财务数据和关键指标变化 - ARIKAYCE全球收入实现两位数同比增长 其中美国创下季度收入新高 日本增长45% 欧洲增长48% 主要受强劲销量驱动 [33] - 公司维持2025年ARIKAYCE净收入指引4-4.25亿美元 该指引不包含brensocatib潜在收入贡献 [34] - 第二季度完成900万股普通股发行 每股96美元 净筹资8.23亿美元 期末现金及等价物达19亿美元 [34] - 产品收入成本2810万美元 占收入26.1% 略高于历史水平 主要因非美国收入占比提升 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 晚期产品管线 - ARIKAYCE在第七个上市年度保持稳定增长 预计2026年公布ENCORE三期研究结果 潜在新增22.5万患者 [7][8] - brensocatib即将在美国获批首个适应症(非囊性纤维化支气管扩张) 欧洲、英国和日本预计2026年上市 [9] - TPIP在肺动脉高压二期试验显示35%安慰剂校正PVR降幅 创同类最佳记录 计划2025年启动PH-ILD三期 2026年初启动PAH三期 [28][29][30] 早期研发管线 - 四大研发中心推进30多个临床前项目 目标每年产生1-2个IND [11] - 基因疗法INS1201(DMD)已完成首例患者给药 ALS和Stargardt病基因疗法IND预计未来一年提交 [15] - 新一代DPP1抑制剂临床前筛选850个分子 首个候选药物计划2025年进入临床 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：brensocatib上市准备就绪 销售团队提前10个月部署完成 90%受访医生表示有意处方 [19][21] - 日本市场：ARIKAYCE通过新靶向策略改善患者体验实现45%增长 [33] - 欧洲市场：德国、瑞士和奥地利需求推动ARIKAYCE增长48% [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 聚焦"同类第一或最佳"疗法战略 未来12个月预计达成10个重要里程碑 [37] - brensocatib有望拓展至CRS(2025年底数据)和HS(2026年中期分析)等新适应症 [27] - TPIP有望成为PAH/PH-ILD领域首选前列腺素类药物 密切关注竞品TETON研究结果 [63][130] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为公司处于历史最强财务地位 现金储备可支持关键催化剂推进 [38] - 强调企业文化连续五年获"最佳工作场所"认证 是持续创新的核心动力 [31] - 预计brensocatib收入增长将抵消支出增加 未来季度现金消耗可能下降 [35] 其他重要信息 - 建立150个护理中心网络 33个已认证为NTM/支气管扩张卓越中心 [48] - 患者支持项目Enlighten全面部署 协助处理医保复杂性 [20] - 采用intrathecal给药的DMD基因疗法避免首过肝效应 实现非体重依赖给药 [138][140] 问答环节所有提问和回答 关于brensocatib上市准备 - 患者获取机制：通过两年疾病认知教育建立医生患者名单 CT确诊+年急性加重≥2次作为核心标准 [43][44] - 医保准入：采用简化事前授权流程 医生证明+急性加重记录即可 不计划提供免费药品 [56][58] - 上市类比：参考ARIKAYCE历史表现(实际首年收入达1.3亿 vs 预期4-6千万) [42][67] 关于TPIP开发进展 - IPF适应症开发：若竞品TETON研究阳性 可快速启动三期 剂量优势(单胶囊600μg vs 最大1280μg) [63][129] - PAH试验设计：10月与FDA讨论 考虑sotatercept上市背景 二期数据显示24小时持续疗效 [130][132] 关于研发管线 - DPP1抑制剂布局：下一代分子瞄准COPD/哮喘/类风湿关节炎/IBD 每个分子专注单一适应症 [93][96] - HS中期分析：2026Q1基于前100例患者脓肿结节计数变化 非p值驱动 [91][126] - CRS研究进展：混合型患者占多数 二期数据显示不受嗜酸性粒细胞水平影响 [101][102] 关于财务与运营 - 欧洲定价策略：延续ARIKAYCE模式 美欧日统一定价 现有基础设施支持2026上市 [120][121] - Medicare患者支付：Q4因年度自付上限达成有利 2026Q1重置可能影响 [114] - 现金流管理：19亿美元储备支持10个里程碑 保持资本配置灵活性 [34][38]

