业绩总结 - 治疗初始组的平均年化生长速度（AGV）为8.80 cm/年，ACH身高Z-score提高了1.02，显示出与TransCon CNP单药治疗相比疗效提升三倍[9] - TransCon CNP治疗组（平均治疗时间2.56年）的AGV为8.42 cm/年，ACH身高Z-score提高了0.86[9] - 组合治疗的年均增长速度（AGV）在52周后达到8.80 cm/年，相较于基线的4.92 cm/年增长了78.5%[58] - COACH试验中，TransCon CNP治疗组的平均AGV在第26周和第52周分别为9.14 cm/年和8.80 cm/年，显示出持续的生长效果[58] 用户数据 - 52周后，接受组合治疗的儿童身高超过97百分位，显示出显著的生长效果[9] - 100%的儿童完成了52周的治疗，并在延续试验中继续接受治疗，显示出良好的耐受性[62] 安全性与耐受性 - 参与者中85.7%经历了任何治疗相关的不良事件（AE），其中18名（85.7%）为轻度（1级）[31] - 没有因不良事件导致的治疗中断或退出试验，且没有与研究药物相关的严重不良事件（SAE）[35] - 组合治疗的安全性与TransCon CNP和TransCon hGH单药治疗一致，且通常耐受性良好[35] - 在52周时，骨龄与实际年龄保持一致，表明治疗的安全性[62] 未来展望 - Ascendis Pharma计划在2025年第四季度向FDA提交TransCon CNP和TransCon hGH的三期试验方案[62] - 预计在2026年第二季度发布第78周的COACH数据，进一步支持疗法的有效性[62] - Ascendis Pharma正在启动和计划新的试验，以支持TransCon CNP + TransCon hGH在其他适应症中的应用[62]

业绩总结 - TransCon CNP治疗初始组的平均年化生长速度（AGV）为9.14厘米/年，ACH身高Z-score提高了+0.53[10] - TransCon CNP治疗组的平均AGV为8.25厘米/年，ACH身高Z-score提高了+0.44[10] - 组合治疗在第26周显示出显著的生长改善，TransCon CNP治疗组的AGV为5.14厘米/年，ACH身高Z-score提高了+0.44[37] - 组合治疗的TransCon CNP治疗初始组在第26周的AGV为9.14厘米/年，ACH身高Z-score为0.99[34] - 组合治疗的TransCon CNP治疗组在第26周的AGV为8.25厘米/年，ACH身高Z-score为1.72[37] - TransCon CNP治疗组的平均生长速度为8.25 cm/year，而治疗前的基线为4.92 cm/year[40] 用户数据 - 所有参与者中，71.4%出现了治疗相关的不良事件（TEAEs），其中57.1%为轻度（Grade 1）[28] - 组合治疗的安全性和耐受性与TransCon hGH和TransCon CNP单药治疗一致，且大多数TEAEs为轻度或中度[32] - TransCon CNP治疗组的上肢与下肢比例变化从基线到第26周的平均变化为-0.08[44] - TransCon CNP治疗组的样本量为12，而TransCon CNP治疗组的样本量为9[44] 未来展望 - 预计组合治疗将使生长速度提高约3倍，超出CNP单药治疗的效果[2] - 计划在2025年第四季度开始进行第三阶段试验[2] - 预计在2025年第四季度获得第52周的数据[49] - 预计2025年将有更多数据支持TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗的科学依据[49] 新产品和新技术研发 - 目前正在进行和计划新的临床试验，以支持TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗在其他适应症（如低矮身材症）中的应用[49] - 公司相信，凭借每周一次的TransCon hGH和TransCon CNP，能够在生长障碍和肌肉骨骼健康领域占据领导地位[48] 其他新策略 - TransCon hGH与TransCon CNP的联合治疗显示出身体比例的加速改善，与线性生长的增加相一致[45] - TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗在第26周的数据表明，生长速度提高约3倍，超过了相同期间CNP单药治疗的效果[49]