公司近期动态与产品管线更新 - Oculis公司将在2025年10月于美国眼科学会年会及相关活动中重点展示其创新后期产品管线[1] - 公司首席执行官Riad Sherif医生将在Eyecelerator活动上介绍管线进展 包括Privosegtor加速进入注册试验 OCS-01眼药水三期DIAMOND项目预计在2026年第二季度公布顶线结果 以及Licaminlimab的PREDICT-1注册试验预计在2025年第四季度启动[2] - 公司还将在Innovate Retina、SAIVO和COPhy卫星研讨会等多个活动中参与和支持 其中Arshad M Khanani医生将参与讨论OCS-01眼药水在未来糖尿病黄斑水肿治疗范式中的新兴作用[3] 核心产品Privosegtor - Privosegtor是一种新型拟肽小分子候选药物 有望成为治疗急性视神经炎和其他神经眼科疾病的首个神经保护疗法[6] - 该药物在ACUITY二期试验中显示出通过保护视网膜解剖结构和改善视功能的潜在神经保护作用 并在动物模型中显示出保护视网膜神经节细胞和改善运动功能的效应[6] - Privosegtor已获得FDA和EMA授予的用于急性视神经炎的孤儿药资格 目前正进入针对急性视神经炎和非动脉炎性前部缺血性视神经病变的注册试验[6] 核心产品OCS-01 - OCS-01是利用公司专有OPTIREACH技术开发的高浓度地塞米松眼药水 旨在为糖尿病黄斑水肿提供非侵入性治疗替代方案[10] - OPTIREACH技术通过改善亲脂性药物的溶解度 增加在眼表的停留时间 从而使药物能够从眼表传递到眼后段[10] - 目前所有可用的治疗方法都需要通过玻璃体内注射或眼内植入等侵入性方式给药 而OCS-01旨在改变这一治疗范式[10] 疾病背景与市场机会 - 急性视神经炎是一种罕见疾病 全球发病率高达每10万人中有8例 美国估计年发病超过3万例 目前尚无特异性神经保护疗法获批[8] - 非动脉炎性前部缺血性视神经病变是50岁以上人群中最常见的急性视神经损伤原因 全球发病率高达每10万人中10.2例 美国估计年发病超过3万例 目前尚无获批疗法[9] - 糖尿病黄斑水肿是全球糖尿病患者视力丧失和法定失明的主要原因 目前估计影响约3700万人 随着糖尿病患病率上升 预计到2040年患病人数将增至5300万[12] 公司战略定位 - Oculis是一家专注于解决具有显著未满足医疗需求的神经眼科疾病的全球生物制药公司[13] - 公司拥有高度差异化的后期临床管线 包括三个核心候选产品：Privosegtor、OCS-01和Licaminlimab[13] - 公司总部位于瑞士 在美国和冰岛设有运营机构 由一支经验丰富的管理团队领导 并得到领先的国际医疗保健投资者支持[13]

公司近期动态与产品管线更新 - Oculis公司将在2025年10月于美国眼科学会年会及相关活动上重点展示其创新的后期研发管线[1] - 公司首席执行官Riad Sherif将在Eyecelerator活动上介绍管线最新进展包括Privosegtor加速进入注册试验OCS-01的第三阶段DIAMOND项目以及PREDICT-1注册试验[2] - 在Innovate Retina活动上视网膜科学咨询委员会主席Arshad M Khanani将参与讨论OCS-01眼药水在未来糖尿病黄斑水肿治疗范式中的新兴作用[3] 核心产品Privosegtor进展 - Privosegtor是一种新型肽模拟物小分子候选药物有望成为急性视神经炎和非动脉炎性前部缺血性视神经病变的首个神经保护疗法[7] - 该药物已获得美国FDA和欧洲EMA针对急性视神经炎的孤儿药认定现正进入针对此适应症以及非动脉炎性前部缺血性视神经病变的注册试验[7] - 在ACUITY第二阶段试验中Privosegtor显示出通过保护视网膜解剖结构和改善视功能的潜在神经保护效应[7] 产品OCS-01与OPTIREACH技术 - OCS-01是利用公司专有OPTIREACH技术开发的高浓度地塞米松眼药水旨在为糖尿病黄斑水肿提供非侵入性治疗替代方案[11] - OCS-01正处于第三阶段研发中预计2026年第二季度获得DIAMOND项目顶线结果[2] - OPTIREACH技术通过提高亲脂性药物的溶解度并增加在眼表的停留时间使药物能从眼表传递到眼后段[11] 疾病背景与市场未满足需求 - 急性视神经炎是一种罕见病全球发病率高达每10万人8例美国估计年发病超过3万例目前尚无特异性神经保护疗法获批[9] - 非动脉炎性前部缺血性视神经病变是50岁以上人群急性视神经损伤的最常见原因全球发病率达每10万人102例美国估计年发病超过3万例目前无获批疗法[10] - 糖尿病黄斑水肿是全球糖尿病患者视力丧失和法定失明的主要原因目前影响约3700万人预计到2040年将增至5300万人[13] 公司战略与管线概览 - Oculis是一家专注于解决神经眼科领域重大未满足医疗需求的生物制药公司其高度差异化的后期临床管线包括三个核心候选产品PrivosegtorOCS-01和Licaminlimab[14] - Licaminlimab是一种新型局部抗TNFα药物正采用基于基因型的方法进行开发以推动干眼病的个性化医疗PREDICT-1试验预计2025年第四季度启动[2][14] - 公司总部位于瑞士在美国和冰岛设有业务由一支经验丰富的管理团队领导并得到领先的国际医疗投资者支持[14]

