财务数据和关键指标变化 - 第二季度净产品销售额达6.82亿美元，同比增长17% [11] - INGREZZA第二季度销售额为6.24亿美元，同比增长8% [16] - KRONESTIV销售额从第一季度的1500万美元增长至第二季度的5300万美元，环比增长超过三倍 [12][19] - 公司现金储备达18亿美元，财务状况强劲 [15] - INGREZZA全年销售指引调整为25-25.5亿美元，主要因价格预期从持平调整为下降5% [14][30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务 - 连续两个季度创下新患者开始治疗和总处方量的历史新高 [13][16] - VMAT2类药物市场份额持续增长 [13][16] - 通过销售团队扩张、营销举措和医保覆盖扩大等战略投资推动增长 [16] - 目前Medicare覆盖率达到约70%的TD市场受益人群 [17] KRONESTIV业务 - 上市前六个月表现超出内部预期 [6][12] - 第二季度收到664份新治疗申请，累计超过1000份 [19] - 超过75%的处方获得报销 [12][19] - 患者分布略偏向儿科，但覆盖各年龄段 [20] - 被公司视为潜在的第二个重磅产品 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - INGREZZA在神经科、精神科和长期护理渠道均实现强劲增长，神经科约占60-65%份额 [138] - KRONESTIV在经典先天性肾上腺增生症(CAH)社区获得良好接受度 [7] - 估计美国CAH患者超过2万人，但诊断率仍有提升空间 [130][131] - INGREZZA在TD市场的患者诊断率仍不足一半，增长空间大 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从单一产品向多产品增长公司转型 [11] - 重点投资研发，年内启动多个III期项目 [9] - 内部发现的生物制剂候选药物正在推进，进一步多元化机制方法 [9] - 计划通过持续收入增长支持管线扩展，巩固神经科学领域领先地位 [10] - 针对IRA政策提前布局医保覆盖，为2026年竞争做准备 [61][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对上半年业绩表示满意，看好INGREZZA和KRONESTIV的持续增长 [10] - 认为KRONESTIV具备成为标准治疗的潜力 [7] - INGREZZA患者粘性强，预计将保持市场领先地位 [81] - 预计SG&A费用将增加2500万美元以支持业务增长 [14] - 对CAH市场的长期潜力持乐观态度 [91][122] 其他重要信息 - 新任首席医疗官Sanjay Keswani于6月加入 [9][22] - 计划于12月16日举行研发日活动，分享更多管线数据 [9][26] - valbenazine治疗舞蹈性脑瘫的III期研究结果预计今年第四季度公布 [24] - NBI-1435成为首个进入临床的内部研发肽类药物 [25] - 成人CAH开放标签试验患者正逐步转向商业用药 [40][52] 问答环节所有的提问和回答 INGREZZA相关问题 - 关于医保覆盖：公司提前进行合同谈判，为2026年竞争做准备 [61][62] - 价格预期：2025年价格下降约5%，2026年价格预计与2025年末持平 [30][31][117] - 市场份额：在品牌处方和总处方量上均实现增长 [62] - 渠道分布：神经科约占60-65%，各渠道增长均衡 [138] KRONESTIV相关问题 - 患者获取：未出现集中就诊现象，增长稳定 [36][49] - 处方模式：多数医生仅治疗1-2名患者，仍有大量未治疗患者 [44][89] - 报销情况：超过75%处方获得报销，流程顺利 [19][94] - 临床数据：一年数据显示代谢参数持续改善 [101][102] 研发管线问题 - 精神分裂症项目：valbenazine研究提供了重要见解 [69][71] - 毒蕈碱项目：正在评估多种激动剂，关注AD精神病潜力 [112][113] - CRF1拮抗剂：考虑拓展至其他适应症如暴食症 [135][136] - NBI-568：基于II期全面数据推进至III期 [147][148] 财务与指导问题 - 销售指引调整：主要因价格预期变化而非销量 [30][31] - KRONESTIV库存：第二季度增加约500万美元 [75] - 费用预期：SG&A增加2500万美元支持业务增长 [14] - 现金使用：优先支持商业和临床发展战略 [15]

