文章核心观点 - 大型制药公司在布局体内CAR-T疗法时，对慢病毒载体技术的偏好明显高于LNP-RNA技术，尽管LNP-RNA技术的交易估值更高[9][21] - 慢病毒载体技术因其在传统体外CAR-T制备中拥有成熟的商业应用经验而更受青睐[10][22] 大型制药公司体内CAR-T交易与合作 - **安斯泰来**：其子公司Xyphos Biosciences于2024年2月与Kelonia Therapeutics合作，基于慢病毒载体开发体内CAR-T，潜在交易总额超8.75亿美元，Kelonia获得4000万美元首付款及后续资金，并有资格获得最高达两位数的分层版税[2][11][12][13] - **诺华**：于2024年11月与Vyriad合作，利用其慢病毒载体平台开发体内CAR-T，Vyriad将获得预付款、里程碑付款及分层版税[3][14] - **强生**：于2025年11月与Kelonia Therapeutics达成战略合作，利用其iGPS®慢病毒平台开发体内CAR-T，具体金额未披露，此为强生首次布局体内CAR-T[4][15] - **其他巨头交易汇总**：BMS于2025年10月以15亿美元收购Orbital Therapeutics（LNP-RNA路线），吉利德于2025年8月以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics（慢病毒路线），艾伯维于2025年6月以21亿美元收购Capstan Therapeutics（LNP-RNA路线），阿斯利康于2025年3月以10亿美元收购EsoBiotech（慢病毒路线）[9][21] 关键技术平台与临床进展 - **Kelonia的iGPS®平台**：一种基于工程化慢病毒的体内基因递送系统，通过修饰提高转导效率并实现组织特异性靶向，已获安斯泰来和强生两家巨头合作[2][4][6][11][15][17] - **Kelonia管线KLN-1010临床数据**：基于iGPS®平台的首个体内CAR-T疗法，靶向BCMA，前3名患者在第1个月均达到微小残留病阴性（敏感性10⁻⁵或10⁻⁶）和部分缓解，最长随访3个月的患者仍保持缓解，且缓解深度随时间增加[5][16] - **Vyriad的慢病毒平台**：通过对水疱性口炎病毒g蛋白进行工程改造，实现对特定细胞（如T细胞，包括静息T细胞）的靶向递送[3][14] - **石药集团的SYS6020**：一款基于mRNA-LNP技术的体内CAR-T产品，靶向BCMA，已于2024年4月提交IND申请，并获准开展针对多发性骨髓瘤、系统性红斑狼疮和重症肌无力的临床试验[8][19] 行业格局与趋势 - 在2024-2025年期间，大型制药公司达成的体内CAR-T交易中，慢病毒载体路线在交易数量上占据主导[9][21] - 中国生物制药领域对体内CAR-T的探索目前主要由生物科技公司主导，石药集团是其中率先进行自研的领军药企[7][18]