Updated Data from 17 Patients Consistent with Previously Presented Data; All Patients Treated with BEAM-101 Achieved Hemoglobin F (HbF) Induction of >60%, Hemoglobin S (HbS) Reduction to <40%, and Resolution of Anemia Patients Required a Median of One Mobilization Cycle and Experienced Rapid Neutrophil and Platelet Engraftment Safety Profile Remained Consistent with Busulfan Conditioning, Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation and Underlying SCD Enrollment Complete in Both Adult and Adolescent C ...

核心观点 - Beam Therapeutics将在2025年6月12-15日举行的欧洲血液学协会2025年大会上展示BEACON 1/2期临床试验中17名镰状细胞病患者的更新安全性和有效性数据 [1] - BEAM-101是一种研究性基因修饰的体外细胞疗法，用于治疗伴有严重血管闭塞危象的镰状细胞病 [1] - 公司首席医疗官表示这些新数据增强了公司对BEAM-101差异化特征的理解，并强调了碱基编辑在创建精准疗法方面的潜力 [2] BEAM-101临床数据 - 将在EHA2025上展示17名患者的更新安全性和有效性数据集 [2] - BEAM-101是一种一次性治疗，由经过碱基编辑的自体CD34+造血干细胞和祖细胞组成 [5] - 该编辑旨在抑制转录抑制因子BCL11A与启动子结合，同时不破坏BCL11A表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白(HbF)的产生 [5] 镰状细胞病概况 - 镰状细胞病是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因中的单点突变E6V引起 [6] - 该突变导致镰状血红蛋白(HbS)聚集成长而坚硬的分子，在低氧条件下将红细胞弯曲成镰刀状 [6] - 美国约有10万人受影响，全球约800万人受影响 [6] 公司介绍 - Beam Therapeutics是一家致力于建立领先的精准基因药物平台的公司 [7] - 公司拥有整合的基因编辑、递送和内部制造能力的平台 [7] - 核心技术是碱基编辑，这是一种专有技术，旨在实现精确、可预测和高效的单个碱基变化 [7] 投资者活动 - 公司将于2025年6月13日美国东部时间下午4点举行投资者电话会议和网络直播，回顾EHA会议的关键报告 [4] - 网络直播将在公司网站的投资者部分"活动"栏目下提供 [4]

文章核心观点 公司2025年第一季度财务状况良好，现金储备充足，多个基因治疗项目取得重要进展，未来有明确的研发计划和数据公布安排 [2][3][4] 第一季度及近期进展 - 美国开展的BEAM - 301治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa）的1/2期临床试验完成首例患者给药，该疗法旨在纠正R83C突变 [4] - BEAM - 101治疗镰状细胞病（SCD）的BEACON 1/2期临床试验数据被欧洲血液学协会（EHA）2025年大会接受展示 [4] - 3月美国FDA批准BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的新药研究申请，公司宣布该疗法1/2期试验的积极初步数据，4月展示更新生物标志物数据，随后启动A部分第四队列给药 [4] - 配合BEAM - 302初步数据，公司完成5亿美元超额认购的注册直接融资，资金可支持运营至2028年 [4] 未来计划 - 继续BEAM - 302正在进行的1/2期临床试验A部分的剂量递增部分，预计2025年下半年在医学会议上报告更多数据 [11] - 计划2025年下半年在BEAM - 302正在进行的1/2期临床试验B部分给首例患者给药，该部分将纳入轻度至中度肝病的AATD患者 [11] - 继续BEAM - 301治疗GSDIa的1/2期临床试验给药 [11] - 预计到2025年年中在BEAM - 101治疗严重SCD成人患者的BEACON 1/2期临床试验中完成30名患者给药，并在6月EHA 2025会议上展示更新数据 [11] - 预计2025年底启动BEAM - 103（ESCAPE单克隆抗体）的1期健康志愿者临床试验 [11] 第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为12亿美元，2024年12月31日为85.07亿美元 [2][11] - 2025年第一季度研发费用为9880万美元，2024年第一季度为8480万美元 [11] - 2025年第一季度一般及行政费用为2790万美元，2024年第一季度为2670万美元 [11] - 2025年第一季度净亏损为1.093亿美元，每股亏损1.24美元，2024年第一季度净亏损为9870万美元，每股亏损1.21美元 [11]