WALTHAM, Mass. and BOULDER, Colo., Sept. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cogent Biosciences, Inc. (Nasdaq: COGT), a biotechnology company focused on developing precision therapies for genetically defined diseases, today announced that on September 25, 2025, the Compensation Committee of Cogent’s Board of Directors, made up entirely of independent directors, approved the grants of “inducement” equity awards to 10 new employees under the company’s 2020 Inducement Plan with a grant date of September 29, 2025. The ...

公司业务与使命 - 专注于发现、开发和商业化针对罕见遗传性疾病的靶向疗法 [2] - 核心资产为bezuclastinib 一种最佳同类选择性强效KIT抑制剂 用于治疗由KIT基因突变驱动的疾病 [3] 核心产品与适应症 - bezuclastinib主要针对肥大细胞增多症患者群体 该疾病分为晚期和非晚期亚型 [3] - 同时覆盖完全不同的KIT突变驱动疾病——胃肠道间质瘤 一种恶性肿瘤或罕见肉瘤 [3] 临床开发进展 - 数年前启动针对全部3类患者群体的关键性研究 [3] - 2023年7月公布首项关键试验SUMMIT研究数据 针对非晚期系统性肥大细胞增多症人群 [4] - 数据显示药物具有强效性和良好安全性特征 [4]

公司概况 * 公司为Cogent Biosciences 专注于为罕见遗传驱动疾病患者发现、开发和商业化靶向疗法 其主导产品为bezuclastinib 一种针对KIT基因突变的最佳选择性KIT抑制剂[3] * 公司正在构建早期产品组合 包括针对FGFR、ERB2、PI3K和KRAS等其他靶点的潜在最佳疗法[5] 核心产品：bezuclastinib 的机制与差异化 * bezuclastinib的设计关键在于效力和选择性 旨在有效靶向KIT突变细胞并避免脱靶效应[7] * 与已获批药物avapritinib相比 bezuclastinib的关键差异在于不穿透中枢神经系统 并且高度选择性仅抑制KIT 避免了其他III类受体酪氨酸激酶（如PDGFR、CSF1R、FLT3、VEGF、KDR）的脱靶副作用[8][9][10] * 既往的KIT抑制剂多为泛III类受体酪氨酸激酶抑制剂 带来不必要的副作用[9][10] 疾病领域：肥大细胞增多症 * 肥大细胞增多症由KIT基因D816V点突变驱动 分为晚期和非晚期两种主要类型[11] * 晚期疾病是致死性疾病 突变肥大细胞在骨髓、脾脏、肝脏等器官聚集 显著缩短患者寿命[11] * 非晚期疾病是致残性疾病 患者寿命正常但生活质量受严重影响 症状包括皮肤问题、胃肠道症状、疼痛、疲劳以及焦虑、失眠、抑郁等中枢神经系统症状[12] * 约30%至40%的患者认为皮肤症状（发红、瘙痒、风团、皮疹）最严重 另30%至40%的患者认为疲劳最严重 其余20%至30%为中枢神经系统症状和疼痛等 患者还持续面临严重过敏反应的风险[16][17][18] 非晚期系统性肥大细胞增多症（Summit研究） * Summit研究（非晚期患者的关键试验）在2025年7月获得阳性顶线数据 显示了药物的效力、良好的安全性 预计将在2026年向FDA提交申请并获批[4] * 与avapritinib相比 bezuclastinib在症状改善的速度、深度和幅度上均更优[22][23] * 在客观疾病指标方面 bezuclastinib治疗24周时近90%的患者达到血清类胰蛋白酶（肥大细胞活性标志物）降低超过50%的应答 而低剂量avapritinib仅有约一半患者达到此标准[23] * 低剂量avapritinib（25毫克或50毫克）仅能提供部分症状改善（尤其在皮肤症状） 但患者很少能实现症状完全缓解 