财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收同比增长22%，达到1.065亿美元，主要得益于Viviguard、Zejula和NUZYRA的销售增长 [29] - 第一季度运营亏损改善20%，至5630万美元，调整后亏损改善25%，至3710万美元，公司有望在第四季度实现盈利 [16][30] - 公司重申2025年全年总营收指引在5.6亿 - 5.9亿美元之间 [8][30] - 第一季度末现金头寸为8.573亿美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 商业产品组合 - VizGART在2025年有望实现强劲增长，销售增速预计将超过总营收增速，受患者需求增加、治疗连续性改善和可及性扩大驱动，第一季度销售受中国新年季节性因素和库存动态影响，3月和4月患者数量和利用率回升，4月患者利用率创历史新高，比以往数据至少好10% [12][36] - 其他产品（包括Zejula和NUZYRA）在NRDL准入的支持下实现了连续增长，OGTYRO和ZACDURO也开始做出贡献，Zacduro在治疗中国每年约30万例的不动杆菌感染方面显示出强劲的初始需求，医生反馈积极 [15] 研发管线 - 全球管线中，ZL - 1310在小细胞肺癌的全球1期研究中，剂量递增单药治疗队列已完成入组，单药治疗剂量优化队列入组进展迅速，预计6月在ASCO会议上展示两个队列的更新数据，并有望在2027年获得FDA加速批准，还在评估一线治疗的潜在组合，并于4月启动了一项全球1/2期研究，探索其在其他神经内分泌肿瘤中的治疗潜力 [20][21] - 内部开发的肿瘤疗法zl6201和1222在AACR会议上展示了新数据，zl6201是一种针对LRRC15的新型ADC，预计今年进入全球1期研究；1222是一种靶向PD - one的下一代IL - 12免疫细胞因子；IL13、IL31抗体ZL1503预计今年进入1期开发，并在6月提供进展更新 [22][24] - 免疫学方面，合作伙伴Argenx的VESCAR Hytrolop预填充注射器获美国FDA批准用于重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病，公司计划今年在中国进行CMC提交；2025年有望获得全球3期研究在血清阴性重症肌无力和狼疮性肾炎的顶线结果；1月通过povidacisab加强了区域免疫学产品线，Zejula已加入IgAN的全球3期RENEER试验，预计2026年上半年在美国申请加速批准，还计划今年加入PMN的全球关键2/3期研究 [24][27] - 神经科学领域，用于精神分裂症的CAR XT正在接受中国NMPA审查，等待全球3期ADEPT 2研究在阿尔茨海默病精神病方面的数据读出 [28] - 肿瘤学方面，bemiratuzumab用于胃癌的全球3期42101研究预计在今年第二季度获得数据读出；TT Fields用于胰腺癌的研究也在推进中；Vivgart的预填充注射器用于gMG和CIDP的相关工作也在进行 [16][28] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于成为一家具有全球影响力的公司，在巩固大中华区业务的同时，加速全球研发管线的发展，计划每年至少将一个全球产品推进到IND提交阶段 [9][24] - 优化商业布局，利用现有商业基础设施支持未来产品的推出，如部署Zejula团队支持TIVDAC，Kinlok团队支持bemiratuzumab，对于CAR XT等目标机会，用约150名销售代表覆盖超85%的市场 [17][18] - 推进运营效率提升，随着VIBGUARD规模扩大和关键产品本地化制造，以更具成本效益的方式支持区域产品组合，实现盈利和长期收入增长 [18] 行业竞争 - 在gMG治疗领域，中国约有7万患者，公司VivGuard目前市场占有率不到10%，新的批准和市场上更多的新药将有助于教育医生并推动采用新的最佳疗法，公司认为VivGuard在疗效、安全性和数据方面具有优势，且今年是唯一列入NRDL的新药，未来还有新适应症和新剂型推出，竞争力将得到加强 [63][64] - 在胃癌治疗领域，针对FGFR2b表达肿瘤的竞争存在，但公司的研究针对特定基因突变的患者，且研究设计良好，对前景持积极态度 [76][77] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年是关键一年，有望通过强劲执行、有序增长和科技创新重塑长期发展轨迹，对业务基本面和战略方向充满信心 [7] - 公司拥有差异化且潜力巨大的产品组合，包括VivGuard、COVID - 19 Assist等产品机会，以及bimetuzumab、hep c、CT field等潜在重磅产品，有信心实现2025年营收目标，并在2028年超过2亿美元，且增长势头将延续至2030年代 [9] - 公司看到了利润率扩张的明确驱动力，包括VGuard规模扩大、高效的新产品推出、制造本地化和高价值全球资产的增长，这些努力将使公司成为具有全球影响力的盈利高增长企业 [11] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出的某些前瞻性陈述基于当前预期，存在诸多风险和不确定性，实际结果可能与预期存在重大差异 [5] - 会议中提及的调整后运营亏损是非GAAP财务指标，更多信息可参考2025年5月8日提交给SEC的收益报告 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：VIBGART销售环比变化的原因以及对全年指引的信心来源，公司是否计划在今年引入更多中国资产并实现完全控股 - 回答：VIBGART第一季度销售受中国新年季节性因素影响，1月和2月患者利用率下降，3月和4月回升，4月患者利用率创历史新高，比以往至少好10%，公司对其全年前景充满信心；公司有强大的BD团队，会关注全球范围内有潜力的产品，若有合适机会会积极争取 [33][36][39] 问题2：市场对Vibgart和全年营收的共识是否合理，BIMA 101研究是否有延迟 - 回答：公司重申全年营收指引在5.6亿 - 5.9亿美元之间，认为市场对Vibgart的共识与公司预期相符；BIMA 42101研究数据预计在今年第二季度公布，目前无需过度解读数据未公布的情况 [43][45] 问题3：FDA变化和关税对公司的影响以及如何在当前财务指引中评估这些风险 - 回答：关税方面，公司目前和未来预计都不会受到影响，公司在中国的产品有本地制造权，部分产品从欧洲和亚洲采购，未来在美国推出的产品也将本地制造；FDA方面，公司与FDA的互动目前未受到影响，未来情况有待观察 [50][53] 问题4：gMG在中国的竞争格局以及地缘政治紧张局势对大药企在中国授权商业权利的影响 - 回答：gMG在中国市场潜力大，新的批准对患者和VivGuard都有益，公司认为VivGuard在疗效和安全性方面具有优势；地缘政治局势目前未对公司的授权交易产生监管限制，公司预计会继续进行交易，跨国公司对中国的创新和商业机会兴趣增加 [62][64][69] 问题5：NDRL对VIVGART价格谈判的影响，包括是否有价格上限或下限以及是否适用于IV和皮下注射剂型 - 回答：VIVGART的IV和皮下注射剂型将被视为不同产品，价格谈判可能在今年早些时候进行，预计会有适度折扣，但具体价格需根据谈判确定 [73][75] 问题6：1310在ASCO会议上更新数据的规模和重点 - 回答：将展示剂量递增的完整数据集和剂量优化的新数据集，重点关注哪些剂量在3期关键试验中最有前景，剂量优化部分预计有50名左右患者 [84][85] 问题7：SG&A大幅改善的举措以及能否在后续季度持续，CTF在胰腺癌治疗方面的战略 - 回答：第一季度SG&A情况代表了全年趋势，公司固定资源基础稳定，预计今年SG&A与去年相比仅有适度增长，随着销售加速，公司有信心实现盈利；CTF的PANOVA 3研究在局部晚期胰腺癌中显示出积极的总生存期结果，计划今年与合作伙伴NovoCure一起提交申请，已在中国启动监管讨论，LUNAR项目已被优先排序 [93][96] 问题8：公司研发战略是否从授权转向内部研发，未来内部有效资产进入临床阶段的节奏，以及FDA变化对审批流程的影响 - 回答：公司将继续保持平衡，同时关注内部资产和外部授权机会，目标是每年有一个IND，今年计划有两个内部发现的资产进入临床阶段；FDA变化目前对公司与FDA的互动未产生影响，公司的加速批准途径是基于随机试验的中期分析，预计不受影响 [102][104][105] 问题9：CAR XT在III期ARRISE试验中未达主要终点对中国市场的影响，以及其在中国的潜在治疗定位 - 回答：ARRISE试验结果对中国精神分裂症市场无影响，公司的监管提交基于另一项阳性研究；在中国，大多数精神分裂症患者使用单药治疗，CAR XT在毒性方面具有优势，预计将作为新发患者的一线用药，且有潜力用于其他适应症 [111][114]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，公司运营亏损改善20%至5630万美元，调整后改善25%至3710万美元，有望在第四季度实现盈利 [15] - 2025年第一季度，公司总营收同比增长22%至1.065亿美元，研发费用因许可和合作协议的2000万美元前期费用同比增长11%，销售、一般和行政费用同比下降8% [27][28] - 公司重申2025年全年总营收指引在5.6亿至5.9亿美元之间，预计全年营收将逐季增长，后期将有显著加速 [28] - 本季度末公司现金头寸为8.573亿美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 维加德（Vibgard）业务线 - 2025年预计维加德销售增长将超过总营收增长，第一季度受春节季节性因素和库存动态影响，销售出现环比下降，但3月和4月患者数量反弹，4月患者利用率和数量创历史新高，比以往至少好10% [11][12][33] 其他产品业务线 - 包括则乐（Zejula）和纽再乐（NUZYRA）在内的其他产品，受国家医保目录（NRDL）准入支持实现环比增长，奥吉罗（OGTYRO）和扎库罗（ZACDURO）也开始贡献收入，扎库罗在治疗中国每年约30万例鲍曼不动杆菌感染方面需求强劲 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国重症肌无力（gMG）市场约有7万名患者，公司维加德目前覆盖患者不足10% [60] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于成为具有全球影响力的盈利性高增长企业，2025年是关键一年，将通过强劲执行、有序增长和科技创新重塑长期发展轨迹 [5] - 公司将加速全球研发管线，领先的全球资产GL1310有望在2027年获得FDA批准，另外两款产品GL6201和CL1503预计今年进入临床，进一步拓展全球肿瘤免疫学管线 [8][9] - 公司将优化商业布局，利用现有商业基础设施支持未来产品上市，如部署则乐团队支持TIVDAC、金洛克团队支持贝米拉图单抗等 [15][16] - 公司将推进运营效率提升，随着维加德规模扩大和关键产品本地化生产，以更具成本效益的方式支持区域产品组合 [16] 行业竞争 - 中国gMG市场有其他疗法近期可能获批，公司认为更多新疗法获批有利于教育医生和推广最佳疗法，维加德具有全面的数据集，在疗效和安全性方面表现出色，且有新适应症和新剂型推出，未来前景光明 [60][61][63] - 公司认为FGFR2b表达肿瘤治疗领域的竞争主要针对HER2阴性疾病，其相关研究设计良好，针对特定基因突变患者，对竞争态势持积极态度 [73][74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对业务基本面和战略方向充满信心，预计未来三个季度销售加速增长，实现显著运营杠杆，2025年第四季度实现盈利，2028年营收超过20亿美元，并在2030年代保持强劲增长势头 [6][7] - 公司认为维加德有明确的利润率扩张驱动因素，包括规模扩大、高效新上市、制造本地化和高价值全球资产增长等，有望成为具有全球影响力的盈利性高增长企业 [10] 其他重要信息 - 公司目前有三项监管审查正在进行中，包括用于精神分裂症的CAR XT和用于宫颈癌的TIVDAC，预计今年至少还有三项提交，包括用于胃癌的贝米拉图单抗、用于胰腺癌的TT