业绩总结 - TNX-103在Phase 2 HELP试验中显示出统计学显著的6分钟步行距离（6MWD）增加，患者在6周内改善了7米[9] - IV左沃西米坦治疗的患者在运动时PCWP（肺毛细血管楔压）显著改善，P值小于0.05[44] - TNX-103的FDA对接设计有助于降低潜在批准路径的风险[9] - 预计到2030年，美国心力衰竭患者将达到820万，其中54%的患者射血分数（EF）≥ 40%[101] 用户数据 - 预计到2030年，美国PH-HFpEF患者数量将达到220万至370万[18] - 预计到2040年，PH-HFpEF患者将达到270万，年均增长率（CAGR）为2.1%[101] - 通过IV给药，左沃西米坦在全球超过220万患者中有超过220万次的安全数据库曝光[9] 市场机会 - PH-HFpEF的市场机会估计至少为100亿美元[9] - 预计PH-HFpEF的可寻址市场超过100亿美元[101] 新产品和新技术研发 - TNX-103是唯一能够改善PH-HFpEF患者运动耐力的药物，6周后6MWD改善29米[49] - 在HELP研究中，PCWP在腿部抬高时下降了4.9 mm Hg，具有统计学意义（p < 0.05）[52] - BNP（脑钠肽）水平在IV转口服levosimendan后改善了23%[78] - KCCQ（心衰患者生活质量问卷）在7个不同领域中有6个领域得分改善，整体得分提高了3.7分[75] - 在PERSIST试验中，口服levosimendan在7天内导致NT-proBNP水平减少32%[80] - 口服levosimendan的剂量选择为每日2-3mg，以达到OR1896的稳态浓度[66] 未来展望 - LEVEL试验计划招募230名患者，随机分配比例为1:1[97] - 预计LEVEL试验的患者招募将在2024年第一季度开始[99] - 公司计划的Phase 3项目设计与FDA的要求一致，有助于降低潜在批准路径的风险[107] - 预计PH-HFpEF患者中，首个获批治疗的潜力将覆盖约220万美国患者[107] 负面信息 - 口服levosimendan在PH-HFpEF患者中安全性良好，过渡期间无安全隐患[77]