且剂量提升会受到其脱靶副作用（如水肿、认知症状、颅内出血风险）的限制[19][20][25][26] * bezuclastinib在Summit研究中可剂量升至100毫克 达到约IC90的KIT靶点抑制 且安全性特征接近安慰剂 主要安全发现是肝酶波动 但无证据表明会导致真正的肝毒性 无住院、无药物性肝损伤、无肝移植报告 所有患者肝酶均能迅速恢复基线 另一靶向效应是可能长出白色头发 但可通过美容方式解决[28][29][30][31] 晚期系统性肥大细胞增多症（APEX研究） * APEX研究（晚期患者的关键试验）预计将在2025年底读出顶线数据[45] * 在晚期疾病中 avapritinib使用200毫克（约IC90剂量）虽能有效清除突变肥大细胞 但导致超过5%的致命不良事件率 约80%患者出现眶周和周围水肿 约40%出现显著认知副作用 约25%出现III-IV级血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血 并有超过20例颅内出血确认病例[37][38][39] * bezuclastinib若能在APEX研究中匹配avapritinib的效力 同时避免其高毒性特征（低III-IV级血液毒性、极少认知副作用、低水肿率、无致命不良事件） 将具备强大的商业潜力[39] * 约75%的晚期患者伴有相关血液肿瘤（SM-AHN） 由于avapritinib的高血液毒性 难以与AHN定向疗法（如阿扎胞苷、鲁索替尼）联用[40][41] * bezuclastinib的低血液毒性特征可能开启与AHN定向疗法联用的可能性 公司正在APEX研究之外进行一个允许联用药物的队列研究[41][42] 胃肠道间质瘤（PEAK研究） * PEAK研究（GIST患者的关键试验）预计将在2025年底读出顶线数据[54][55] * 公司策略不同：bezuclastinib与舒尼替尼联合用于二线治疗 而非单药治疗[46][47] * 科学依据：伊马替尼治疗后进展的GIST患者通常出现KIT外显子13/14和/或17/18突变 目前无单药能有效覆盖所有突变 舒尼替尼对13/14突变有效 bezuclastinib对17/18突变有效[47][48][49] * 既往avapritinib和瑞派替尼的III期试验失败 原因在于新药与对照药各自覆盖部分突变 导致中位无进展生存期相似[48] * bezuclastinib的选择性使其能与舒尼替尼联合 联合用药的安全性特征与舒尼替尼单药相比未显著恶化 但可覆盖所有已知KIT继发耐药突变[49][50][51][52] * 对于转移性癌症患者 与延长生存期相比 白色头发等 cosmetic 效应是可以接受的[53] * 将联合疗法推向前线治疗 against 伊马替尼将是一项艰巨的任务 因对照组PFS可能长达30个月以上 需要超过1000名患者和多年时间[56][57] 其他重要信息 * 诊断挑战：非晚期肥大细胞增多症存在大量未确诊患者 诊断过程漫长且复杂[14][15] * 治疗监测：使用KIT抑制剂时 监测疾病指标（如类胰蛋白酶）是合理的 对于avapritinib 需要持续监测血小板计数以防出血风险 对于bezuclastinib 建议在治疗初期几个周期监测肝功 但绝大多数患者（超过95%）可长期用药而无问题[33][34][35]

公司活动 - 公司将于2025年9月3日美东时间上午9点参加Citi Biopharma Back to School Conference的炉边谈话活动 [1] - 活动将通过公司官网投资者与媒体页面进行网络直播 直播回放将在活动结束后约两小时提供并存档30天 [2] 股权激励 - 薪酬委员会于2025年8月25日向两名新员工授予总计54,500股普通股的非合格期权作为诱导性股权奖励 [3] - 期权行权价格等于授予日公司普通股收盘价 有效期10年 按四年时间表归属 首年归属25% 剩余部分在随后36个月内按月等额归属 [3] 业务概况 - 公司专注于开发基因定义疾病的精准疗法 主要临床项目bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂 [4] - bezuclastinib针对KIT D816V突变和KIT外显子17其他突变 该突变导致系统性肥大细胞增多症和晚期胃肠道间质瘤 [4] - 公司正在进行新型内部发现FGFR2/3抑制剂的1期研究 研发团队还开发针对ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的新型靶向疗法 [4]

