药物批准与适应症 - 美国FDA批准Wayrilz用于既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者[1] - Wayrilz成为首个用于ITP的BTK抑制剂 采用多免疫调节机制靶向疾病根本原因[2][11] - 阿联酋于2025年6月批准该药物用于相同适应症 欧盟和中国正在接受监管审查[5][8] 临床数据表现 - LUNA 3三期研究达到主要和次要终点 显示对持续血小板计数和ITP症状的积极影响[1] - 第25周时Wayrilz组23%患者实现持久血小板反应 安慰剂组为0% (p<0.0001)[7] - Wayrilz组首次血小板反应时间中位数为36天 安慰剂组未达到(p<0.0001)[7] - 血小板反应持续时间最小二乘均值Wayrilz组为7周 安慰剂组为0.7周[7] 生活质量与安全性 - 基于ITP患者评估问卷 Wayrilz组在九项健康相关生活质量指标上改善10.6分 安慰剂组改善2.3分[4] - 最常见不良反应(发生率≥10%)包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19[4] 市场潜力与患者群体 - 美国超过25,000名成人患者可能受益于先进治疗[6] - 公司提供HemAssist患者支持计划 协助保险覆盖和财务援助[9] - 药物获得FDA快速通道和孤儿药认定 欧盟和日本也有类似认定[8] 研发进展与扩展应用 - Wayrilz同时获得FDA孤儿药认定用于wAIHA、IgG4-RD和SCD三种罕见病[8] - IgG4-RD还获得FDA快速通道认定和欧洲药管局孤儿药认定[8] - 采用TAILORED COVALENCY®技术实现BTK靶点选择性抑制[11] 疾病背景与医疗需求 - ITP是复杂免疫失调疾病 导致血小板计数低于100,000/μL 引发出血症状和血栓风险[12] - 传统治疗聚焦血小板恢复和出血风险控制 但可能导致次优反应或不可接受的并发症[5]