财务数据和关键指标变化 - ARIKAYCE全球收入连续第七年实现两位数同比增长 美国市场创下季度收入新高 日本市场增长45% 欧洲市场增长48% 主要来自德国 瑞士和奥地利的需求 [32] - 公司2025年全年ARIKAYCE净收入指引维持在4 25亿至4 25亿美元 [32] - 第二季度完成900万股普通股发行 每股96美元 净融资8 23亿美元 期末现金及等价物达19亿美元 [33] - 产品收入成本2810万美元 占收入26 1% 略高于历史水平 主要因国际收入占比提升 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 晚期产品管线 - ARIKAYCE在MAC肺病适应症持续增长 预计2026年ENCORE三期研究结果可能新增22 5万患者覆盖 [7][8] - brensocatib即将在美国获批首个适应症(非囊性纤维化支气管扩张) 欧洲 英国和日本预计2026年上市 [9] - TPIP在肺动脉高压(PAH)二期试验显示35%安慰剂调整后PVR降低 35 5米六分钟步行距离改善 计划2025年启动PH-ILD三期 2026年初启动PAH三期 [27][28] 早期研发管线 - 早期研发平台包含30多个临床前项目 年均可产生1-2个IND申请 [11] - 基因治疗项目INS1201(DMD适应症)已启动一期ASCEND研究 预计未来将提交ALS和Stargardt病基因治疗的IND [14] - AI蛋白去免疫平台在尿酸酶和IgG蛋白酶等方向取得进展 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 聚焦first-in-class和best-in-class疗法开发 通过业务拓展补充管线 [15] - 建立四大研发中心协同机制 通过研究委员会促进跨站点合作 [13] - 下一代DPP1抑制剂计划进入COPD 哮喘 类风湿关节炎和IBD等新适应症 [93] - TPIP有望成为PAH和PH-ILD治疗的首选前列腺素类药物 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计未来12个月将有10个重要临床 商业和监管里程碑 [36] - brensocatib若获批可能覆盖美国25万确诊患者 潜在市场包括50万合并COPD/哮喘患者 [44][50] - 基因治疗采用鞘内给药方式 可能实现更低剂量 更高安全性和疗效 [140][143] 问答环节所有提问和回答 brensocatib商业化准备 - 提前10个月部署销售团队 建立150个护理中心网络 患者支持系统Enlighten已就位 [18][19][47] - 预计获批后需3-4周实现产品分销 三季度仅包含少量销售收入 [22][72] - 医保准入采用简化流程 需医生证明CT诊断和过去12个月≥2次急性加重 [56][57] 临床项目进展 - CRS无鼻息肉(Birch研究)预计2025年底公布数据 中期安全性审查良好 [23][25] - HS适应症(CEDAR研究)完成50%入组 2026年Q1进行无效性分析 聚焦脓肿/结节计数改善 [26][91][129] - TPIP在PAH可能采用与sotatercept联合的开发策略 [134][136] 市场机会 - 支气管扩张诊断不足 合并COPD/哮喘患者可能通过CT扫描进一步识别 [86][109] - 欧洲/日本市场医生热情与美国相当 定价策略与ARIKAYCE保持一致 [122][123] - 下一代DPP1抑制剂将针对不同适应症开发专用分子 [95][97]

业绩总结 - 美国市场收入为6870万美元，同比增长7.7%[43] - 日本市场收入为3070万美元，同比增长45.3%[43] - 全球收入达到1.074亿美元，同比增长18.9%[43] - 产品收入为1.074亿美元，较2024年同期的9030万美元增长19.0%[47] - 产品收入成本为2810万美元，占收入的26.1%[47] - 研发费用为1.772亿美元，较2024年同期的1.467亿美元增长20.8%[47] - 销售、一般和行政费用为1.548亿美元，较2024年同期的1.066亿美元增长45.0%[47] - 总运营费用为4.203亿美元，较2024年同期的3.792亿美元增长10.8%[47] - 截至2025年6月30日，现金、现金等价物和可交易证券约为8.23亿美元[45] 产品与研发进展 - ARIKAYCE在2025财年预计实现销售指导，专注于难治性MAC患者[16] - Brensocatib预计于2025年第三季度在美国上市，针对非囊性纤维化支气管扩张症[16] - TPIP计划在2025年下半年启动PH-ILD的三期研究[16] - ARIKAYCE在2025年第二季度继续实现双位数增长[41] - Brensocatib的Phase 2 BiRCh研究已于2025年4月完全入组，预计在2025年年底公布数据[30] - TPIP在PAH的Phase 2b研究中实现35%的肺血管阻力(PVR)降低，显示出显著的治疗效果[39] - TPIP的六分钟步行距离(6MWD)改善达到35.5米，p值小于0.05，进一步验证其潜力[39] - 预计未来12个月内将提交1-2个新的研究药物申请(IND)[19] - 公司在过去18个月内的努力使所有三项晚期资产均已显示临床成功[15] 企业文化与市场展望 - 公司在过去五年连续被认证为优秀工作场所，反映出其支持和激励员工的企业文化[40] - 预计2025年ARIKAYCE收入指导为4.05亿至4.25亿美元[44]

报告行业投资评级 - 报告对多家公司给出投资评级，如Argenx SE（Buy）、Biogen Inc.（Buy）、Bristol - Myers Squibb Co.（Neutral）等 [107] 报告的核心观点 - 宏观经济波动和医疗政策不确定性或持续至下半年，建议关注具有吸引力风险回报特征的特殊催化剂以推动阿尔法收益 [1] - 对各公司不同药物的临床试验数据、审批情况等进行监测和分析，评估其商业潜力和市场前景 根据相关目录分别进行总结 全球医疗行业催化剂 - 关注2025年第三季度全球生物技术覆盖范围内关键催化剂，如BMY的Cobenfy ADEPT - 2、LLY的orforglipron ATTAIN - 1等 [1] 美国制药催化剂 - BMY的Cobenfy ADEPT - 2试验预计7月公布数据，用于阿尔茨海默病精神病治疗，关注其安全性和有效性 [8] - LLY的orforglipron ATTAIN - 1试验预计7月完成，关注肥胖无糖尿病人群的体重减轻和安全性 [10] 欧盟制药催化剂 - NOVN的ianalumab在干燥综合征和免疫性血小板减少症试验中，关注ESSDAI评分变化和统计显著性 [18] - SNY的tolebrutinib在原发性进行性多发性硬化症试验中，预计60%成功概率，关注残疾进展风险降低 [19] 美国大型生物技术催化剂 - BIIB关注Leqembi皮下制剂批准情况，预计销售有增长潜力，关注竞争对手数据影响 [20][21] 美国中小型生物技术催化剂 - APGE关注APG777在中重度特应性皮炎的概念验证数据 [1] - INSM关注brensocatib在支气管扩张症的审批情况，关注标签细节和定价 [25] - JAZZ关注zanidatamab + 化疗（+/- tislelizumab）在胃食管腺癌试验数据，评估其治疗潜力 [30] - MLTX关注sonelokimab在中重度化脓性汗腺炎试验结果，评估其疗效和安全性 [37] - RAPP关注RAP - 219在难治性局灶性发作性癫痫试验数据，关注能否达到设定标准 [39] 欧盟生物技术催化剂 - ARGX关注Vyvgart在乙酰胆碱受体抗体血清阴性全身性重症肌无力试验数据，预计解锁额外患者市场 [46] 其他催化剂 - 4D Molecular Therapeutics关注4D - 150在糖尿病黄斑水肿52周数据和后续计划 [49] - Agios Pharmaceuticals关注Pyrukynd在所有形式地中海贫血的审批情况 [49] - Alnylam Pharmaceuticals关注zilebesiran在高血压和mivelsiran在阿尔茨海默病的试验数据 [51] - Apellis Pharmaceuticals关注Empaveli在C3G/IC - MPGN的审批情况 [51] - AstraZeneca关注BaxHTN试验结果 [51] - BioMarin Pharmaceutical关注BMN 333和BMN351的试验数据 [53] - Celldex Therapeutics关注barzolvolimab在嗜酸性食管炎的2期数据 [53] - Cellectis关注lasme - cel在B细胞急性淋巴细胞白血病的1期数据 [53] - Centessa Pharmaceuticals关注ORX750试验数据，与竞争对手对比评估 [54] - Contineum Therapeutics关注PIPE - 791和PIPE - 307试验数据 [55][58] - CRISPR Therapeutics关注CTX112在血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的试验更新 [58] - Edgewise Therapeutics关注EDG - 7500在肥厚型心肌病12周数据 [58] - GSK关注Blenrep在多发性骨髓瘤的审批情况 [60] - Incyte Corp关注Opzelura在儿童特应性皮炎的审批和其他试验数据 [60] - Ionis Pharmaceuticals关注Tryngolza在严重高甘油三酯血症试验数据 [62] - Jazz Pharmaceuticals关注dordaviprone在复发性和1L H3 K27M - 突变弥漫性胶质瘤的审批和试验数据 [62] - Kodiak Sciences关注KSI - 101在黄斑水肿和糖尿病黄斑水肿数据 [63] - Krystal Biotech关注KB407在囊性纤维化和KB408在α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症数据 [64][66] - Madrigal Pharmaceuticals关注Rezdiffra在欧盟审批和市场机会 [66] - Moderna关注COVID疫苗、RSV疫苗和流感疫苗相关会议和试验数据 [68] - PTC Therapeutics关注sepiapterin和vatiquinone审批情况 [68] - Regeneron关注fianlimab、C5组合和其他试验数据，应对业务挑战 [68] - Roche关注giredestrant和astegolimab试验结果 [70] - uniQure关注AMT - 130在亨廷顿病数据和AMT - 191在法布里病初始数据 [70] - Viridian Therapeutics关注VRDN - 006在健康志愿者的概念验证数据 [71]

公司表现与股价波动 - Insmed公司股价上月飙升45% 远超同期标普500指数3%的涨幅 主要驱动因素是TPIP治疗肺动脉高压(PAH)的IIb期试验达到主要和次要终点 被行业报告称为"本垒打" [2] - 公司当前估值高达35倍市销率 销售收益率仅2.8% 远高于竞争对手United Therapeutics的5倍市销率 后者拥有多个FDA批准药物且运营利润率近50% [3] - 历史数据显示公司股价在2008年金融危机下跌78% 2020年疫情初期跌60% 2022年通胀压力下再跌63% 显示其高波动性特征 [3] 估值驱动因素 - 股价溢价主要源于TPIP吸入疗法的IIb期试验超预期 可能成为同类最佳治疗药物 同时7.5亿美元融资支持管线扩张 激发投资者乐观情绪 [4] - 机构支持与收入增长助推看涨预期 但35倍市销率的高估值要求公司必须持续推进III期试验才能维持当前势头 [5] 财务与研发展望 - 公司预计2025年ARIKAYCE全球收入4.05-4.25亿美元 较2024年增长11-17% 但研发投入导致2026年前将持续亏损 [6] - 短期关注8月FDA对brensocatib的审批决定 TPIP的III期试验启动将成为关键验证节点 长期取决于brensocatib和TPIP的商业化成功 [7] 投资逻辑分析 - 股价上涨反映临床进展、投资者情绪和财务路径的积极组合 但高估值要求III期试验设计等里程碑必须兑现才能持续支撑溢价 [8]

公司融资动态 - Insmed公司宣布以每股96美元的价格公开发行7,812,500股普通股，预计总收益约7.5亿美元[1] - 承销商获得30天期权可额外购买1,171,875股[1] - 高盛、Leerink Partners、美银证券、Jefferies和摩根大通担任联合账簿管理人，Stifel担任联席牵头管理人[3] - 发行预计于2025年6月13日完成[3] 资金用途 - 募集资金将用于brensocatib的研发及商业化准备[2] - 支持已获批药物ARIKAYCE®的进一步商业化[2] - 推进TPIP吸入粉剂、INS1201及临床前研究项目的研发[2] - 部分资金用于一般企业用途包括业务扩张[2] 公司背景 - 专注于开发治疗严重疾病的first-in-class和best-in-class疗法[6] - 产品管线涵盖已获批及中后期研究阶段药物，重点布局肺部及炎症领域[6] - 早期项目涉及基因治疗、AI驱动的蛋白质工程、RNA连接等技术[6] - 总部位于新泽西州，在美国、欧洲和日本设有分支机构[7] 发行法律程序 - 本次发行基于2023年5月19日生效的S-3表格储架注册声明[4] - 初步招股说明书补充文件已提交SEC，最终版本将通过高盛和Leerink渠道获取[4] 业务布局 - 核心产品ARIKAYCE®已在美国、欧洲和日本获批用于慢性肺部疾病[6] - 在研项目brensocatib和TPIP针对不同适应症推进临床开发[2][6]