核心观点 - 公司宣布bezuclastinib在非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）的SUMMIT试验中取得积极顶线结果 所有主要和关键次要终点均达到统计学显著性 [1][2][5] - 公司预计2025年下半年公布PEAK（胃肠道间质瘤）和APEX（晚期系统性肥大细胞增多症）关键试验顶线结果 并在2025年底前提交首个新药申请（NDA） [1][2][12] - 公司通过增发和债务融资获得超过8亿美元资金 现有4.53亿美元现金预计可支撑运营至2027年 覆盖潜在FDA批准和早期商业化活动 [1][5][6] 临床试验结果 - SUMMIT试验主要终点显示 治疗组24周总症状评分（TSS）平均降低24.3分 对照组降低15.4分 组间差异达8.91分（p=0.0002） [5] - 关键次要终点血清类胰蛋白酶降低方面 87.4%治疗组患者实现≥50%降低 对照组无患者实现（p<0.0001） [5] - 安全性数据显示治疗组98.3%不良事件为低级别 严重不良事件发生率4.2%低于对照组5.0% 因治疗相关不良事件停药率为5.9% [5] 财务与资金状况 - 2025年第二季度研发费用6220万美元 同比增长14.6%（2024年同期5430万美元） 主要因SUMMIT、PEAK和APEX试验推进 [7] - 同期管理费用1340万美元 同比增长32.5%（2024年同期1010万美元） 主要因组织规模扩大 [8] - 净亏损7350万美元 较2024年同期5900万美元扩大24.6% [9] - 通过7月增发融资2.158亿美元（发行2555.6万股 每股9美元） 6月获得SLR资本5000万美元初始债务融资 总融资额度达4亿美元 [5] 运营与战略规划 - 公司计划2026年实现bezuclastinib商业化上市 [2][12] - 2025年7月向6名新员工授予172,450份期权 行权价按授予日收盘价确定 分4年归属 [10] - 截至2025年6月30日 现金及等价物为2.378亿美元 较2024年底2.871亿美元减少17.2% [15]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告聚焦创新药行业，介绍了遗传性血管性水肿（HAE）治疗进展，包括全球首个口服HAE按需治疗药物获批；展示创新药企表现，如涨跌幅、市值、新药申报情况；还公布了多家药企的公告、交易事件及全球创新药临床试验成果[16][29][46] 根据相关目录分别进行总结 本周创新药重点关注 遗传性血管性水肿（HAE） - HAE是血管性水肿反复发作疾病，30岁前起病，青春期加重，患病率约1.5/100,000，我国缺数据，分C1 - INH缺乏型和非C1 - INH缺乏型[7] - 治疗分急性发作按需治疗和长期预防治疗，长期预防药有拉那利尤单抗、berotralstat，急性按需治疗药有C1 - INH替代疗法、艾替班特、艾卡拉肽，2022年全球HAE药物市场29亿美元，长期预防20亿，急性按需9亿[10][13] - 现有治疗存在预防疗法依从性不足、艾替班特皮下给药操作复杂等问题，2025年7月7日，全球首个口服按需治疗HAE药物sebetralstat获批，可快速抑制血浆激肽释放酶，症状缓解中位时间1.3小时[16][21] - Pharvaris公司的deucrictibant用于HAE按需治疗，RAPIDe - 2研究显示多数发作单剂量可有效管理，症状缓解中位时间1.1小时，III期试验数据预计2025Q4发布[26] 创新药企表现 - 涨幅前5为北海康成（+114.49%）、前沿生物 - U（+41.43%）、君圣泰医药（+29.41%）、开拓药业（+20.67%）、永泰生物（+20.07%）；跌幅前5为宜明昂科（-19.43%）、神州细胞（-13.36%）、亚盛医药（-9.96%）、乐普生物（-8.92%）、荣昌生物（-8.84%）[29] - 国产新药IND数量43个，NDA数量3个，列出了受理号、药品名称、企业名称和承办日期[33] 创新药企公告 - 艾力斯甲磺酸伏美替尼片拟用于特定NSCLC患者治疗，获CDE纳入拟优先审评品种公示名单[35] - 基石药业与Istituto