Fields和维加德的预充式注射器等 [15] - 公司合作伙伴Argenx宣布美国FDA批准维斯卡（VESCAR）Hytrolop预充式注射器用于重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病，公司计划今年在中国提交CMC申请 [23] - 公司在2025年预计从血清阴性gMG的全球3期研究和狼疮性肾炎的2期研究中获得顶线结果 [24] - 则乐已加入IgAN的全球3期RENEER试验，中期分析队列已完成入组，公司计划今年加入PMN的全球关键2 - 3期研究 [25] - 用于精神分裂症的药物正在接受中国国家药监局（NMPA）审查，预计今年晚些时候从阿尔茨海默病精神病的全球3期ADEPT 2研究中获得数据读出 [26] - 预计今年第二季度从用于胃癌的贝米拉图单抗的全球3期42101研究中获得数据读出 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：维加德销售环比变化原因及对全年指引的信心依据，以及公司是否计划今年引入更多中国资产并全资拥有 - 维加德第一季度销售环比下降主要是由于春节季节性因素导致1 - 2月患者利用率下降，以及第四季度为HITRULO上市进行的库存转移，3 - 4月患者数量和利用率恢复良好，4月表现创历史新高，公司对维加德全年销售前景充满信心 [31][32][33] - 公司有强大的业务发展团队，会关注全球和中国的机会，若有高潜力差异化产品会积极争取，但对产品质量要求较高 [36] 问题2：维加德销售共识情况以及BIMA 42101研究是否有延迟 - 公司重申全年营收指引在5.6亿至5.9亿美元之间，维加德全年销售增长预计快于整体业务，目前销售共识与公司预期相符，对维加德和整体业务进展感到满意 [41][42] - BIMA 42101研究数据预计在今年第二季度公布，这是一项中期分析，目前未公布不代表有延迟，公司对研究设计和药物潜力感到兴奋 [43] 问题3：FDA和关税变化对公司的影响及在当前财务指引中如何评估这些风险 - 公司认为关税目前对业务无影响，未来也预计不会有影响，公司在中国销售的产品有本地制造权，部分产品从欧洲和亚洲采购，未来在美国上市的产品也将本地制造 [47][48] - 公司与FDA就1310的互动未发现差异，目前产品未受影响，但FDA未来发展尚需观察 [50] 问题4：维加德关键试验设计及与FDA就研究设计达成协议的进展 - 公司计划开展随机关键试验进行注册，认为加速批准途径仍然可行，可通过比较随机试验中的缓解率实现，最终批准后的承诺将在同一研究中观察总生存期，试验将为总生存期提供动力，并进行中期分析以争取加速批准，计划今年在确定剂量后启动该研究 [54][55] 问题5：中国gMG市场竞争格局以及地缘政治紧张对大药企在中国授权商业权利的影响 - 中国gMG市场规模大，公司维加德目前覆盖患者不足10%，更多新疗法获批有利于市场教育和推广，维加德在疗效和安全性方面表现出色，有新适应症和新剂型推出，未来前景良好 [60][61][63] - 目前地缘政治情况未对生命科学公司的授权交易产生监管限制，业务照常进行，跨国公司对中国创新和商业机会兴趣增加，公司认为当前情况不会阻碍交易，会继续评估高质量交易机会 [65][66][67] 问题6：NRDL对维加德价格谈判的影响，包括是否有价格上限或下限以及是否适用于IV和皮下注射剂型 - 维加德的IV和皮下注射剂型将作为不同产品对待，定价有较大灵活性，NI交易谈判可能今年早些时候进行，预计价格会有适度折扣，但具体价格需谈判确定 [72] 问题7：FORTITUDE 101、102的竞争动态以及DLL3和LLRC15抗体工程的情况 - FGFR2b表达肿瘤治疗领域的竞争主要针对HER2阴性疾病，公司相关研究设计良好，针对特定基因突变患者，对竞争态势持积极态度 [73][74] - DLL3抗体工程具有皮摩尔活性，LLRC15为内部开发，二者均采用系统结合，在完整分子内化后以及细胞外基质中释放有效载荷，可在肿瘤微环境中发挥强大旁观者效应，循环中有效载荷水平较低 [75][76] 