公司融资计划 - 公司宣布计划通过公开发行普通股筹集6.5亿美元资金 [1] - 承销商获得30天期权可额外购买9750万美元股票 [1] - 高盛和Leerink Partners担任联合账簿管理人 [2] - 此次发行依据公司此前提交的S-3表格注册声明进行 [3] 公司业务概况 - 公司专注于开发治疗严重疾病的一流生物制药疗法 [5] - 产品管线包括已获批药物和中后期研究阶段药物 [5] - 主要研发领域为肺部疾病和炎症性疾病 [5] - 早期项目涵盖基因治疗、AI驱动蛋白质工程等多种技术 [5] 公司运营布局 - 总部位于新泽西州布里奇沃特 [6] - 在美国、欧洲和日本设有办事处及研究机构 [6] 联系方式 - 投资者关系联系人Bryan Dunn [13] - 企业传播联系人Claire Mulhearn [13]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Insmed（INSM） - 行业：生物科技行业 核心观点和论据 公司整体情况 - 核心观点：Insmed处于发展的良好阶段，多个后期项目取得成功，财务状况良好，未来有众多发展机会 [1][5] - 论据：三个后期项目全部成功；截至上一季度有大约12亿美元资金；各项目后续有持续推进计划，如ARIKEYCE的ENCORE研究、brensocatib的不同适应症研究、TPIP进入III期试验等 TPIP相关 - 核心观点：TPIP在PAH治疗中数据出色，有望成为治疗基石，市场潜力大 [9][13] - 论据：在PAH试验中，主要终点肺血管阻力（PVR）降低35%，六分钟步行距离增加35.5米，p值极低，NT - proBNP水平下降60%；治疗社区认为其可作为前列腺素类治疗的基石；此前索他瑞塞（sotatercept）在II期数据PVR降低约33.9%后被115亿美元收购，峰值销售估计从15亿美元提升到80亿美元 brensocatib相关 - 核心观点：brensocatib在支气管扩张症治疗获批在即，市场前景好，且在其他适应症也有潜力 [2][32] - 论据：PDUFA日期为8月12日，与FDA对话进展顺利；医生和患者对其需求迫切，已有5.3万患者在网站注册；美国约有50 - 55万支气管扩张症患者，约一半有两次或以上病情加重；在CRS无鼻息肉和HS适应症研究中有机会，CRS无鼻息肉患者美国有3200万，每年严重患者手术和治疗需求约40万 ARIKAYCE相关 - 核心观点：ARIKEYCE有望扩大适用人群，带来新的增长 [66] - 论据：ARISE研究结果良好，ENCORE研究预计明年初读出数据，若成功将使药物适用于所有MAC NTM患者；目前仅获批用于难治性MAC肺病，全球可治疗患者约3万，若扩大适用范围，美国、日本各有超10万，欧洲有几万 其他重要但可能被忽略的内容 - TPIP的IIb期研究样本量较小，安全性数据库不够广泛，是否可作为监管提交包需与FDA讨论，但投资界可假定会进行完整III期试验 [20][21] - brensocatib商业团队准备充分，去年10月1日就安排治疗专家到市场推广ARIKEYCE并进行疾病宣传，招聘治疗专家时收到超7000份简历，挑选出120人 [29][31] - brensocatib在CRS无鼻息肉的II期试验中，患者有症状改善迹象，虽为盲法试验，但给公司带来信心，公司期望在总症状评分上有1分的改善，若实现则有望获批 [59][61] - brensocatib在HS的II期研究，公司期望得到试验应继续进行的反馈 [64] - ARIKAYCE今年目标收入4.05 - 4.25亿美元 [66]

报告公司投资评级 - 买入（Buy CL） [21] 报告的核心观点 - 报告公司公布的Ph2b TPIP PAH试验积极数据超预期，试验达到所有主要和次要疗效终点，推动股价大幅上涨，TPIP有望成为首选前列腺素类药物，改变PAH治疗格局，带来巨大商业机会，公司对TPIP峰值销售的估计可能上调，同时关注即将到来的布伦索卡替在支气管扩张症的PDUFA日期以及其他适应症的扩展机会 [1] 根据相关目录分别进行总结 试验结果 - TPIP治疗使PVR较基线安慰剂调整后降低35%（p<0.001），6MWT安慰剂调整后改善35.5m（p=0.003），达到主要和次要疗效终点，超过公司最佳和“明确获胜”情景 [1][2] - 其他疗效终点显示，NT - proBNP安慰剂调整后较基线降低60%（p<0.001），30%的TPIP患者功能分级至少改善一级（安慰剂组为15%，p=0.098），心脏指数安慰剂调整后改善15%（p=0.006） [1][7] 