有多元化的研究治疗项目组合，围绕肝脏、肺、免疫学和肿瘤学核心领域，未来计划充分发挥Prime编辑的治疗潜力和平台模块化优势，扩展到更多疾病领域 [15]

文章核心观点 Prime Medicine公司公布PM359治疗慢性肉芽肿病（CGD）的1/2期临床试验首名患者积极初始数据，显示PM359耐受性良好、植入迅速且恢复NADPH氧化酶活性超临床获益阈值，公司将探索PM359外部临床开发机会并聚焦其他项目 [1][4][8] 分组1：公司及产品介绍 - Prime Medicine是致力于开发新一代基因编辑疗法的生物技术公司，运用Prime Editing平台开发一次性治愈性基因疗法 [12] - PM359是公司血液学和免疫学领域首个候选产品，用于治疗p47 CGD，可纠正NCF1基因delGT突变，已获美国FDA罕见儿科药物和孤儿药指定 [10][2] 分组2：疾病介绍 - 慢性肉芽肿病（CGD）是罕见遗传性疾病，由编码NADPH氧化酶复合物蛋白的基因突变导致，易引发反复感染，美国发病率约为10万至20万分之一，约25%患者为p47型 [2][11] 分组3：临床试验结果 - 首名患者接受单剂量PM359静脉输注治疗，第15天和第30天分别有58%和66%的中性粒细胞NADPH氧化酶活性完全恢复，远超20%的临床获益预期最低阈值 [4] - 患者自体移植后中性粒细胞第14天、血小板第19天确认植入，速度比获批基因编辑技术快近两倍 [5] - PM359治疗耐受性良好，不良事件与白消安清髓预处理时常见情况一致，截至数据截止日期未报告与PM359相关的严重不良事件 [6] 分组4：公司计划与展望 - 公司不计划独立推进CGD项目，将探索PM359外部临床开发机会并停止X连锁CGD相关工作，致力于寻找合适合作伙伴将该疗法带给患者 [8] - 公司未来将聚焦推进体内肝脏项目，治疗威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），继续体内囊性纤维化项目及与百时美施贵宝合作开发Prime编辑CAR - T产品，还将寻求更多业务发展机会 [9]

核心观点 - Prime Medicine专注于开发一次性治愈性基因疗法 其Prime Editing平台具有精确高效的特点 可修复多种基因突变并应用于多种组织器官[9] - 公司预计2025年公布PM359治疗p47phox慢性肉芽肿病(CGD)的1/2期临床试验初步数据 包括安全性和植入数据等关键指标[1][5] - 公司推进多项高价值项目 包括治疗威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的肝脏项目 以及与百时美施贵宝合作的T细胞疗法[3] 业务进展 - 2025年3月公布AATD临床前项目 观察到目标位点高水平编辑 完全恢复循环野生型AAT蛋白至正常范围[4] - 威尔逊病项目PM577计划在2026年上半年提交IND和/或CTA申请[5][6] - AATD项目计划在2026年中期提交IND和/或CTA申请[5] 研发管线 - 重点领域包括血液学 免疫学和肿瘤学 肝脏和肺部疾病[3] - 主要项目包括: - 体外造血干细胞(HSC)项目治疗p47phox CGD和X连锁CGD[3] - LNP Prime Editors治疗威尔逊病和AATD[3] - LNP或AAV Prime Editors治疗囊性纤维化(CF)[3] 财务表现 - 2025年第一季度研发支出4060万美元 同比增加280万美元 主要由于实验室扩建[13] - 2025年第一季度行政支出1330万美元 同比增加210万美元 主要由于人员费用增加[13] - 2025年第一季度净亏损5190万美元 去年同期为4580万美元[13] - 截至2025年3月31日 现金及等价物为1.583亿美元 较2024年底2.045亿美元减少[13] - 预计现有资金可支持运营至2026年上半年[8] 未来里程碑 - 2025年: 公布PM359治疗p47phox CGD的1/2期临床试验初步数据[5] - 2026年上半年: 提交PM577治疗威尔逊病的IND和/或CTA申请[5][6] - 2026年中期: 提交AATD项目的IND和/或CTA申请[5]