市场潜力 - Privosegtor的市场潜力约为250亿美元，涵盖神经眼科和视网膜适应症[6] - 美国急性视神经炎的年发病率超过3万人，市场潜力约为30亿美元[30][31] - NAION的美国年发病率同样超过3万人，市场潜力约为40亿美元[43][45] - 多发性硬化（MS）相关市场预计超过500亿美元[53] 研发进展 - Privosegtor在急性视神经炎（AON）和非动脉炎前缺血性视神经病（NAION）两项适应症的注册试验将于2025年第四季度和2026年上半年启动[9][16] - AON的PIONEER-1和PIONEER-2注册试验将招募140-160名患者，主要评估在3个月时的视力变化[17][22] - NAION的PIONEER-3注册试验预计在2026年中期启动，旨在建立全球视神经病变的主导项目[9][24] - OCS-01眼药水预计将成为糖尿病性黄斑水肿（DME）的首个非侵入性治疗，注册试验结果预计在2026年第二季度公布[8][50] - Oculis计划在2026年提交DME的NDA申请，进一步推动产品开发[50] - OCS-01若获批准，将成为首个用于糖尿病性黄斑水肿（DME）的局部治疗药物[53] - Licaminlimab作为干眼病（DED）的个性化治疗药物[53] 财务状况 - Oculis的财务状况良好，无债务，现金流可支持到2027年下半年[8] 产品与技术 - Privosegtor的注册试验设计与成功的ACUITY试验相似，采用相同剂量3mg/kg/天[9][24] - Privosegtor在急性视神经炎中的神经保护潜力[53] - Privosegtor在神经眼科及其他领域的市场潜力预计超过250亿美元[53] - Privosegtor在非动脉性前缺血性视神经病（NAION）和多发性硬化（MS）复发中的应用潜力[53] - Privosegtor在多个神经眼科和神经学疾病中的潜在应用[53]

核心观点 - Oculis Holding AG宣布任命Mark Kupersmith博士为神经眼科首席医学顾问和Sebastian Wolf博士为眼科首席医学顾问 以加强公司在眼科和神经眼科领域的临床开发能力 特别是在糖尿病性黄斑水肿和急性视神经炎等关键项目取得进展的背景下 [1][3][4] 高管任命背景 - Mark Kupersmith博士的任命紧随Privosegtor（OCS-05）在急性视神经炎的2期ACUITY试验取得积极结果以及公司启动多项神经眼科项目之后 其拥有40年神经眼科临床和研究经验 包括设计首个视神经炎主要治疗试验ONTT 并发表超过280篇同行评审论文 [3][6][7][8][9] - Sebastian Wolf博士的任命发生在公司完成OCS-01治疗糖尿病性黄斑水肿的3期DIAMOND试验患者招募之后 其作为全球视网膜和成像专家 曾担任伯恩摄影阅读中心管理主任 并发表超过400篇同行评审论文 包括在Ophthalmology和Retina等期刊 [4][6][10][11][12] 研发管线进展 - OCS-01（眼药水）已完成两项3期DIAMOND试验患者招募 用于糖尿病性黄斑水肿 预计2026年第二季度公布顶线结果 并在2026年下半年提交新药申请 可能成为首个非侵入性局部治疗该疾病的药物 [2][4][13] - Privosegtor（OCS-05）在急性视神经炎的2期ACUITY试验中显示积极顶线结果 包括视觉功能改善及神经细胞保存的解剖学和生物学指标 可能开启神经保护治疗新时代 [2][5][6][13] - Licaminlimab（OCS-02）采用基于基因型的开发方法 用于干眼病 是美国FDA同意的眼科领域首个此类项目 旨在推动精准医疗 [2][13] 公司战略定位 - Oculis专注于解决未满足医疗需求的眼科和神经眼科疾病 其差异化后期临床管线包括三个核心候选产品：OCS-01、Privosegtor（OCS-05）和Licaminlimab（OCS-02） 总部位于瑞士 在美国和冰岛运营 [13] - 管理层认为新顾问的科学专业知识将推动公司成为眼科和神经眼科领域的潜在领导者 特别是Kupersmith博士在神经保护治疗方面的贡献和Wolf博士在视网膜领域的经验 [5]