文章核心观点 Ocugen公司宣布更新视网膜科学顾问委员会和执行领导团队，以增强外部指导和内部专业知识，助力实现未来三年提交三份生物制品许可申请的目标 [1] 视网膜科学顾问委员会更新 - 三位著名视网膜外科医生加入视网膜科学顾问委员会，为严重视网膜疾病患者带来创新治疗方案 [2] - 新成员包括波士顿眼科顾问公司的Jeffrey S. Heier博士、克利夫兰诊所的Peter K Kaiser博士、内华达大学雷诺医学院的Arshad M. Khanani博士 [3][4][5] - 现有成员包括SAB主席Lejla Vajzovic博士，以及David S. Boyer博士和Carl D. Regillo博士 [6] 执行领导团队任命 - 公司进行重要领导任命，以优化研发和临床工作，推进战略合作伙伴关系和商业战略 [7] - Vijay Tammara博士担任首席开发官，拥有32年全球监管领导经验，为多项药品获批做出贡献 [8] - Abhi Gupta被任命为商业和业务发展执行副总裁，有20多年生物制药行业经验，曾助力辉瑞建立55亿美元基因治疗产品组合 [10] 公司简介 Ocugen是失明疾病基因疗法的生物技术先驱，其修饰基因疗法平台有望通过基因无关方法满足大量患者未被满足的医疗需求，目前有针对遗传性视网膜疾病和失明疾病的项目正在开发中 [12]

公司动态 - Ocugen宣布首位患者在OCU410ST的2/3期GARDian3临床试验中接受给药 该基因疗法针对Stargardt病(ABCA4相关视网膜病变)开发 [1] - OCU410ST是公司第二个进入注册临床试验的修饰基因疗法候选药物 目标为遗传性视网膜疾病患者提供一次性终身疗法 [2] - 2/3期试验基于1期GARDian试验的积极数据 治疗眼在12个月随访时病灶生长速度比未治疗眼慢48% 最佳矫正视力(BCVA)获得近2行的临床显著改善(p=0.031) [2] 临床试验设计 - 2/3期研究将招募51名Stargardt病患者 其中34人接受单次视网膜下注射OCU410ST(200μL 浓度1.5×10¹¹载体基因组/mL) 17人作为未治疗对照组 [4] - 主要终点评估萎缩性病灶大小减少 关键次要终点包括BCVA和低亮度视力(LLVA)改善 一年随访数据将用于支持生物制品许可申请(BLA) [4] - 试验采用适应性设计 包括对24名受试者在8个月时进行盲法中期分析 以高效评估早期疗效和安全性信号 [3] 产品管线战略 - OCU410ST 2/3期试验是公司第二个后期临床项目 计划2027年提交BLA 符合未来三年提交三个BLA的战略目标 [5] - 公司专注于发现、开发和商业化治疗重大致盲疾病的创新基因疗法 通过修饰基因治疗平台解决大量未满足医疗需求 [9] 技术平台 - OCU410ST采用AAV递送平台 视网膜递送RORA基因 基于核激素受体(NHR) RORA调节与Stargardt病相关的病理生理通路 包括脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [6] 疾病背景 - Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性 导致视网膜退化和视力丧失 全球患者约100万 美欧地区10万例 [2] - 疾病特征为黄斑区光感受器细胞退化导致中心视力下降 通常在儿童期或青春期发病 视网膜色素上皮细胞(RPE)也受影响 [7][8]

文章核心观点 Ocugen公司宣布将于2025年8月1日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论2025年第二季度财务结果并提供业务更新，当天还将发布盘前收益公告 [1][2] 分组1 - 电话会议和网络直播时间为2025年8月1日上午8:30（美国东部时间） [1] - 公司将在当天发布盘前收益公告 [2] - 美国拨打号码为(800) 715 - 9871，国际拨打号码为(646) 307 - 1963，会议ID为9627149 [2] - 网络直播可在Ocugen投资者网站的活动板块观看，活动结束后约45天可在该网站查看电话会议回放和存档网络直播 [2] 分组2 - 公司是失明疾病基因疗法的生物技术先驱，其修饰基因疗法平台有望通过基因无关方法满足大量患者的医疗需求 [3] - 