战略合作 - 公司与德国默克达成战略研发合作 专注于特定神经适应症的新型RNA小分子新药开发 [1] - 公司利用专有SkySTAR®平台鉴定针对德国默克指定RNA靶点的小分子候选物 [3] - 合作总价值超过20亿美元 公司有资格获得里程碑付款及分层特许权使用费 [3] 技术平台与研发能力 - SkySTAR®平台专注于RNA选择性剪接的小分子新药开发 具有行业领先的RNA剪接调节能力 [3] - 公司领导发现和临床前开发工作 德国默克负责期权行使后的进一步开发和商业化 [3] - 平台通过精确RNA靶向解决挑战性疾病生物学问题 神经科学是内部研发重点领域 [5][6] 融资与商业合作 - 公司累计筹集超过6.79亿美元资金 其中4.79亿美元来自制药企业合作前期付款 [5] - 股权融资包括2018年种子轮800万美元和2021年1.33亿美元融资 [5] - 已与默沙东、BMS（6000万美元首付款）、Biogen（7500万美元首付款）、武田、基因泰克及Vertex（4000万美元首付款+22亿美元里程碑）达成合作 [5] - 2024年与Ipsen达成18亿美元合作 [5] 研发管线与战略方向 - 内部管线以神经科学为重点 主导项目为2/3期剪接调节剂 用于治疗亨廷顿氏病 [6] - 同时开发针对淋巴瘤和纤维化的临床前项目 [6] - 公司与Arrakis Therapeutics、Remix Therapeutics等同行均专注于通过调控RNA改变疾病驱动蛋白水平 [6]