药物研发进展 - 公司计划推进TNX-2900项目进入二期临床试验，用于治疗普拉德-威利综合征[1] - TNX-2900是一种专有的镁强化鼻内催产素配方，旨在改善受体结合并减少与剂量相关的受体活性不一致性[1] - 二期试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计研究，评估TNX-2900在8至175岁PWS患者中的安全性、耐受性和有效性[2] - 试验主要疗效终点将是经过验证的临床试验贪食症问卷评分相对于基线的变化[2] 监管资格与设计ations - TNX-2900已获得美国FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病认定，若获批将使公司有资格获得可转让的优先审评券[1] - FDA已批准TNX-2900的研究性新药申请，允许其进入二期开发阶段[1] 疾病背景与未满足需求 - 普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性疾病，是危及生命的儿童肥胖的主要原因，发病率约为万分之一至三万分之一[3] - PWS患者平均预期寿命不到30岁，平均死亡年龄为221岁，存在紧急且未满足的治疗需求[2][6] - 当前干预措施难以持续且往往不足[3] 药物作用机制 - 研究表明PWS与催产素功能缺陷有关，催产素是一种通过催产素受体调节饱腹感和摄食行为的神经肽[4] - 传统的催产素治疗存在与剂量相关的受体活性不一致性，表现为"高剂量抑制"或"倒U型剂量反应"[4] - TNX-2900配方中添加镁旨在进一步增强催产素受体结合和信号传导，以提供更一致和选择性的受体激活，同时最大限度地减少脱靶的加压素效应[4] 公司平台与产品管线 - TNX-2900基于公司获得专利的鼻内镁强化催产素配方，专为儿童和青少年使用设计[7] - 公司还在与学术研究人员合作测试另一种鼻内配方TNX-1900，用于青少年肥胖、暴食症、自闭症患者的骨骼健康以及社交焦虑症[7] - 公司是一家完全整合的商业阶段生物技术公司，拥有已上市产品和在研候选药物管线[8] - 公司产品开发组合专注于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学和传染病[8]