核心观点 - 公司报告2025年第三季度财务业绩并提供业务更新，重点展示了其主要候选药物imdusiran (AB-729)在慢性乙型肝炎治疗中取得的积极临床数据 [1][2] - 公司财务状况稳健，截至2025年9月30日拥有现金、现金等价物和可交易证券投资总计9370万美元，并通过削减开支显著减少了净亏损 [1][7][11] - 针对Moderna和辉瑞/BioNTech的LNP技术专利诉讼按计划推进，其中针对辉瑞/BioNTech的诉讼在2025年9月获得了有利的权利要求解释裁决 [1][6] 财务业绩 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券投资为9370万美元，较2024年12月31日的1226亿美元有所下降 [7][15] - 2025年第三季度总收入为529,000美元，较2024年同期的133.9万美元下降，主要源于Alnylam的ONPATTRO销售额下降导致的许可权使用费收入减少 [8] - 2025年第三季度研发费用为578万美元，较2024年同期的1437万美元显著下降，主要原因是公司重组并聚焦于推进imdusiran和AB-101的临床开发 [9] - 2025年第三季度净亏损为774万美元，每股基本及摊薄亏损0.04美元，较2024年同期亏损1972万美元（每股亏损0.10美元）大幅收窄 [11] 临床开发进展 (Imdusiran/AB-729) - 在Phase 2a临床试验中，总计46%（48/105）的患者在接受imdusiran治疗后达到功能性治愈或能够在停用核苷（酸）类似物治疗后至少48周内保持停用所有治疗 [2][5][13] - 在长期随访患者中，94%的患者已保持停用所有治疗长达58至109周（超过两年）[2][5][13] - 在Phase 1b试验中，100%的HBV DNA阳性患者在仅接受imdusiran和核苷（酸）类似物治疗18周后，其HBV DNA水平降至定量下限以下 [5][13] - 在所有Phase 1和Phase 2a试验的30名乙肝e抗原阳性患者中，均观察到乙肝e抗原呈剂量依赖性下降 [5][13] LNP专利诉讼 - 针对Moderna的美国诉讼，事实调查、专家发现和简易判决简报已完成，陪审团审判定于2026年3月进行 [1][6] - 针对辉瑞/BioNTech的诉讼，法院于2025年9月发布了权利要求解释裁决，公司认为该裁决对其总体有利 [1][6] - 公司正与其独家被许可方Genevant Sciences合作，寻求因Moderna和辉瑞/BioNTech使用其专利LNP技术而获得公平补偿 [6]

财务表现 - 2025年第二季度总收入为1070万美元，同比增长900万美元，主要由于终止与齐鲁制药的战略合作后确认了此前递延的收入[1][8] - 公司实现净利润250万美元，相比2024年同期的净亏损1980万美元大幅改善[11] - 研发费用从2024年同期的1556万美元降至550万美元，主要由于公司2024年8月决定精简组织架构[9] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为9810万美元，较2024年底的1.226亿美元有所下降[7] 公司动态 - 公司重新获得imdusiran在大中华区的权利，现拥有该药物的全球权益[1][5] - 哈里·詹森博士加入科学顾问委员会，该委员会现由6名慢性乙肝治疗领域的全球专家组成[5] - 罗杰·索尼博士接替阿努吉·哈西加加入董事会，索尼博士在生物技术、制药和投资领域拥有丰富经验[5][6] - 公司与齐鲁制药共同决定终止在大中华区开发、生产和商业化imdusiran的战略合作[5] 产品管线 - 核心产品imdusiran是一种RNAi疗法，旨在减少所有乙肝病毒蛋白和抗原，包括HBsAg[17] - 目前已有8名慢性乙肝患者在接受imdusiran治疗后实现功能性治愈[17] - 公司正在开发口服PD-L1抑制剂AB-101用于慢性乙肝治疗[19] 专利诉讼 - 公司继续支持独家被许可方Genevant Sciences保护其LNP技术专利，该技术被Moderna和辉瑞/BioNTech用于COVID-19疫苗[5] - 针对Moderna的美国诉讼已进入简易判决阶段，陪审团审判定于2026年3月进行[5] - 2025年3月公司在30个国家针对Moderna及其关联公司提起了5项国际诉讼[5] - 针对辉瑞/BioNTech的诉讼中，权利要求解释听证会已于2024年12月举行[5] 行业背景 - 全球有超过2.5亿人患有慢性乙肝感染，美国约有200万患者[18] - 尽管有有效疫苗和治疗选择，每年仍有约110万人死于慢性乙肝相关并发症[18] - 慢性乙肝感染代表着一个重大未满足的医疗需求[18]