业绩总结 - LEGEND研究的关键组已完成125名患者的入组，其中94名为修订后协议患者，占75%[10] - 修订后协议患者的任何时间完全缓解（CR）率为63%[21] - 修订后协议患者在3个月时的CR率为56%，6个月时的CR率为62%[21] - 修订前协议患者的任何时间CR率为55%，3个月和6个月的CR率均为55%和41%[22] - 12个月的患者评估在2026年下半年将显著增加[28] 用户数据 - 修订后协议患者的平均年龄为69.6岁，标准差为10.1[13] - 修订后协议的94名患者中，男性占80.9%，女性占19.1%[13] - 约33%的患者接受了除BCG以外的额外治疗，约42%的患者同时存在CIS和乳头状疾病（Ta/T1）[13] 未来展望 - FDA对统计分析计划（SAP）的审查和协议将影响最终患者数量[12] - 由于入组曲线严重偏斜，长期疗效的洞察将延迟[35] - 目前对长期耐受性数据的了解仅限于在协议修订前招募的患者[35] - Preliminary data suggest positive impact on efficacy post-protocol amendment[35] 新产品和新技术研发 - 6个月时，修订后协议的CR率在竞争性产品中处于趋势范围内[25] - 修订前协议患者的12个月CR率明显低于BCG无反应NMIBC的批准产品[24] 负面信息 - Cohort 1中，125名患者中有53名（42.4%）报告至少1例治疗相关不良事件（TRAE）[30] - 目前BCG无反应的NMIBC患者招募已完成，Cohort 1共招募125名患者[33] - 由于不良事件，只有2名患者（1.6%）经历了剂量中断，1名患者（0.8%）停止治疗[30] 其他新策略和有价值的信息 - Detalimogene的任何级别TRAE发生率为42%，在同类药物中表现最佳[31]

市场概况 - NMIBC市场预计超过200亿美元[11] - 美国每年新诊断的膀胱癌患者约为85,000人，其中非肌肉浸润性膀胱癌患者约为65,000人[15] - 膀胱癌的管理成本超过65亿美元每年[18] 临床数据与研发进展 - 预计2026年下半年将更新临床数据，并计划在同年下半年提交生物制品许可申请（BLA）[11] - 预计2027年可能推出新疗法[11] - 目前的治疗方法存在长期耐受性差和疗效不足的问题[20] - 该公司正在开发的非病毒基因疗法旨在提供更好的临床效果和使用便利性[11] - 关键点1：在关键的临床试验中，BCG-不响应的高风险NMIBC患者的目标入组人数为125人，已全部入组[49] - 关键点2：在后期协议修订后的数据中，任何时间的完全缓解率（CR Rate）为63%[55] - 关键点3：在6个月的评估中，完全缓解率为62%[58] - 关键点4：在125名患者中，42.4%报告至少有1个治疗相关不良事件（TRAE）[62] - 关键点5：在后协议修订的患者中，63%的患者在任何时间点达到了完全缓解[66] - 关键点6：在6个月的评估中，前协议修订患者的完全缓解率为41%[59] - 关键点7：FDA对统计分析计划（SAP）的审查将影响最终患者数量[53] - 关键点8：在后协议修订的患者中，62%的患者在6个月时达到了完全缓解[58] - 关键点9：在125名患者中，任何级别的TRAE发生率为42.4%[62] - 关键点10：在所有入组患者中，男性占比为80.9%[54] 数据切割与未来展望 - 2024年9月的数据切割显示，ITT人群的CR率为71%（95%置信区间：50-86）[81] - 2025年10月的数据切割显示，ITT人群的CR率为55%（95%置信区间：38-71）[82] - 6个月的CR率仅包括在6个月评估时可评估的患者，或在6个月评估前已发生疾病进展的患者[83] - 2024年9月的数据切割中，CR率在3个月时为67%（95%置信区间：45-83）[81] - 2025年10月的数据切割中，6个月的CR率为41%（95%置信区间：25-59）[82] - 最近10个月的入组率显著偏高，预计在2026年下半年将有12个月的患者评估[85]