安全性和耐受性 - 75%的TPIP患者在第5周达到最高剂量640μg（安慰剂组为82%），84%的TPIP患者达到480μg（安慰剂组为85%），95%完成Ph2b研究的患者参加OLE研究 [6] - 治疗出现的不良事件（TEAEs）在TPIP患者中发生率为88.4%（安慰剂组为75.8%），严重TEAEs发生率为7.2%（安慰剂组为3.0%），严重TEAEs发生率为5.8%（安慰剂组为3.0%），5.8%的TPIP患者因TEAEs停药（安慰剂组为0%），无死亡报告，10%的TPIP患者停药（安慰剂组无） [8] - 最常见的TEAEs包括咳嗽、头痛、疲劳等，咳嗽事件大多为轻度或中度，1.4%的患者因咳嗽停药 [8][9] 试验设计 - Ph2b试验在102名肺动脉高压患者中进行，患者随机2:1接受TPIP（80 - 640μg QD）或安慰剂治疗16周，包括3周滴定期，患者需在试验前接受稳定的PAH背景治疗 [11] 后续计划 - 公司正与FDA就2026年初启动Ph3 PAH试验和2025年底启动Ph3 PH - ILD试验进行沟通，计划包括更长的滴定窗口和更高的最大剂量（1280μg） [15] - Ph3 PAH试验设计中，预计6MWD改善可能成为主要终点，Ph3 PH - ILD试验中，今日公布的PAH数据可能增加患者和医生对TPIP的信心，加快入组 [15] 商业机会 - TPIP每日一次的配方是其价值主张的核心组成部分，区别于竞争对手，若在Ph3研究中保持现有表现，有望成为首选前列腺素类药物，扰乱PAH治疗格局 [16] - 公司估计可寻址的PAH患者约90k人，此前预计TPIP峰值销售超20亿美元，根据今日数据，新的全球销售预期为PAH单适应症15.5亿美元，PAH和PH - ILD合计32亿美元 [16] 估值 - 模型调整方面，将TPIP在PAH中的成功概率提高到65%（从55%），将美国/欧盟/日本的PAH渗透率提高到12%/8%/10%（从8%/4%/5.5%），修订2025/2026/2027年GAAP每股收益 [17] - 新的12个月目标价为112美元（之前为100美元），基于70%/30%的DCF价值（105美元，之前为99美元）和并购理论价值（129美元，之前为101美元）的混合 [18]

公司动态 - Insmed在2025年美国胸科学会(ATS)国际会议上展示了11篇摘要 涵盖呼吸系统产品组合数据 包括ARIKAYCE®、TPIP及健康经济学与结局研究[1] - 其中3篇为brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张(NCFBE)的III期ASPEN试验预设亚组分析 证明不同临床特征患者中疗效与安全性的一致性[1] - ASPEN试验覆盖35个国家391个研究中心 纳入1 680名成人患者和41名青少年患者[5][6] 产品研发进展 - brensocatib在青少年组(12-18岁)显示显著疗效：10mg和25mg剂量组年化急性加重率分别为0 35和0 64 低于安慰剂组的0 87 59%剂量组患者保持无加重状态 而安慰剂组仅35%[5] - 对于基线血液嗜酸性粒细胞水平不同(≥300/mm³或<300/mm³)的患者 brensocatib 25mg均能减少肺功能下降 并在52周时改善生活质量评分[5] - TPIP(曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉)在间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD)患者中展示新发现 包括通过功能呼吸成像(FRI)数据揭示其对肺部结构和功能的影响[4] 疾病与市场 - 支气管扩张症在美国影响约50万患者 欧洲五国(法德意西英)60万患者 日本15万患者 目前这些地区尚无针对该适应症的获批疗法[7] - ARIKAYCE®在美国、欧洲和日本获批不同剂型 当前国际治疗指南推荐其用于特定患者群体[10] - 支气管扩张症以频繁肺部急性加重为特征 需要抗生素治疗和/或住院 症状包括慢性咳嗽、痰多、呼吸困难和反复呼吸道感染[7] 技术平台 - ARIKAYCE采用专利PULMOVANCE®脂质体技术 通过Lamira®雾化系统给药 实现阿米卡星肺部靶向递送[10] - Lamira®雾化系统由PARI Pharma开发 基于百年气溶胶技术 能高效雾化ARIKAYCE[11] - TPIP为Insmed完全自主研发的前药制剂 采用胶囊式吸入装置给药 正在评估用于PAH和PH-ILD等罕见严重肺部疾病[9]