公司动态 - Insmed在2025年美国胸科学会(ATS)国际会议上展示了11篇摘要 涵盖呼吸系统产品组合数据 包括ARIKAYCE®、TPIP及健康经济学与结局研究[1] - 其中3篇为brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张(NCFBE)的III期ASPEN试验预设亚组分析 证明不同临床特征患者中疗效与安全性的一致性[1] - ASPEN试验覆盖35个国家391个研究中心 纳入1 680名成人患者和41名青少年患者[5][6] 产品研发进展 - brensocatib在青少年组(12-18岁)显示显著疗效：10mg和25mg剂量组年化急性加重率分别为0 35和0 64 低于安慰剂组的0 87 59%剂量组患者保持无加重状态 而安慰剂组仅35%[5] - 对于基线血液嗜酸性粒细胞水平不同(≥300/mm³或<300/mm³)的患者 brensocatib 25mg均能减少肺功能下降 并在52周时改善生活质量评分[5] - TPIP(曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉)在间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD)患者中展示新发现 包括通过功能呼吸成像(FRI)数据揭示其对肺部结构和功能的影响[4] 疾病与市场 - 支气管扩张症在美国影响约50万患者 欧洲五国(法德意西英)60万患者 日本15万患者 目前这些地区尚无针对该适应症的获批疗法[7] - ARIKAYCE®在美国、欧洲和日本获批不同剂型 当前国际治疗指南推荐其用于特定患者群体[10] - 支气管扩张症以频繁肺部急性加重为特征 需要抗生素治疗和/或住院 症状包括慢性咳嗽、痰多、呼吸困难和反复呼吸道感染[7] 技术平台 - ARIKAYCE采用专利PULMOVANCE®脂质体技术 通过Lamira®雾化系统给药 实现阿米卡星肺部靶向递送[10] - Lamira®雾化系统由PARI Pharma开发 基于百年气溶胶技术 能高效雾化ARIKAYCE[11] - TPIP为Insmed完全自主研发的前药制剂 采用胶囊式吸入装置给药 正在评估用于PAH和PH-ILD等罕见严重肺部疾病[9]

纪要涉及的公司 - Gossamer Bio：专注于肺动脉高压药物研发的公司，与Chiesi Group达成合作 [1][4] - Chiesi Group：全球生物制药集团，总部位于意大利帕尔马，在30多个国家开展研发和商业化运营，2023年产品组合销售额超30亿欧元 [11] 纪要提到的核心观点和论据 合作的价值和意义 - **财务方面**：合作使Gossamer立即获得1.6亿美元临床开发报销现金，增强资产负债表，减轻现金消耗，延长资金使用期限 [5] - **业务发展方面**：加速saralutinib在第一组和第三组肺动脉高压的开发和商业化；可直接推进PHILD的全球注册性III期临床试验，比原计划提前数年上市；Gossamer在全球开发和美国商业化中保持战略主导权，增加了saralutinib在其他肺动脉适应症的推进可能性 [6][13][16] - **市场机会方面**：PAH患者治疗效果不佳，对新治疗机制需求大；PHILD患者群体可能是PAH的两倍，但美国仅有一款获批疗法，其他地区无获批疗法，市场潜力巨大 [9][10] Procera研究进展 - **研究设计**：针对功能II级和III级PAH患者的双臂、每组175名患者的全球注册性临床试验，评估背景治疗下saralutinib的效果，患者随机接受90毫克saralutinib或安慰剂，每日两次，主要终点是24周时6分钟步行距离的变化 [17][18] - **进展情况**：现场激活进度提前，预计第二季度末大部分站点激活，继续预计2025年第四季度获得顶线结果 [18][19] PHILD的机会和优势 - **疾病特点**：是WHO第三组肺动脉高压的一个亚组，由慢性肺病引发，具有与PAH相似的肺血管病理特征，同时伴有肺间质增厚和瘢痕形成 [19] - **治疗需求**：目前治疗选择有限，死亡率高，患者和医生对新疗法需求迫切 [20] - **药物优势**：saralutinib的作用机制与PHILD的疾病驱动因素高度契合，在II期Tory研究中显示出临床益处，且吸入式给药可直接作用于病变部位 [20][24][27] - **临床研究优势**：患者基线疾病更严重，活性药物往往能显示出更显著的改善效果；患者对临床试验需求大，预计招募速度比PAH研究更快 [20][21][23] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **合作的尽职调查**：Chiesi进行了约四到五个月的广泛尽职调查，与Gossamer团队成员、全球关键意见领袖进行深入交流，全面了解Procera研究的各个方面 [33] - **与sotatercept的竞争情况**：sotatercept在美国的干净标签使处方医生承担全部责任，加上报销延迟和副作用问题，导致部分原本为sotatercept储备的患者转向Gossamer的Procera研究；在欧洲，sotatercept优先指定的取消减少了早期访问计划的可用性，Gossamer在当地的临床医生热情高涨 [35][36] - **PHILD研究计划**：预计2025年年中启动PHILD的III期临床试验；计划与监管机构讨论研究设计，参考United公司吸入式Tyvaso的研究；考虑研究两个剂量，以评估对肺部疾病的影响 [45][46][83] - **合作治理**：将设立联合指导委员会、联合商业委员会和联合开发委员会，Gossamer在美国的全球开发和商业化中保留最终决策权 [90][91]