文章核心观点 - 公司公布IQIRVO治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新数据，显示其在改善疲劳症状上效果显著，强化了其作为PBC重要治疗选择的价值 [1][2][4] 研究成果 - ELATIVE研究额外分析表明，经52周治疗，IQIRVO组患者疲劳改善情况优于安慰剂组，PROMIS疲劳简表7a问卷评分改善率为42.9%（安慰剂组31.3%），PBC - 40疲劳领域评分改善率为22.6%（安慰剂组15.4%）；基线时中重度疲劳患者中，IQIRVO组有临床意义改善的患者是安慰剂组两倍多 [2] - 综合蛋白质组分析探索性数据显示，经52周治疗有生化反应的患者中，超20种与疾病生物学相关蛋白表达有变化，疲劳相关蛋白质组特征变化与PPARα激活有关 [3] PBC疾病情况 - PBC是罕见自身免疫性肝病，胆汁和毒素堆积及慢性炎症会导致肝脏不可逆纤维化和胆管破坏；美国约10万人、欧洲约16.5万人受影响，多数为女性；若治疗不当病情会恶化，可能导致肝移植甚至过早死亡 [4] IQIRVO药物信息 - IQIRVO是每日一次的口服过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，可激活PPARα和PPARδ，降低胆汁毒性、改善胆汁淤积，还有抗炎作用 [5] - 2019年获美国FDA突破性疗法认定；2024年6月获美国FDA加速批准，9月获欧盟有条件批准，10月获英国MHRA批准，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足成人患者，或无法耐受UDCA患者；目前正在接受其他监管机构审查；该药由GENFIT研发，公司于2021年获得其全球（除中国、中国香港、中国台湾和中国澳门）独家许可 [5] ELATIVE研究情况 - ELATIVE是多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，有开放标签长期扩展阶段；评估每日一次80mg艾拉芬诺与安慰剂治疗对UDCA反应不足或不耐受PBC患者的疗效和安全性；试验招募161名患者，按2:1随机分组；对UDCA反应不足患者继续联用UDCA，不耐受患者仅接受艾拉芬诺或安慰剂治疗；患者在第52周后继续治疗，直至所有患者完成治疗或最长104周；开放标签长期扩展阶段仍在进行中 [7] 公司情况 - 公司是全球生物制药公司，专注肿瘤学、罕见病和神经科学三个治疗领域；研发管线依靠外部创新，有近100年研发经验，在美国、法国和英国设有全球中心；业务覆盖超40个国家，药品惠及超80个国家 [9] - 公司在巴黎泛欧证券交易所上市（代码：IPN），通过一级美国存托凭证计划在美国上市（代码：IPSEY） [10]

文章核心观点 - 公司宣布Ipsen将在2025年5月10日欧洲肝脏研究协会会议上公布elafibranor治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的最新数据，该数据显示其安全性良好且疗效显著 [1] 公司动态 - GENFIT是一家致力于改善罕见、危及生命肝病患者生活的生物制药公司，Ipsen将在2025年5月10日欧洲肝脏研究协会会议上公布elafibranor治疗PSC的最新数据 [1] - Ipsen的2期ELMWOOD试验结果显示，elafibranor治疗患者的碱性磷酸酶（ALP）有显著剂量依赖性降低，其他生化肝参数也有改善，增强肝纤维化（ELF）指标稳定，120mg剂量组患者瘙痒症状有改善 [2] - elafibranor由GENFIT研发，Ipsen于2021年获得其全球（除中国、中国香港、中国台湾和中国澳门）独家许可，自2024年6月起以Iqirvo®商标在美国、欧盟和英国上市销售用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC） [3] - GENFIT首席执行官对Ipsen开发elafibranor的承诺表示满意，2期试验结果强化了对其治疗严重肝病潜力的信心 [4] 疾病介绍 - PSC是一种罕见慢性肝病，特征为胆管炎症和瘢痕形成，可导致肝损伤和肝衰竭，病因不明，常与其他自身免疫性疾病相关，目前无FDA或EMA批准的治疗方法 [5] 药物介绍 - elafibranor是一种口服过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，可调节胆汁酸合成、解毒和转运，降低胆汁毒性，改善胆汁淤积，还有抗炎作用 [6] - 2019年elafibranor获FDA突破性疗法认定，2024年分别获FDA加速批准、欧盟有条件批准和英国药品和保健品监管局批准用于治疗PBC，批准取决于临床获益的进一步验证 [6] 公司概况 - GENFIT是肝病研发先驱，有超二十年历史和坚实科学底蕴，目前拥有多元化且快速扩张的研发管线，专注于急性-慢性肝衰竭（ACLF） [7] - GENFIT的ACLF产品线有五个在研资产，其他资产针对胆管癌（CCA）、尿素循环障碍（UCD）和有机酸血症（OA）等疾病，还有诊断产品线 [8] - 2021年Ipsen收购GENFIT 8%股份成为其大股东之一，公司总部位于法国里尔，在多地设有办公室，在纳斯达克和泛欧证券交易所上市 [8]