文章核心观点 - 百健公司宣布启动全球临床研究PROMINENT，评估felzartamab对比他克莫司治疗原发性膜性肾病（PMN）的疗效和安全性，felzartamab有潜力为PMN患者带来新治疗选择 [1][3] 分组1：研究介绍 - PROMINENT研究为104周、随机、开放标签、全球多中心的3期试验，预计招募约180名PMN成人患者，2029年得出结果，旨在评估felzartamab对比他克莫司在中高风险PMN参与者中实现蛋白尿完全缓解的疗效和安全性 [1][3] - 研究主要终点为第104周实现完全缓解（CR）的参与者百分比，将评估抗PLA2R（aPLA2R）自身抗体阳性和阴性患者，并根据PLA2R水平分层，关键次要终点包括felzartamab对血清抗磷脂酶A2受体（PLA2R）抗体的影响和患者报告结局 [3] 分组2：药物介绍 - felzartamab是一种抗CD38抗体，临床研究显示其能选择性耗竭CD38+细胞，包括浆细胞，高达80%的PMN患者有由表达CD38的浆细胞产生的针对PLA2R的自身抗体（aPLA2R） [2] - felzartamab此前在两项2期研究M - PLACE（n = 31）和NewPLACE（n = 24）中进行了研究，在M - PLACE最终分析中，多数患者早在一周时就观察到aPLA2R滴度降低（中位降低45%），六个月治疗结束时多数患者有反应（降低>50%），同时观察到蛋白尿和血清白蛋白水平改善 [4] - 两项研究中报告的大多数治疗突发不良事件（TEAE）为轻度至中度，与felzartamab在PMN人群中的已知作用机制一致，最常见的TEAE是首次输注时的输液相关反应，强度大多为轻度至中度 [4] 分组3：疾病介绍 - PMN是一种严重的抗体介导的肾脏疾病，是肾病综合征的主要原因，有显著肾衰竭风险，美国估计患病率约为3.6万患者，目前尚无获批治疗方法，标准治疗包括免疫抑制剂到化疗，约三分之一患者无法实现缓解 [1][9] 分组4：公司介绍 - 百健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开创创新科学，提供新药以改变患者生活，为股东和社区创造价值，通过深入了解人类生物学和利用不同模式推进首创疗法或带来卓越疗效的疗法 [10] 分组5：其他信息 - 除了启动felzartamab治疗PMN的3期研究，百健今年还启动了另外两项felzartamab的3期研究，分别是针对成人肾移植受者晚期抗体介导排斥反应的TRANSCEND和针对IgA肾病的PREVAIL [5]