问题8：1310在ASCO更新的数据规模和重点关注内容 - ASCO将公布1310剂量递增的完整数据集和剂量优化的新数据集，剂量递增阶段患者数量比之前有所增加，剂量优化阶段预计约有50名患者，重点关注哪个剂量具有更广泛的治疗益处以及早期入组患者的缓解情况和缓解持久性 [80][81] 问题9：本季度SG&A大幅改善的举措及可持续性，以及CTF在胰腺癌方面的战略 - 第一季度SG&A情况代表全年预期，公司固定资源基础稳定，用于支持现有产品和未来产品上市，今年SG&A增长将较为温和，公司对成本基础和盈利前景感到满意，随着销售加速，有信心今年实现盈利并在2026 - 2028年扩大运营利润率 [90][91][92] - CTF的胰腺癌数据将在ASCO上进行口头报告，相关研究在局部晚期胰腺癌中显示出总生存期阳性结果，公司计划今年与合作伙伴诺瓦库（NovoCure）提交申请，已在中国启动监管讨论，同时已将LUNAR项目优先级降低 [93][94] 问题10：公司研发战略是否从更多授权转向更多内部研发，以及FDA变化对审批流程的影响 - 公司未来将在内部研发资产和引入外部最佳产品之间保持平衡，目标是每年有一个IND进入临床，今年计划有两个内部发现的产品进入临床，但不代表未来都是这种模式 [99][100][101] - 目前公司与FDA的互动未发现差异，FDA加速批准相关评论主要针对单臂试验，公司1310的加速批准途径是基于随机研究的中期分析，预计不受影响，但FDA未来发展尚需观察 [101][102][103] 问题11：CAR XT在III期ARRISE试验中未达主要终点对中国市场的影响以及其潜在治疗定位 - ARRISE试验未达主要终点对中国精神分裂症市场无影响，公司该药物的监管提交基于另一项阳性研究，中国超过80%的精神分裂症患者使用单药治疗，该产品在毒性方面优于传统抗精神病药物，与ARIES试验患者情况不同，公司在ADP方面等待ADAPT 2研究结果 [108][109] - 该产品预计将在精神分裂症患者中作为一线用药，其在副作用方面有显著优势，长期安全性数据良好，有望成为治疗首选 [111][112]

财务数据和关键指标变化 - INGREZZA第一季度产品销售额为5.45亿美元，受订单周减少、患者重新授权流程和毛收入到净收入动态影响 [8] - KRONESITY第一季度实现净收入1500万美元，70%的配药获得报销 [10] - 公司重申INGREZZA 2025年销售指导范围为25 - 26亿美元 [9] - 2025年第一季度研发费用包括4500万美元的里程碑费用，主要用于启动osavampitur在重度抑郁症的III期项目，第二季度将确认1500万美元的里程碑费用用于启动MBI - 568在精神分裂症的III期项目 [11] - 过去两个季度公司回购了360万股股票，目前拥有约18亿美元现金 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - 第一季度新患者增加数量创纪录，扩大了在Medicare Part D的处方覆盖范围，从不到一半增加到约三分之二 [9][14] - 预计第二季度及2025年下半年销售额加速增长，增长策略包括扩大销售团队、改善处方准入和加强营销举措 [15][16] KRONESITY业务线 - 第一季度收到413份治疗表格，净销售额为1500万美元，在儿科和成人CAH患者群体中均有强劲的初始采用率，儿科和青少年群体的初始采用率略高 [16] - 70%的配药获得报销，支付方的覆盖要求与批准标签基本一致 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前估计超过40%的迟发性运动障碍（TD）患者已被诊断，但不到10%的患者正在接受VMAT2抑制剂（如INGREZZA）的标准治疗，VMAT2类别和INGREZZA仍有显著的增长机会 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从单一重磅药物向多重磅药物的神经科学公司转型，专注于执行和发展，以推动近期和长期收入增长 [5] - 研发方面，推进osevampatore和MBI - 568进入III期注册研究，计划今年晚些时候将毒蕈碱类药物组合扩展到新的II期研究 [5][6] - 商业方面，扩大INGREZZA销售团队，成功推出KRONESITY，通过投资改善处方准入和加强营销举措来提升产品市场地位 [10][15] - 行业竞争方面，INGREZZA面临AUSTEDO XR等竞争对手，公司通过扩大销售团队、差异化营销等方式提升市场份额 [72][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管外部因素导致市场波动，但公司专注于可控因素，有信心为患者和股东带来有意义的回报 [4] - INGREZZA和KRONESITY的表现令人鼓舞，公司处于有利地位推动收入增长，研发管线的进展也为未来发展提供了支持 [4][5] - 行业方面，精神分裂症等领域的临床试验具有挑战性，但公司对自身研发项目有信心 [90][91] 其他重要信息 - 6月将迎来新的首席医疗官Sanjay Keswani，现任首席医疗官Ivy Roberts将过渡到战略顾问角色 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: INGREZZA第二季度趋势及能否恢复以前的增长率，KRONESITY的413个数字后续趋势 - INGREZZA第一季度受多种因素影响，但新患者增长带来了信心，第二季度及下半年有望恢复增长，公司采取的销售团队扩张、扩大准入和营销举措将发挥积极作用 [31][32][33] - KRONESITY目前仅一个季度的数据，还需更多时间了解其模式，目前开局良好，超出预期 [35][36] 问题2: KRONESITY的报销动态未来趋势 - KRONESITY报销情况超出预期，目前主要通过例外流程报销，随着时间推移，更多健康计划将进行处方审查并确定覆盖标准 [39][40] 问题3: INGREZZA与Teva在新治疗TD患者中的份额，KRONESITY早期使用患者中儿科与成人的比例 - 未提供INGREZZA与Teva的具体份额数据，但公司在TD市场的处方量占多数 [44] - KRONESITY早期患者中儿科和成人分布较均衡，随着时间推移，开始向预期的更多儿科和青少年患者、更多女性患者的方向发展 [45][46] 问题4: INGREZZA 2025年第二季度的销售趋势及影响因素，KRONESITY从处方到患者拿到药物的平均时间 - INGREZZA第二季度预计销售额会有提升，订单周增加、新患者数量创纪录和患者 refill 率自然恢复是积极因素，但合同带来的毛收入到净收入的影响会使增长略有下降 [50][51] - KRONESITY目前还处于早期阶段，无法给出具体时间，通常患者拿到处方后，药房争取报销需要5 - 7天，30%的患者在本季度获得了免费药品 [52] 问题5: KRONESITY在卓越中心和社区中心治疗患者的比例，医生如何管理糖皮质激素减量，INGREZZA未来的合同节奏和定价趋势 - KRONESITY在卓越中心和社区中心都有采用和转诊，目前还没有明显的集中趋势，内分泌社区对其接受度较高 [60][61] - 医生在使用KRONESITY时，因药物安全性和耐受性良好，且标签描述宽泛，可根据患者个体情况决定糖皮质激素减量方案 [62][63] - INGREZZA的合同优先考虑患者准入，目前扩大了Medicare市场的覆盖范围，未来会继续监测环境，如有变化会及时告知，目前的合同对2026年也有益 [58][59] 问题6: KRONESITY成人与儿科和青少年患者的启动比例及早期更有优势的患者群体 - 启动初期成人和儿科患者比例大致相等，随着季度推进，儿科和青少年患者的治疗表格转诊增多，开始呈现向年轻群体倾斜的趋势 [69] 问题7: INGREZZA创纪录的患者启动数量的原因，与AUSTEDO XR相比的市场份额情况 - 创纪录的患者启动数量得益于去年扩大销售团队的投资开始显现效果，以及新的营销举措更好地突出了INGREZZA与其他产品的差异 [73][74] 问题8: INGREZZA的合同是否考虑了AUSTEDO IRA价格谈判实施，扩大销售团队的贡献是否提前 - 