Gentili合作舒格利单抗商业化，普拉替尼胶囊境内生产申请获批，PD - 1/VEGF/CTLA - 4三特异性抗体CS2009有新临床进展[36] - 先声药业与康乃德合作的乐德奇拜单抗新药上市申请获NMPA受理，用于治疗特应性皮炎[36] - 恒瑞医药SHR - 2173注射液和小分子PDE3/PDE4抑制剂HRS - 9821吸入粉雾剂获临床试验批准[38] - 微芯生物HDAC抑制剂西达本胺针对一线治疗DLBCL的III期临床试验达成主要终点[38] - 兆科眼科NVK002新药上市申请获NMPA受理，用于治疗儿童近视加深[38] - 亚盛医药新型Bcl - 2抑制剂利沙托克拉获NMPA附条件批准上市[38] - 泽璟制药在研产品DLL3×DLL3×CD3三特异性抗体注射用ZG006获CDE纳入突破性治疗品种公示名单[38] 创新药交易事件 - 本周有多起创新药交易，涉及合作、许可、收购等类型，交易金额从数百万美元到上百亿美元不等，如Verona Pharma被默沙东100亿美元完全收购，Ichnos Glenmark Innovation许可艾伯维ISB 2001，交易金额19.25亿美元[40] 全球创新药速递 - Apogee公司IL - 13单抗APG777治疗中度至重度特应性皮炎II期APEX试验A部分达主要和关键次要终点，第16周EASI评分相比基线下降71.0%，耐受性良好，后续试验结果预计2026年公布[46] - Cogent公司TKI bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症注册II期临床SUMMIT试验数据积极，计划2025年底前向FDA递交新药上市申请，安全性良好[50] - ProKidney公司自体细胞疗法rilparencel治疗CKD合并糖尿病患者II期REGEN - 007试验第一组mITT人群结果优异，部分患者肾功能改善，安全性好[56]

公司融资情况 - 公司完成增发股票25,555,556股，其中包含承销商全额行使超额配售权购买的3,333,333股 [1] - 每股发行价为9美元，总融资额约2.3亿美元（含超额配售部分），扣除承销折扣前 [1] - 所有股票均由公司出售，未涉及现有股东减持 [1] 资金用途 - 融资净额将用于bezuclastinib的持续开发、监管及商业化准备活动 [2] - 部分资金将支持其他候选产品的研发及公司日常运营 [2] 承销商信息 - 本次发行由摩根大通、Leerink Partners和古根海姆证券担任联合账簿管理人 [2] - LifeSci Capital担任牵头经理人 [2] 注册文件 - 发行依据2023年2月10日提交的S-3ASR表格自动生效注册声明（SEC文件号333-269707） [3] - 最终招股说明书补充文件及基础招股书已于2025年7月9日提交SEC [4] 公司业务聚焦 - 公司专注于开发针对基因定义疾病的精准疗法，核心临床项目bezuclastinib为选择性酪氨酸激酶抑制剂 [6] - bezuclastinib靶向KIT D816V突变，该突变导致系统性肥大细胞增多症及胃肠道间质瘤 [6] - 另有FGFR2抑制剂处于1期临床阶段，研发管线还包括靶向ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的疗法 [6]

文章核心观点 - 科进生物科学公司宣布公开发行普通股定价，预计募资约2亿美元，用于产品研发等用途 [1][2] 发行情况 - 公司宣布公开发行22222223股普通股，每股定价9美元，预计总收益约2亿美元，承销商有30天内额外购买3333333股的选择权，预计7月10日左右完成发行 [1] - 摩根大通、利林克合伙公司和古根海姆证券担任联合簿记管理人，生命科学资本担任牵头管理人 [2] - 此次发行依据2023年2月10日向美国证券交易委员会提交的自动上架注册声明 [3] - 2025年7月8日已提交初步招股说明书补充文件和基础招股说明书，最终文件也将提交，证券未在任何州蓝天法下获得资格 [4] 资金用途 - 公司计划将发行所得净收益用于贝祖克拉替尼等产品候选药物的持续开发、监管和商业准备活动，支持贝祖克拉替尼的商业推出，以及营运资金和一般公司用途 [2] 公司介绍 - 科进生物科学公司是专注于为基因定义疾病开发精准疗法的生物技术公司，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德 [5] - 最先进的临床项目贝祖克拉替尼是选择性酪氨酸激酶抑制剂，可抑制KIT D816V突变及KIT外显子17的其他突变，用于治疗系统性肥大细胞增多症和晚期胃肠道间质瘤 [5] - 公司正在进行新型FGFR2抑制剂的1期研究，研究团队正在开发针对ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的新型靶向疗法组合 [5] 联系方式 - 投资者关系高级总监为克里斯蒂·瓦里奇，邮箱为christi.waarich@cogentbio.com，联系电话为617 - 830 - 1653 [8]

文章核心观点 - 科进生物科学公司宣布开展1.5亿美元普通股包销公开发行,拟将所得款项用于产品研发等用途 [1][2] 分组1：公司业务 - 公司是专注为基因疾病开发精准疗法的生物技术公司 [5] - 最先进的临床项目贝祖克拉替尼是选择性酪氨酸激酶抑制剂,可抑制KIT D816V突变及KIT外显子17的其他突变 [5] - 公司正在进行新型FGFR2抑制剂的1期研究,研究团队还在开发针对ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的新型靶向疗法组合 [5] 分组2：公开发行 - 公司开展1.5亿美元普通股包销公开发行,并拟授予承销商30天选择权,可按相同条款和条件额外购买最多2250万美元普通股 [1] - 发行所得款项净额将用于贝祖克拉替尼等产品候选药物的持续开发、监管和商业准备活动,支持贝祖克拉替尼的商业推出,以及营运资金和一般公司用途 [2] - 摩根大通、利林克合伙公司和古根海姆证券担任发行的联席账簿管理人,生命科学资本担任发行的牵头管理人 [2] 分组3：发行相关文件 - 上述证券将根据2023年2月10日向美国证券交易委员会提交的S - 3ASR表格自动上架注册声明发售 [3] - 有关发行条款的初步招股说明书补充文件和随附的基本招股说明书将提交给美国证券交易委员会,最终条款将在最终招股说明书补充文件中披露 [4] 分组4：联系方式 - 投资者关系高级总监为克里斯蒂·瓦里奇,联系邮箱为christi.waarich@cogentbio.com,联系电话为617 - 830 - 1653 [8]

公司表现与股价反应 - Cogent Biosciences股价周一飙升23.4% 因公布候选药物bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增多症(SM)的III期SUMMIT研究积极顶线数据 [1] - 公司年初至今股价上涨19.9% 远超行业同期1.9%的跌幅 [4] 临床试验结果 - SUMMIT研究达到主要终点和所有关键次要终点 显示bezuclastinib相比安慰剂具有临床意义且统计学显著的改善 [2] - 治疗组患者24周总症状评分(TSS)平均降低24.3分 显著优于安慰剂组的15.4分 调整后差异达8.91分 [8] - 87.4%接受bezuclastinib治疗的患者血清类胰蛋白酶水平降低≥50% 而安慰剂组无患者达到该标准 [9] 药物特性与安全性 - Bezuclastinib总体耐受性良好 安全性特征支持长期使用 大多数治疗相关不良事件为轻度至中度 [10] 后续开发计划 - 公司计划2025年底前向FDA提交bezuclastinib治疗非晚期SM的新药申请 [11] - 正在对SUMMIT研究第二部分数据进行全面分析 计划今年内在重要医学会议上公布详细结果 [12] - 同时推进bezuclastinib治疗晚期SM和胃肠道间质瘤的III期APEX和PEAK研究 两项研究顶线数据预计2025年下半年公布 [12] 行业比较 - 生物技术板块中 Immunocore(IMCR)和Verona Pharma(VRNA)获Zacks Rank 1评级 Bayer(BAYRY)获2评级 [13] - Immunocore 2025年每股亏损预估从1.44美元收窄至0.7美元 年初至今股价上涨9.9% [14] - Verona Pharma 2025年每股收益预估从亏损0.07美元提升至盈利0.22美元 股价年内暴涨96.4% [15] - Bayer 2025年每股收益预估从1.19美元上调至1.27美元 股价年内涨幅达56.6% [16]