修饰基因疗法可针对整个疾病，即可能由多个基因网络失衡导致的复杂疾病 [3] - 公司目前有针对遗传性视网膜疾病和影响全球数百万人的失明疾病的研发项目，包括色素性视网膜炎、斯塔尔加特病和地理萎缩（晚期干性年龄相关性黄斑变性） [3]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为950万美元，2024年第一季度为680万美元 [21] - 2025年第一季度一般及行政费用为650万美元，2024年同期为640万美元 [22] - 2025年第一季度净亏损约1530万美元，合每股净亏损0.05美元，2024年第一季度净亏损约1190万美元，合每股净亏损0.05美元 [22] - 截至2025年3月31日，公司现金及受限现金共计3810万美元，截至2024年12月31日为5880万美元，公司预计现有现金及受限现金可支撑至2026年第一季度 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 OCU400 - 可治疗美国和欧盟约30万、全球约160万视网膜色素变性（RP）患者，采用基因无关方法，通过单次视网膜下注射靶向与RP相关的100个基因 [11] - 其Phase one - two临床试验的两年长期安全性和有效性数据显示，与未治疗眼睛相比，所有可评估治疗受试者的视觉功能（LLVA）有持久且统计学上显著（p值为0.005）的改善，10名可评估治疗受试者中有100%在视觉功能上有改善或保持 [12] - Phase III Lyme light临床试验将招募150名参与者，分为两个研究组，每组75人，分别为有特定基因突变和基因无关组，参与者将按2:1的比例随机接受治疗或作为未治疗对照组 [12] OCU410 SD - 其Phase I Guardian临床试验数据显示，在结构和功能结果上有显著改善，治疗眼在最佳矫正视力（BCVA）上比未治疗眼有两行或10个字母的视觉增益，视觉功能有统计学上显著（p值为0.02）的改善 [15] - 最新数据显示，可评估治疗眼的萎缩性病变在6个月时比未治疗眼慢54%，在12个月时慢103% [16] - Phase two - three关键验证性临床试验将随机分配51名受试者，其中34人将在视力较差的眼睛接受单次视网膜下注射OCU410 ST，17人作为未治疗对照组，主要终点是萎缩性病变大小的变化，次要终点包括最佳矫正视力（BCVA）和LLVA与未治疗对照组的比较，一年数据将用于生物制品许可申请（BLA）提交 [16] OCU410 - 旨在解决干性年龄相关性黄斑变性（AMD）发病机制中的多个途径，为美国和欧洲200 - 300万、全球800万患有地理萎缩（GA）的患者提供潜在的一次性终身治疗方案 [17] - 2月完成了针对GA的OCU410 phase one - two ARMADA临床试验的第二阶段给药 [17] - 可评估受试者的12个月数据显示，视觉敏锐度有四行或23个字母的增益，治疗眼的GA病变生长比未治疗的对侧眼慢41%，12个月时，与每月或每两月给药的市售产品相比，Ocuportin治疗能保留更多围绕GA病变的视网膜组织 [18] OCU200 - 公司用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的生物产品候选药物，今年早些时候开始第一阶段临床试验的首位患者给药，目前正在根据第一组安全性数据对第二组进行给药，公司计划在2025年下半年完成第一阶段临床试验 [20] OCU500 - 研究性新药申请已生效，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）计划在2025年第二季度启动第一阶段临床试验 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进三款修饰基因疗法平台的三款基因疗法，目标是在未来三年内提交三份生物制品许可申请/上市许可申请（BLA/MAA） [7] - 修饰基因疗法与传统基因疗法或基因编辑不同，能够调节基因网络、重置体内平衡、恢复功能网络，并为视网膜细胞创造健康的生存环境，可治疗全球数百万患者，而传统基因疗法仅针对数百至数千患者 [8][9] - 公司计划在2027年提交OCU410 SD的BLA，2028年提交OCU410的BLA [10] - 对于OCU400，公司计划在2026年启动Phase III临床试验，并在2027年提交BLA [10] - 公司正在与相关政府机构和战略合作伙伴就流感疫苗技术的开发资金进行讨论 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司三款基因疗法正在推进临床试验，有望在未来三年内提交三份BLA/MAA申请，修饰基因疗法具有独特的作用机制和治疗潜力，能够满足大量患者的未满足医疗需求 [7] - 公司对OCU400、OCU410 SD和OCU410的临床进展和数据表示满意，认为这些疗法具有良好的安全性和有效性 [9][15][18] - 公司预计现有现金及受限现金可支撑至2026年第一季度，并将不断探索战略和有利于股东的机会来增加营运资金 [22] 其他重要信息 - 公司今日提交了2025年第一季度的10 - Q季度报告 [6] - 本次财报电话会议进行了录音，重播及相关幻灯片演示将在公司网站的投资者板块提供约45天 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Limelight研究的招募情况如何，何时完成招募以实现提交目标？ - 回答：OCU400 - three 0 1 Phase III试验按计划在2025年上半年进行招募，临床方面将于明年按计划提交BLA [28] 问题2：临近首个关键研究完成时，能否详细说明制造能力，以及为支持产品提交和商业化阶段需要进行哪些建设和扩展？ - 回答：对于BLA提交，公司需在今年完成商业规模的工艺验证，公司有足够的产能用于该产品的商业发布，在美国以外地区，公司在宾夕法尼亚州马尔文建立了自己的设施，计划在2027年商业发布产品后，在两年内准备好美国的第二个生产基地；初始商业发布将使用合作伙伴InsinoBio，随后将进行技术转移并将生产带回公司内部 [30][31] 问题3：何时能看到OCU200项目的下一次更新？ - 回答：公司计划在今年晚些时候完成临床试验，目标是在年底前提供包括初步疗效和安全性的临床更新 [34] 问题4：关于欧洲法规的说明是否指的是OCU410 SD的临床试验？ - 回答：EMA近期就OCU400的MAA提交进行了沟通，进展顺利；对于OCU410 SD，公司与FDA设计的临床试验将作为注册试验，即将开展，公司正在与EMA讨论该策略，尚未得到最终答复，希望EMA能与FDA的临床试验设计保持一致并达成共识，有结果后将告知市场 [38][39] 问题5：考虑到美国卫生与公众服务部（HHS）、FDA和NIH在过去两三个月的改革，公司与这些机构的关系是否有变化，能否提供这些机构未来想法的见解？ - 回答：NIH仍按计划支持公司的COVID疫苗临床试验，公司首席科学官与NIAID直接联系，认为没有受到这些机构变化的影响，双方合作良好，正在共同确定临床研究计划并准备启动第一阶段试验所需的材料，计划在今年第二季度启动该试验 [41][42] 问题6：Phase three研究是否有中期评估，如果有，预计何时进行？ - 回答：研究中没有中期评估，招募完成后将定期提供安全性更新，完整数据将在临床研究报告（CSR）最终确定后公布 [46] 问题7：Limelight研究的随机化比例是否为2:1？ - 回答：是的，目前正在进行的针对干性年龄相关性黄斑变性的OCU410临床试验的随机化比例为1:1:1，即中剂量、高剂量和对照组 [48] 问题8：2025年三款修饰基因疗法项目会有哪些临床数据更新，这些关键项目的数据未来会有多强？ - 回答：OCU400是盲法III期试验，将定期提供试验进展更新，数据要到明年试验完成后才能公布；OCU410针对干性AMD的MARA试验预计今年秋季有中期结果；OCU410 SD的注册试验将在未来几个月内开始，将提供该研究第一阶段的12个月完整数据；OCU200的第一阶段试验预计今年晚些时候完成，届时将提供试验数据 [50][51] 问题9：OCU400在欧洲提交申请时，是否需要在欧洲治疗患者，美国和加拿大的数据是否足够？ - 回答：不需要在欧洲进行额外试验，如果在美国获得批准，基于主要终点和研究设计，美国和加拿大的数据，甚至仅美国的数据就足以支持在欧洲的批准，该试验对全球基因突变有足够的代表性 [55][56]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为950万美元，2024年第一季度为680万美元 [22] - 2025年第一季度一般及行政费用为650万美元，2024年同期为640万美元 [23] - 2025年第一季度净亏损约1530万美元，合每股净亏损0.05美元，2024年第一季度净亏损约1190万美元，合每股净亏损0.05美元 [23] - 截至2025年3月31日，公司现金及受限现金共计3810万美元，截至2024年12月31日为5880万美元，公司预计现有现金及受限现金可支撑至2026年第一季度 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 OCU400 - 可治疗美国和欧盟约30万、全球约160万视网膜色素变性（RP）患者，采用基因无关方法，通过单次视网膜下注射靶向与RP相关的所有100个基因 [11] - 其2期临床试验的两年安全性和有效性数据进一步支持了其基因无关作用机制，在所有可评估的治疗受试者中，与未治疗眼睛相比，视觉功能（LLVA）有持久且统计学上显著的改善（p值为0.005），10名可评估的治疗受试者中有100%（10/10）表现出视觉功能的改善或维持 [12] - 3期临床试验将招募150名参与者，分为两个研究组，每组75人，一组为有特定基因突变者，另一组为基因无关者，参与者将按2:1的比例随机接受治疗或作为未治疗对照组 [12] OCU410SD - 针对Stargardt病，美国和欧盟有10万人、全球有100万人受该病影响，目前尚无获批治疗方案 [14] - 1期Guardian临床试验数据显示，在结构和功能结果方面均有显著改善，治疗眼在最佳矫正视力（BCVA）上比未治疗眼有两行或10个字母的视觉增益，视觉功能有统计学上显著的改善（p值为0.02） [15][16] - 最新数据显示，在可评估的治疗眼中，萎缩性病变在6个月时比未治疗眼慢54%，在12个月时慢103% [17] OCU410 - 专为解决干性年龄相关性黄斑变性（AMD）发病机制中的多种途径而设计，目标是为美国和欧洲的200 - 300万、全球800万患有地理萎缩（GA）的患者提供潜在的一次性终身治疗方案 [18] - 2月完成了针对GA的1 - 2期ARMADA临床试验2期部分的给药，在可评估受试者中，12个月数据显示，治疗眼在视觉敏锐度上有四行或23个字母的增益，GA病变生长比未治疗的对侧眼慢41%，12个月时，与每月或每两月给药的市售产品相比，治疗眼的GA病变周围保留了更多的视网膜组织 [19] OCU200 - 是公司用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的生物制品候选药物，今年早些时候开始1期临床试验的首例患者给药，目前正在根据第一组的安全性数据对第二组进行给药，公司计划在2025年下半年完成1期临床试验 [21] OCU500 - 研究性新药申请已生效，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）计划在2025年第二季度启动1期临床试验 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的修饰基因疗法平台有三款基因疗法正在推进临床试验，目标是在未来三年内提交三份生物制品许可申请（BLA）/上市许可申请（MAA） [8] - 修饰基因疗法与传统基因疗法或基因编辑不同，能够调节基因网络、重置体内平衡、恢复功能网络，并为视网膜细胞的存活创造健康环境，针对全球数百万患者的疾病，而非传统基因疗法所针对的数百至数千名患者的小群体 [8][9] - 公司在制造方面，计划今年完成工艺验证以支持注册，2027年产品商业化后，目标是在两年内在美国建立第二个生产基地以准备商业供应 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年第一季度的努力证明了其基因疗法项目的重要性和即将到来的里程碑的意义，公司将坚定不移地致力于为面临失明风险的数百万患者提供一次性终身治疗方案，以满足巨大的未满足医疗需求，并期待本季度和全年公司、员工、患者和股东能取得良好进展 [60] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：OCU400的Limelight研究的招募情况如何，何时完成招募以达到提交申请的目标？ - 回答：OCU400的3期Limelight试验按计划在2025年上半年进行招募，临床方面将按计划在一年后提交BLA申请 [28] 问题2：随着首个关键研究的完成，能否详细说明制造能力以及为支持产品提交申请和商业化阶段需要进行的建设和扩展？ - 回答：提交BLA申请需要在商业规模上完成工艺验证，公司今年按计划进行，公司有足够的产能用于该产品在美国以外的商业发布，公司在宾夕法尼亚州马尔文有自己的生产设施，2027年产品商业化发布后，目标是在两年内在美国建立第二个生产基地以准备商业供应，最初的商业发布将使用合作伙伴InsinoBio的产能，随后将制造技术转移回公司内部 [31][32] 问题3：何时能看到OCU200项目的下一次更新？ - 回答：公司计划在今年晚些时候完成临床试验，目标是在年底前提供包括初步疗效和安全性在内的临床更新 [36] 问题4：关于欧洲法规的说明是否指的是OCU410 ST及其正在进行的临床试验？ - 回答：EMA最近就OCU400的MAA提交给予了资格认定，进展顺利，OCU410 SD的临床试验是根据FDA设计的，将作为注册试验，公司正在与EMA讨论该策略，尚未得到最终答复，希望EMA能与FDA的临床试验设计保持一致并达成共识，有结果后会告知市场 [40][41] 问题5：考虑到美国卫生与公众服务部（HHS）、FDA和NIH在过去两三个月的改革，公司在流感试验方面与这些机构的关系是否有变化，对这些机构未来的想法有何见解？ - 回答：NIH仍按计划支持公司的COVID疫苗临床试验，公司首席科学官与NIAID保持密切沟通，正在共同确定临床研究计划并准备启动1期试验所需的材料，计划在2025年第二季度启动试验，公司与NIAID的关系良好且有所改善 [43][44] 问题6：OCU400的3期研究是否有中期评估，预计何时进行？ - 回答：该研究没有中期评估，招募完成后会定期提供安全性更新，每个阶段会跟踪30名受试者，完整数据将在临床试验总结报告（CSR）最终确定后公布 [48] 问题7：OCU400的Limelight研究的随机化比例是2:1还是1:1？ - 回答：1:1:1的随机化比例是针对目前正在进行的OCU410针对干性年龄相关性黄斑变性的临床试验的2期，该试验有中等剂量、高剂量和对照组 [50] 问题8：三个修饰基因疗法项目在2025年将有哪些临床数据更新，这些关键项目的数据未来会有多强？ - 回答：OCU400的3期盲法试验将定期更新试验进展情况，完整数据要到明年试验完成后才能公布；OCU410针对干性AMD的MARA试验预计今年秋季有中期结果；OCU410 SD的注册试验将在未来几个月内开始，将提供该研究1期的12个月完整数据；OCU200的1期试验预计今年晚些时候完成并公布数据 [52][53] 问题9：OCU400用于治疗RP在欧洲提交申请时，是否需要有欧洲患者接受治疗，美国和加拿大的数据是否足够？ - 回答：不需要在欧洲进行额外试验，如果在美国获得批准，基于主要终点和研究设计，美国和加拿大的数据，实际上仅美国的数据就足以支持在欧洲的批准，该试验对全球突变有足够的代表性，是唯一的广泛RP适应症的基因无关疗法 [57][58]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为950万美元，2024年第一季度为680万美元 [21] - 2025年第一季度一般及行政费用为650万美元，2024年同期为640万美元 [22] - 2025年第一季度净亏损约1530万美元，合每股净亏损0.05美元，2024年第一季度净亏损约1190万美元，合每股净亏损0.05美元 [22] - 截至2025年3月31日，公司现金及受限现金共计3810万美元，截至2024年12月31日为5880万美元，公司预计现有资金可支撑至2026年第一季度 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 OCU400 - 可治疗美国和欧盟约30万、全球约160万视网膜色素变性（RP）患者，采用基因无关方法，通过单次视网膜下注射靶向与RP相关的100个基因 [10] - 针对RP的1 - 2期临床试验两年长期安全性和有效性数据显示，与未治疗眼睛相比，所有可评估治疗受试者在两年时视觉功能（LLVA）有持久且统计学显著（p值为0.005）的改善，100%的可评估治疗受试者视觉功能有改善或维持 [11] OCU410 SD - 与FDA就2 - 3期关键验证性试验达成一致，可作为2027年生物制品许可申请（BLA）的依据，加速该试验临床时间表可节省成本并更快解决疾病负担 [8][9] OCU410 ARMADOT - 针对地理萎缩晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的1 - 2期试验2期部分已提前完成给药，计划2026年启动3期临床试验，2028年提交BLA [9] OCU200 - 公司用于治疗糖尿病黄斑水肿的生物制品候选药物，今年年初首例患者已在1期临床试验中给药，目前正在根据第一组安全性数据对第二组进行给药，计划2025年下半年完成1期临床试验 [20] OCU500 - 研究性新药申请已生效，美国国家过敏和传染病研究所计划于2025年第二季度启动1期临床试验 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进三款修饰基因疗法平台，目标是在未来三年内提交三份生物制品许可申请/上市许可申请（BLA/MAA） [6] - 修饰基因疗法与传统基因疗法或基因编辑不同，可调节基因网络、重置体内平衡、恢复功能网络，为视网膜细胞创造健康生存环境，针对全球数百万患者的疾病，而非传统基因疗法针对的数百至数千患者的小群体 [7] - 传统基因疗法治疗RP无法取得临床有意义的结果，而公司的修饰基因疗法OCU400有积极的临床数据支持 [10][11] - OCU410针对干性AMD的多个致病途径，相比目前仅针对一种病因、每年需多次注射且存在安全问题的治疗方法具有明显优势 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司修饰基因疗法平台进展显著，积极临床数据持续证实该疗法的有效性，有望为患者提供潜在的终身治愈方案 [6][7] - 公司将继续推进各项目的临床试验，按计划提交BLA/MAA，同时不断探索战略和有利于股东的机会以增加营运资金 [22] 问答环节所有提问和回答 问题1: Limelight研究的 enrollment 进度以及完成时间以达到提交目标 - OCU400 - 301 3期试验按计划在2025年上半年进行 enrollment，临床方面将按计划在一年后提交BLA [28] 问题2: 临近首个关键研究完成时，产品提交和商业化阶段的制造能力以及需要扩建的内容 - BLA提交需在商业规模上完成工艺验证，公司今年按计划进行，有足够能力在美以外地区商业推出该产品，公司在宾夕法尼亚州马尔文建有自己的设施，目标是在2027年商业推出产品后两年内在美国建立第二个生产基地并投入商业供应 [30][31] 问题3: 何时能看到OCU200项目的下一次更新 - 公司计划在今年年底前完成1期临床试验，并提供包括初步疗效和安全性在内的临床更新 [34] 问题4: 关于欧洲法规的澄清以及流感试验与政府机构关系的变化 - 关于欧洲法规，EMA已授予OCU400通过集中程序提交MAA的资格，OCU410 SD正在与EMA讨论策略，尚未得到最终答复；关于流感试验，与NIAID的合作未受政府机构变化影响，计划在第二季度启动1期临床试验，双方关系良好且合作增加 [39][43] 问题5: Limelight研究是否有中期评估以及时间 - 研究没有中期评估，这是一项盲法研究，在CSR最终确定之前无法公布数据，完成 enrollment 后会定期提供安全性更新 [48][49] 问题6: Limelight研究随机化设计的澄清 - Limelight研究随机化比例为2:1，1:1:1是目前正在进行的OCU410针对干性黄斑变性的2期临床试验的设计，有中剂量、高剂量和对照组 [50] 问题7: 2025年三个修饰基因疗法项目的临床数据更新情况 - OCU400是盲法3期试验，将定期更新试验进展，数据要到明年试验完成后公布；OCU410针对干性AMD的MARA试验预计今年秋季有中期结果，OCU410 SD注册试验将在未来几个月开始，完成1期12个月数据后会提供；OCU200 1期试验预计今年晚些时候完成并提供数据 [52][53] 问题8: OCU400在欧洲提交申请是否需要欧洲患者治疗数据 - 基于主要终点和研究设计，美国和加拿大的数据足以支持在欧洲的批准，无需在欧洲进行额外试验 [58][59]