财务数据和关键指标变化 - INGREZZA第一季度产品销售额为5.45亿美元，受订单周减少、患者重新授权流程和毛收入到净收入动态影响 [8] - KRONESITY第一季度实现净收入1500万美元，70%的配药获得报销 [10] - 公司重申INGREZZA 2025年销售指导范围为25 - 26亿美元 [9] - 2025年第一季度研发费用包括4500万美元的里程碑费用，主要用于启动osavampitur在重度抑郁症的III期项目，第二季度将确认1500万美元的里程碑费用用于启动MBI - 568在精神分裂症的III期项目 [11] - 过去两个季度公司回购了360万股股票，目前拥有约18亿美元现金 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - 第一季度新患者增加数量创纪录，扩大了在Medicare Part D的处方覆盖范围，从不到一半增加到约三分之二 [9][14] - 预计第二季度及2025年下半年销售额加速增长，增长策略包括扩大销售团队、改善处方准入和加强营销举措 [15][16] KRONESITY业务线 - 第一季度收到413份治疗表格，净销售额为1500万美元，在儿科和成人CAH患者群体中均有强劲的初始采用率，儿科和青少年群体的初始采用率略高 [16] - 70%的配药获得报销，支付方的覆盖要求与批准标签基本一致 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前估计超过40%的迟发性运动障碍（TD）患者已被诊断，但不到10%的患者正在接受VMAT2抑制剂（如INGREZZA）的标准治疗，VMAT2类别和INGREZZA仍有显著的增长机会 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从单一重磅药物向多重磅药物的神经科学公司转型，专注于执行和发展，以推动近期和长期收入增长 [5] - 研发方面，推进osevampatore和MBI - 568进入III期注册研究，计划今年晚些时候将毒蕈碱类药物组合扩展到新的II期研究 [5][6] - 商业方面，扩大INGREZZA销售团队，成功推出KRONESITY，通过投资改善处方准入和加强营销举措来提升产品市场地位 [10][15] - 行业竞争方面，INGREZZA面临AUSTEDO XR等竞争对手，公司通过扩大销售团队、差异化营销等方式提升市场份额 [72][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管外部因素导致市场波动，但公司专注于可控因素，有信心为患者和股东带来有意义的回报 [4] - INGREZZA和KRONESITY的表现令人鼓舞，公司处于有利地位推动收入增长，研发管线的进展也为未来发展提供了支持 [4][5] - 行业方面，精神分裂症等领域的临床试验具有挑战性，但公司对自身研发项目有信心 [90][91] 其他重要信息 - 6月将迎来新的首席医疗官Sanjay Keswani，现任首席医疗官Ivy Roberts将过渡到战略顾问角色 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: INGREZZA第二季度趋势及能否恢复以前的增长率，KRONESITY的413个数字后续趋势 - INGREZZA第一季度受多种因素影响，但新患者增长带来了信心，第二季度及下半年有望恢复增长，公司采取的销售团队扩张、扩大准入和营销举措将发挥积极作用 [31][32][33] - KRONESITY目前仅一个季度的数据，还需更多时间了解其模式，目前开局良好，超出预期 [35][36] 问题2: KRONESITY的报销动态未来趋势 - KRONESITY报销情况超出预期，目前主要通过例外流程报销，随着时间推移，更多健康计划将进行处方审查并确定覆盖标准 [39][40] 问题3: INGREZZA与Teva在新治疗TD患者中的份额，KRONESITY早期使用患者中儿科与成人的比例 - 未提供INGREZZA与Teva的具体份额数据，但公司在TD市场的处方量占多数 [44] - KRONESITY早期患者中儿科和成人分布较均衡，随着时间推移，开始向预期的更多儿科和青少年患者、更多女性患者的方向发展 [45][46] 问题4: INGREZZA 2025年第二季度的销售趋势及影响因素，KRONESITY从处方到患者拿到药物的平均时间 - INGREZZA第二季度预计销售额会有提升，订单周增加、新患者数量创纪录和患者 refill 率自然恢复是积极因素，但合同带来的毛收入到净收入的影响会使增长略有下降 [50][51] - KRONESITY目前还处于早期阶段，无法给出具体时间，通常患者拿到处方后，药房争取报销需要5 - 7天，30%的患者在本季度获得了免费药品 [52] 问题5: KRONESITY在卓越中心和社区中心治疗患者的比例，医生如何管理糖皮质激素减量，INGREZZA未来的合同节奏和定价趋势 - KRONESITY在卓越中心和社区中心都有采用和转诊，目前还没有明显的集中趋势，内分泌社区对其接受度较高 [60][61] - 医生在使用KRONESITY时，因药物安全性和耐受性良好，且标签描述宽泛，可根据患者个体情况决定糖皮质激素减量方案 [62][63] - INGREZZA的合同优先考虑患者准入，目前扩大了Medicare市场的覆盖范围，未来会继续监测环境，如有变化会及时告知，目前的合同对2026年也有益 [58][59] 问题6: KRONESITY成人与儿科和青少年患者的启动比例及早期更有优势的患者群体 - 启动初期成人和儿科患者比例大致相等，随着季度推进，儿科和青少年患者的治疗表格转诊增多，开始呈现向年轻群体倾斜的趋势 [69] 问题7: INGREZZA创纪录的患者启动数量的原因，与AUSTEDO XR相比的市场份额情况 - 创纪录的患者启动数量得益于去年扩大销售团队的投资开始显现效果，以及新的营销举措更好地突出了INGREZZA与其他产品的差异 [73][74] 问题8: INGREZZA的合同是否考虑了AUSTEDO IRA价格谈判实施，扩大销售团队的贡献是否提前 - 公司合同的核心是最大化患者准入，IRA带来了新的考虑因素，目前关注2026年的合同情况，会持续关注并及时更新 [79][80] - 扩大销售团队的贡献与预期一致，第一季度新患者启动数量创纪录体现了团队的成效，预计今年剩余时间将加速增长 [83][84] 问题9: valbenazine用于精神分裂症辅助治疗的JOURNEY研究结果何时公布，能从中获得哪些经验用于下一代VMAT2抑制剂，COBEMFY在ATS试验失败的影响 - JOURNEY研究预计年中公布结果，将关注潜在疗效、功能终点和亚组分析，以了解哪些患者对VMAT2抑制治疗反应最佳 [90] - COBEMFY试验失败反映了精神分裂症临床研究的难度，对公司的MBI - 568项目没有影响，公司对其III期项目有信心 [90][91] 问题10: KRONESITY第一季度是否有大量库存积压，何时能看到正在进行的III期开放标签扩展研究的长期数据，哪些终点可能受长期雄激素控制的积极影响 - 第一季度库存积压很少 [97] - 正在关闭美国成人开放标签扩展研究，患者将转向商业产品，儿科研究继续进行，将在7月的ENDO会议和本月的PES会议上公布一年的雄激素控制、糖皮质激素水平和临床终点数据 [98] 问题11: MBI - 568在辅助治疗环境中的机会，是否有值得追求的研究设计 - 目前大多数患者使用CoBEMPHI是单药治疗，ATS试验难度大，公司将从valbenazine的研究中获取经验用于下一代化合物，目前认为毒蕈碱类药物在急性研究和其他适应症中有很大机会 [103][104][105] 问题12: INGREZZA今年的平均销售价格，除MBI - 568外的毒蕈碱类药物组合的进展 - 未提供INGREZZA具体的平均销售价格，预计从第一季度到第二季度毛收入到净收入会略有改善 [108] - 其他毒蕈碱类药物（MBI - 570、MBI - 569、MBI - 567和986）目前都在I期研究中，MBI - 570将在近期完成I期并在年底开始II期急性精神病研究 [109] 问题13: 考虑到Teva的AUSTEDO指导和数据，AUSTEDO市场流失情况如何，是否有部分患者会转向INGREZZA - INGREZZA在治疗剂量和疗效等方面有优势，公司对其价值有信心，目前INGREZZA的患者主要是新诊断和新治疗的患者，VMAT2市场的患者转换情况不多 [113][115] 问题14: INGREZZA新合同或Medicare Part D处方准入的拉动效应何时体现，销售团队规模的百分比增加以及效益何时开始显现 - 销售团队规模在去年第四季度有大幅增加，第一季度新患者启动数量创纪录体现了效益 [119] - 新的处方准入拉动效应已从4月开始，主要有利于新患者启动，财务上第二季度毛收入到净收入会有直接影响，新患者增加的效益将逐渐显现 [120][123] 问题15: INGREZZA毛收入到净收入是否受Part D重新设计中回扣降低的影响，MBI - 568的III期项目的站点数量、美国以外站点情况以及与II期研究的差异 - Part D重新设计中回扣降低带来了约1%的轻微顺风，但会被增量合同的影响所吸收 [126] - MBI - 568的III期第一个研究是美国唯一的研究，采用20毫克单剂量水平与安慰剂1:1随机化，设计简单，站点数量不会大幅增加，将借鉴II期研究的经验 [126][127] 问题16: osavampatore的两个III期研究的样本量假设，幻灯片中提到的四个III期研究的另外两个是什么 - osavampatore的注册包中有三个关键研究：两个短期随机安慰剂对照研究和一个长期开放标签研究 [129] - 样本量的设定考虑了安慰剂效应和期望偏差，研究规模有限是为了平衡样本数量增加带来的安慰剂反应增加和研究失败风险 [130][131] 问题17: INGREZZA患者的持续性和停药率，不同渠道（长期护理与精神科）患者的治疗持续时间差异，研发日的潜在重点 - INGREZZA患者的持续性一直很稳定，不同渠道之间没有明显差异，第一季度再授权过程较有挑战，导致停药和延迟 refill 略有增加，但被新患者增加所抵消 [135][136] - 未提及研发日的潜在重点 [134]