Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1) Investor Webinar September 10, 2025 Encaleret is an investigational drug. Its safety and efficacy have not been fully evaluated by any regulatory authority. Alexis and Jackson Living with ADH1 Forward-Looking Statements and Disclaimer Statements in this Presentation that are not statements of historical fact are considered forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended, and Section 21E of the Securities Exc ...

核心观点 - 公司宣布bezuclastinib在非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）的SUMMIT试验中取得积极顶线结果 所有主要和关键次要终点均达到统计学显著性 [1][2][5] - 公司预计2025年下半年公布PEAK（胃肠道间质瘤）和APEX（晚期系统性肥大细胞增多症）关键试验顶线结果 并在2025年底前提交首个新药申请（NDA） [1][2][12] - 公司通过增发和债务融资获得超过8亿美元资金 现有4.53亿美元现金预计可支撑运营至2027年 覆盖潜在FDA批准和早期商业化活动 [1][5][6] 临床试验结果 - SUMMIT试验主要终点显示 治疗组24周总症状评分（TSS）平均降低24.3分 对照组降低15.4分 组间差异达8.91分（p=0.0002） [5] - 关键次要终点血清类胰蛋白酶降低方面 87.4%治疗组患者实现≥50%降低 对照组无患者实现（p<0.0001） [5] - 安全性数据显示治疗组98.3%不良事件为低级别 严重不良事件发生率4.2%低于对照组5.0% 因治疗相关不良事件停药率为5.9% [5] 财务与资金状况 - 2025年第二季度研发费用6220万美元 同比增长14.6%（2024年同期5430万美元） 主要因SUMMIT、PEAK和APEX试验推进 [7] - 同期管理费用1340万美元 同比增长32.5%（2024年同期1010万美元） 主要因组织规模扩大 [8] - 净亏损7350万美元 较2024年同期5900万美元扩大24.6% [9] - 通过7月增发融资2.158亿美元（发行2555.6万股 每股9美元） 6月获得SLR资本5000万美元初始债务融资 总融资额度达4亿美元 [5] 运营与战略规划 - 公司计划2026年实现bezuclastinib商业化上市 [2][12] - 2025年7月向6名新员工授予172,450份期权 行权价按授予日收盘价确定 分4年归属 [10] - 截至2025年6月30日 现金及等价物为2.378亿美元 较2024年底2.871亿美元减少17.2% [15]

Three Registration-Directed Top-line Data Readouts Remain on Track in 2025: SUMMIT in NonAdvanced SM expected in July, APEX in Advanced SM expected in second half of the-year and PEAK in GIST expected by end of year Ended 1Q 2025 with $245.7 million in cash, sufficient to fund operations into late 2026 WALTHAM, Mass. and BOULDER, Colo., May 06, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cogent Biosciences, Inc. (Nasdaq: COGT), a biotechnology company focused on developing precision therapies for genetically defined diseases, ...