Biogen (NasdaqGS:BIIB) Conference November 13, 2025 04:30 PM ET Speaker1Good afternoon and welcome once again to TD Cowen's 2025 I&I Summit. I'm Phil Nadeau, one of the biotech analysts here at Cowen, and it's my pleasure to moderate a fireside chat with Biogen. We have with us today Diana Gallagher, who is the Head of Clinical Development of MS, immunology, and Alzheimer's disease at Biogen. Diana, thanks for joining us today. I thought we'd start with maybe a few broad overview questions before diving int ...

新闻核心事件 - Biogen将于2025年11月5日至9日在德克萨斯州休斯顿举行的美国肾脏病学会（ASN）年度会议“肾脏周2025”上公布其研究药物felzartamab临床开发项目的新数据 [1] 药物研发进展 - Felzartamab是一种研究性抗CD38单克隆抗体，目前正在三项关键性3期研究中针对多种肾脏适应症进行评估 [1] - 首个数据读出预计在2027年，来自评估felzartamab用于治疗诊断为晚期抗体介导的排斥反应（AMR）的成年肾移植受者的TRANSCEND研究 [1] - 2025年启动了三项关键性3期研究 [2] 临床数据亮点 - 将进行一场口头报告，重点介绍来自2期IGNAZ研究的新转化RNAseq数据，该数据集将基因表达变化与felzartamab在IgA肾病（IgAN）中的作用机制联系起来 [2] - 一份海报展示评估了felzartamab对IgAN患者疫苗免疫力的影响，表明接受felzartamab治疗的患者体液免疫力得以保留，这可能有助于形成优于其他B细胞靶向疗法的良好安全性 [2] - 将展示首创的基因表达数据以及接受felzartamab治疗的IgAN患者体液免疫力保留的证据 [2][5] 会议活动安排 - 口头报告：“全血RNAseq分析鉴定出Felzartamab治疗的IgA肾病患者中功能富集的基因表达模式：来自2期IGNAZ研究的数据”，时间为11月7日星期五下午5:20 [6] - 参展商焦点会议：“CD38+细胞在免疫介导性肾病中的作用”，时间为11月8日星期六中午12:00至12:45 [6] - 多场海报展示，涉及TRANSCEND（3期）、TRANSPIRE（2期）、PREVAIL（3期）、PROMINENT（3期）等临床试验，时间在11月6日至7日 [6] 药物背景与公司战略 - Felzartamab是一种研究性人源化单克隆抗体，靶向CD38蛋白，具有成为同类首创（first-in-class）治疗候选药物的潜力，有望作为“产品管线式产品”应用于一系列免疫介导性疾病 [4][5] - Felzartamab最初由MorphoSys AG开发，Human Immunology Biosciences（HI-Bio）获得了在中国（包括澳门、香港和台湾）以外的所有国家和区域开发及商业化felzartamab所有适应症的独家权利 [7] - Biogen于2024年7月收购了HI-Bio [7]

核心观点 - Biogen启动felzartamab治疗原发性膜性肾病(PMN)的全球III期研究 预计2029年公布顶线数据 [1] - felzartamab是抗CD38抗体 针对PMN具有独特作用机制 目前该疾病尚无获批疗法 [1] - 公司通过收购Human Immunology Biosciences获得felzartamab管线 该药物最初由MorphoSys AG开发 [2] 研究设计 - III期PROMINENT研究将比较felzartamab与他克莫司在180例中高风险PMN患者中的疗效 [3][4] - 主要终点为第104周达到蛋白尿完全缓解的患者比例 同时评估血清aPLA2R抗体水平和患者报告结果 [5] - 研究将根据患者抗PLA2R抗体水平进行分组 [5] 疾病背景 - PMN是一种严重肾脏疾病 可导致肾衰竭 美国约3.6万患者 [6] - 当前治疗依赖免疫抑制剂或化疗 约三分之一患者治疗失败 [6] 其他研究进展 - 2025年公司还启动felzartamab在肾移植抗体介导排斥反应(IgA肾病)的III期研究 [7] - 此前II期研究显示 多数患者aPLA2R抗体水平一周内中位下降45% 六个月后超50%下降 [10] - 安全性方面主要为轻度至中度输注相关反应 [11] 公司表现 - 公司股价年内下跌17.9% 跑输行业3.6%的跌幅 [3] 行业比较 - Immunocore年内股价上涨6.4% 2025年每股亏损预估从1.57美元改善至0.86美元 [13] - Verona Pharma股价年内飙升103.7% 2025年每股收益预估从亏损0.07美元转为盈利0.22美元 [14] - Agenus股价年内大涨66.8% 2025年每股收益预估从亏损4.66美元转为盈利1.56美元 [15]