公司合同的核心是最大化患者准入，IRA带来了新的考虑因素，目前关注2026年的合同情况，会持续关注并及时更新 [79][80] - 扩大销售团队的贡献与预期一致，第一季度新患者启动数量创纪录体现了团队的成效，预计今年剩余时间将加速增长 [83][84] 问题9: valbenazine用于精神分裂症辅助治疗的JOURNEY研究结果何时公布，能从中获得哪些经验用于下一代VMAT2抑制剂，COBEMFY在ATS试验失败的影响 - JOURNEY研究预计年中公布结果，将关注潜在疗效、功能终点和亚组分析，以了解哪些患者对VMAT2抑制治疗反应最佳 [90] - COBEMFY试验失败反映了精神分裂症临床研究的难度，对公司的MBI - 568项目没有影响，公司对其III期项目有信心 [90][91] 问题10: KRONESITY第一季度是否有大量库存积压，何时能看到正在进行的III期开放标签扩展研究的长期数据，哪些终点可能受长期雄激素控制的积极影响 - 第一季度库存积压很少 [97] - 正在关闭美国成人开放标签扩展研究，患者将转向商业产品，儿科研究继续进行，将在7月的ENDO会议和本月的PES会议上公布一年的雄激素控制、糖皮质激素水平和临床终点数据 [98] 问题11: MBI - 568在辅助治疗环境中的机会，是否有值得追求的研究设计 - 目前大多数患者使用CoBEMPHI是单药治疗，ATS试验难度大，公司将从valbenazine的研究中获取经验用于下一代化合物，目前认为毒蕈碱类药物在急性研究和其他适应症中有很大机会 [103][104][105] 问题12: INGREZZA今年的平均销售价格，除MBI - 568外的毒蕈碱类药物组合的进展 - 未提供INGREZZA具体的平均销售价格，预计从第一季度到第二季度毛收入到净收入会略有改善 [108] - 其他毒蕈碱类药物（MBI - 570、MBI - 569、MBI - 567和986）目前都在I期研究中，MBI - 570将在近期完成I期并在年底开始II期急性精神病研究 [109] 问题13: 考虑到Teva的AUSTEDO指导和数据，AUSTEDO市场流失情况如何，是否有部分患者会转向INGREZZA - INGREZZA在治疗剂量和疗效等方面有优势，公司对其价值有信心，目前INGREZZA的患者主要是新诊断和新治疗的患者，VMAT2市场的患者转换情况不多 [113][115] 问题14: INGREZZA新合同或Medicare Part D处方准入的拉动效应何时体现，销售团队规模的百分比增加以及效益何时开始显现 - 销售团队规模在去年第四季度有大幅增加，第一季度新患者启动数量创纪录体现了效益 [119] - 新的处方准入拉动效应已从4月开始，主要有利于新患者启动，财务上第二季度毛收入到净收入会有直接影响，新患者增加的效益将逐渐显现 [120][123] 问题15: INGREZZA毛收入到净收入是否受Part D重新设计中回扣降低的影响，MBI - 568的III期项目的站点数量、美国以外站点情况以及与II期研究的差异 - Part D重新设计中回扣降低带来了约1%的轻微顺风，但会被增量合同的影响所吸收 [126] - MBI - 568的III期第一个研究是美国唯一的研究，采用20毫克单剂量水平与安慰剂1:1随机化，设计简单，站点数量不会大幅增加，将借鉴II期研究的经验 [126][127] 问题16: osavampatore的两个III期研究的样本量假设，幻灯片中提到的四个III期研究的另外两个是什么 - osavampatore的注册包中有三个关键研究：两个短期随机安慰剂对照研究和一个长期开放标签研究 [129] - 样本量的设定考虑了安慰剂效应和期望偏差，研究规模有限是为了平衡样本数量增加带来的安慰剂反应增加和研究失败风险 [130][131] 问题17: INGREZZA患者的持续性和停药率，不同渠道（长期护理与精神科）患者的治疗持续时间差异，研发日的潜在重点 - INGREZZA患者的持续性一直很稳定，不同渠道之间没有明显差异，第一季度再授权过程较有挑战，导致停药和延迟 refill 略有增加，但被新患者增加所抵消 [135][136] - 未提及研发日的潜在重点 [134]