文章核心观点 - 公司公布CTx - 1301治疗多动症的3期临床试验疗效结果，若获FDA批准有望成一线治疗药物，公司计划今夏提交新药申请 [1][3] 分组1：CTx - 1301的临床试验情况 - 3期儿科（6 - 17岁）随机、固定剂量、双盲、安慰剂对照临床试验，主要疗效终点是ADHD - RS - 5评分量表总分变化，固定剂量为18.75mg、25mg和37.5mg [2][5] - 受试者每日服用一次CTx - 1301，5周内各固定剂量对ADHD症状改善有统计学意义，18.75mg、25mg和37.5mg剂量的p值分别为0.018、0.011和0.001，在不到计划受试者三分之一的情况下达到显著水平 [5] - 第5周与第0天相比，ADHD - RS - 5评分成功的预定义统计参数为p值小于0.017，与安慰剂相比，各剂量第5周有统计学意义的平均效应量分别为18.75mg时0.737、25mg时0.782、37.5mg时1.185，总体效应量为0.901 [10] - 临床总体印象量表（CGI - I）结果显示，第5周所有测试剂量组受试者较安慰剂组症状有改善 [10] 分组2：CTx - 1301的其他研究及计划 - 上月公布CTx - 1301高剂量（50mg）食物影响研究的积极顶线结果，主要终点表明其服用不受食物影响 [3] - 3月公布CTx - 1301的3期安全数据，显示其在8次临床试验中安全状况一致，今夏计划提交的新药申请将包含成人和儿科的安全性和有效性数据的最终分析 [4] 分组3：多动症行业情况 - 多动症是慢性神经生物学和发育障碍，影响数百万儿童且常持续至成年，美国超2000万患者被诊断，其中1200万是成人，超800万未满17岁 [6] - 2022年美国仅53.6%的多动症儿童和青少年用药物积极治疗症状，65 - 90%患者症状持续至成年，当前成人多动症患病率高于儿童和青少年且增长更快 [6] 分组4：CTx - 1301及相关技术介绍 - CTx - 1301是公司领先候选药物，利用专有PTR药物递送平台，采用活性药物成分右哌甲酯的多核心配方，右哌甲酯可增加大脑去甲肾上腺素和多巴胺活性，CTx - 1301能在一片药中精确释放三次药物，实现快速起效和全天有效 [7] - 公司利用创新PTR药物递送平台技术开发多动症和焦虑症候选产品，可实现真正的每日一次给药，该平台采用专有侵蚀屏障层（EBL）控制药物在精确预定义时间释放，EBL技术包裹含药核心形成片中有片剂型，EBL配方OralogiK™获BDD Pharma授权，公司还计划用PTR技术拓展其他治疗领域的候选产品 [8] 分组5：公司介绍 - 公司是生物制药公司，利用专有PTR药物递送平台技术构建和推进下一代药品管线，旨在改善受每日繁琐给药方案和不理想治疗结果困扰的患者生活，初期专注多动症治疗，也在评估PTR技术用于开发治疗焦虑症等其他领域的候选产品 [9]

文章核心观点 - 公司宣布CTx - 1301 - 013研究积极顶线结果，50mg CTx - 1301可与食物同服或空腹服用，其独特配方生物利用度不受食物摄入影响，为ADHD治疗提供重要临床知识 [1][2][6] 公司信息 - 公司是利用专有PTR药物递送平台技术构建和推进下一代药品管线的生物制药公司，专注ADHD治疗，也在评估其他治疗领域 [1][11] - 公司计划利用PTR技术扩展和增强临床阶段管线，开发其他治疗领域产品候选药物 [10] 产品信息 CTx - 1301 - 是新型、研究性、三峰、缓释片剂剂型的右哌甲酯，用于治疗ADHD [1] - 利用公司专有PTR药物递送平台，设计为一次给药可治疗ADHD一整天，有八种剂量强度 [3][8] - 能精确在预定义时间、比例和方式下释放三次药物，起效快且全天有效 [9] Precision Timed Release™ (PTR™)平台技术 - 包含专有侵蚀屏障层（EBL），可在精确预定义时间控制药物释放，药物在预期释放前不释放 [10] - EBL技术包裹含药核心形成片中有片剂型，按可控速率侵蚀直至药物从核心片剂释放 [10] - Oralogik™ EBL配方获BDD Pharma许可 [10] 研究信息 研究设计 - CTx - 1301 - 013研究招募27名18至50岁健康成年受试者，随机分两组，两次分别接受50mg CTx - 1301（一次随标准高脂早餐，一次空腹），给药后28小时内多次采集血样 [4] 研究结果 - 研究表明50mg CTx - 1301可与食物同服或空腹服用，多项药代动力学测量结果显示不良事件与先前发现一致，耐受性良好 [2] - 主要药代动力学终点Cmax和AUC显示，CTx - 1301独特配方生物利用度不受食物摄入影响 [5][6] 行业信息 - ADHD是慢性神经生物学和发育障碍，影响数百万儿童且常持续至成年，美国超2000万患者被诊断，其中1200万为成年人，超800万未满17岁 [7] - 2022年仅53.6%的儿童和青少年ADHD患者用药物积极治疗症状，65 - 90%患者症状持续至成年，成人ADHD患病率增长快于儿童和青少年群体总和 [7]

文章核心观点 - 公司获300万美元赠款加速CTx - 2103开发，其有望成丁螺环酮首个每日一次配方药物，助力解决焦虑治疗问题并推进公司产品线 [1] 公司情况 - 公司是利用专有PTR药物递送平台技术构建和推进下一代药品管线的生物制药公司，总部位于堪萨斯城，初始专注ADHD治疗，正评估PTR技术在其他治疗领域应用 [8] - 公司获300万美元赠款加速CTx - 2103开发，赠款分三笔支付，首笔5月1日支付，后续按产品开发里程碑支付，基金会将在产品商业化后获最高350万美元累计特许权使用费 [1][2] 产品情况 - CTx - 2103是丁螺环酮新型多释放片剂，结合公司专有PTR药物递送平台，正研究用于治疗焦虑及相关疾病，有望减少苯二氮䓬类药物使用及相关戒断和依赖问题 [1][4] - 丁螺环酮是首个用于治疗广泛性焦虑症的非苯二氮䓬类抗焦虑药，与其他抗焦虑治疗相比副作用可能减少，无身体依赖或戒断风险 [4] 技术情况 - 公司利用创新PTR药物递送平台技术开发ADHD和焦虑症候选产品，能实现真正每日一次给药，该技术含专有EBL，可精确控制药物释放时间 [6] - EBL技术包裹含药核心形成片中有片剂型，按可控速率侵蚀直至药物从核心片剂释放，EBL配方Oralogik™获BDD Pharma许可 [6] 行业情况 - 焦虑症是美国最常见心理健康问题，约31%美国成年人一生中会经历焦虑症，人们可能患病多年才被诊断或治疗，全球新冠危机加剧了焦虑症诊断和治疗问题 [4][5] - 美国焦虑市场规模55亿美元，全球焦虑市场规模116亿美元 [1]