文章核心观点 - 百健公司宣布启动全球临床研究PROMINENT，评估felzartamab对比他克莫司治疗原发性膜性肾病（PMN）的疗效和安全性，felzartamab有潜力为PMN患者带来新治疗选择 [1][3] 分组1：研究介绍 - PROMINENT研究为104周、随机、开放标签、全球多中心的3期试验，预计招募约180名PMN成人患者，2029年得出结果，旨在评估felzartamab对比他克莫司在中高风险PMN参与者中实现蛋白尿完全缓解的疗效和安全性 [1][3] - 研究主要终点为第104周实现完全缓解（CR）的参与者百分比，将评估抗PLA2R（aPLA2R）自身抗体阳性和阴性患者，并根据PLA2R水平分层，关键次要终点包括felzartamab对血清抗磷脂酶A2受体（PLA2R）抗体的影响和患者报告结局 [3] 分组2：药物介绍 - felzartamab是一种抗CD38抗体，临床研究显示其能选择性耗竭CD38+细胞，包括浆细胞，高达80%的PMN患者有由表达CD38的浆细胞产生的针对PLA2R的自身抗体（aPLA2R） [2] - felzartamab此前在两项2期研究M - PLACE（n = 31）和NewPLACE（n = 24）中进行了研究，在M - PLACE最终分析中，多数患者早在一周时就观察到aPLA2R滴度降低（中位降低45%），六个月治疗结束时多数患者有反应（降低>50%），同时观察到蛋白尿和血清白蛋白水平改善 [4] - 两项研究中报告的大多数治疗突发不良事件（TEAE）为轻度至中度，与felzartamab在PMN人群中的已知作用机制一致，最常见的TEAE是首次输注时的输液相关反应，强度大多为轻度至中度 [4] 分组3：疾病介绍 - PMN是一种严重的抗体介导的肾脏疾病，是肾病综合征的主要原因，有显著肾衰竭风险，美国估计患病率约为3.6万患者，目前尚无获批治疗方法，标准治疗包括免疫抑制剂到化疗，约三分之一患者无法实现缓解 [1][9] 分组4：公司介绍 - 百健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开创创新科学，提供新药以改变患者生活，为股东和社区创造价值，通过深入了解人类生物学和利用不同模式推进首创疗法或带来卓越疗效的疗法 [10] 分组5：其他信息 - 除了启动felzartamab治疗PMN的3期研究，百健今年还启动了另外两项felzartamab的3期研究，分别是针对成人肾移植受者晚期抗体介导排斥反应的TRANSCEND和针对IgA肾病的PREVAIL [5]

文章核心观点 - 百健（Biogen）启动关键候选药物felzartamab治疗晚期抗体介导排斥反应（AMR）的III期研究，该药物还在其他免疫介导疾病中开展研究，同时介绍了公司股票表现及其他排名较好的股票情况 [1][3][9] 药物研究进展 - 百健启动felzartamab治疗成人肾移植受者晚期AMR的III期研究，AMR是肾移植失败的主要原因 [1] - TRANSCEND III期研究为期52周，双盲、安慰剂对照、多中心、随机，将招募约120名晚期AMR肾移植受者，评估felzartamab与安慰剂相比的疗效和安全性，主要终点是6个月时通过活检实现AMR缓解的参与者百分比 [2] - felzartamab在原发性膜性肾病（PMN）和免疫球蛋白A肾病（IgAN）的II期研究正在进行，公司计划2025年启动这两种适应症的III期研究 [5] 药物背景信息 - 去年10月FDA授予felzartamab治疗AMR的突破性疗法认定 [2] - 百健去年7月收购Human Immunology Biosciences（HI - Bio）将felzartamab纳入管线，HI - Bio从MorphoSys获得除中国（包括澳门、香港和台湾）外所有国家和地区felzartamab的所有适应症权利，MorphoSys于2024年5月被诺华收购 [6] - 启动felzartamab治疗AMR的III期研究后，百健将向MorphoSys支付3500万美元里程碑付款 [7] 股票表现 - 过去一年百健股票下跌36.6%，行业下跌8.5% [3] - 过去一年ANI Pharmaceuticals股票下跌7.3%，Jazz Pharmaceuticals股票上涨16.3% [9][10] 公司评级与盈利预测 - 百健目前Zacks排名为3（持有） [8] - ANI Pharmaceuticals和Jazz Pharmaceuticals Zacks排名为1（强力买入） [9] - 过去30天，ANI Pharmaceuticals每股收益预期从5.54美元升至6.31美元，2026年从6.75美元升至6.90美元，过去四个季度均超预期，四个季度平均盈利惊喜为17.32% [9][10] - 过去30天，Jazz Pharmaceuticals每股收益预期从22.11美元升至23.10美元，2026年从23.23美元升至23.51美元，过去四个季度三次超预期一次未达预期，四个季度平均盈利惊喜为3.20% [10]