产品与临床数据 - ZUSDURI是首个且唯一获FDA批准用于治疗复发性低度恶性风险中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者的药物[1] - 在三项晚期临床试验中，ZUSDURI在三个月时显示出64.8%至79.6%的完全缓解率[6] - 在ENVISION试验中，80.6%的获得完全缓解的患者在18个月后仍保持无疾病状态[6] - 在OPTIMA II研究的长期随访中，17名患者的中位缓解持续时间达到42.1个月，中位随访时间为50.4个月[6] - 药物安全性良好，不良事件主要局限于下尿路，严重不良事件发生率为12%[6] 技术与给药方式 - ZUSDURI采用公司专有的RTGel反向热凝胶技术，这是一种基于水凝胶的缓释制剂[5] - 药物由专业医护人员在门诊环境下通过导尿管直接注入膀胱，无需全身麻醉[2][5] - 治疗方案为每周一次，共六次给药[21] 目标患者群体与市场 - 美国每年约有82,000例低度恶性风险中危非肌层浸润性膀胱癌新发病例，其中约59,000例为复发性病例[7] - 该疾病主要影响老年人群，诊断中位年龄为73岁[7] - 临床开发项目中的患者中位年龄为67-70岁，60.3%-82.8%有多发性肿瘤，18.6%-49.3%肿瘤总尺寸大于3厘米[4] 临床试验项目 - ENVISION是一项单臂、多国、多中心的3期关键研究，招募了240名患者，在56个中心进行[8] - OPTIMA II是一项2b期开放标签单臂研究，在美国和以色列的20个中心招募了63名患者[9] - ATLAS是一项全球性开放标签随机对照3期试验，招募了282名患者，但公司已于2021年11月停止患者招募[10]

文章核心观点 - UroGen Pharma公布ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌的5年长期扩展研究结果，显示其有持久完全缓解效果，为患者和医生提供非手术治疗选择 [1][2][3] 研究成果 - 41例治疗3个月后完全缓解患者中，25例12个月时仍完全缓解，17例进入长期随访研究；41例患者中位缓解持续时间为24.2个月，17例长期随访患者为42.1个月 [2] - 17例长期随访患者中，16例复发性患者和1例新诊断患者的中位缓解持续时间经Kaplan - Meier估计为3.5年 [4][7] 药物信息 ZUSDURI - 是经批准用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者的丝裂霉素创新药物制剂，利用RTGel技术，通过导尿管在门诊手术中直接输送到膀胱 [5] - 获批用于曾接受膀胱手术但未成功或不再有效的低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者 [11] 副作用 - OPTIMA II研究中最常见治疗突发不良事件为排尿困难（41%）、尿频（21%）、血尿（16%）、尿急或尿路感染（14%）和疲劳（11%） [3] 注意事项 - 膀胱穿孔或对丝裂霉素及成分过敏者禁用；治疗期间及结束后一段时间内，男女患者需采取有效避孕措施；哺乳期女性治疗期间及结束1周内停止哺乳 [12][13] - 治疗后可能出现血肌酐和血钾升高、排尿问题、血细胞计数异常、尿路感染和血尿等副作用，应向FDA或公司报告负面副作用 [17][18] 使用方法 - 每周1次，共6周，通过导尿管输送到膀胱，需按医嘱完成全部6次剂量 [14] 行业背景 - 美国每年约8.2万人患低级别中危非肌层浸润性膀胱癌，其中约5.9万为复发性患者，患者多为老年人，合并症风险增加，标准治疗为经尿道膀胱肿瘤切除术，高达70%患者至少复发1次 [6][8] 研究介绍 OPTIMA II试验 - 是评估ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌安全性和有效性的开放标签、单臂、多中心2b期临床试验 [9] 研究意义 - 显示ZUSDURI能在门诊环境中提供持续缓解，为复发性患者和偏好非手术治疗的医生提供有价值选择 [2] 公司信息 - UroGen是致力于开发和商业化治疗尿路上皮和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司，开发了RTGel反向热凝胶平台技术，有两款产品可通过非手术方式消融肿瘤 [10]