财务表现 - 2025年第二季度总收入为1.66亿美元，同比增长13% [1][4] - Crysvita收入1.204亿美元，其中拉丁美洲和土耳其产品销售额3470万美元 [3][4] - Dojolvi收入2320万美元，Evkeeza收入1457万美元 [3][4] - 上半年商业疗法收入同比增长20% [2] - 2025年第二季度净亏损1.1495亿美元，每股亏损1.17美元，较2024年同期有所改善 [6][7] - 截至2025年6月30日，现金及等价物为5.39亿美元 [8][31] 2025年财务指引 - 重申2025年总收入指引6.4-6.7亿美元 [1][13] - Crysvita收入指引4.6-4.8亿美元 [1][13] - Dojolvi收入指引9000万-1亿美元 [1][13] - 预计总收入同比增长14-20% [9] - 重申2027年实现GAAP盈利的目标 [9] 研发管线进展 - UX143(成骨不全症治疗药物)Phase 3 Orbit和Cosmic研究最终分析预计2025年底完成 [10][12] - GTX-102(天使综合征治疗药物)获得FDA突破性疗法认定，Phase 3 Aspire研究已完成入组 [14][15] - UX111(MPS IIIA基因疗法)正与FDA合作解决CRL中提出的CMC问题 [17][18] - DTX401(GSDIa基因疗法)BLA预计2025年第四季度提交 [19] - UX701(威尔逊病基因疗法)Cohort 4入组预计2025年下半年完成 [20] 运营数据 - 2025年第二季度运营费用2.7438亿美元，其中研发费用1.6474亿美元 [5][6] - 非现金股票补偿3860万美元 [30] - 2025年上半年运营现金使用2.75亿美元 [8] - 2025年第二季度产品销售额8082万美元，特许权收入8568万美元 [29]

财务表现 - 2025年第一季度总收入1.39亿美元，同比增长28% [1][4] - Crysvita收入1.03亿美元，同比增长25%，其中拉丁美洲和土耳其产品销售额5508万美元，同比增长52% [3][4] - Dojolvi收入1700万美元，Evkeeza收入1103万美元 [3][4] - 净亏损1.51亿美元，每股亏损1.57美元，较2024年同期净亏损1.71亿美元有所收窄 [6][8] - 现金及等价物5.63亿美元，第一季度运营现金使用1.66亿美元 [9][29] 2025年财务指引 - 重申2025年总收入指引6.4-6.7亿美元，Crysvita收入4.6-4.8亿美元，Dojolvi收入0.9-1亿美元 [1][12] - 预计收入同比增长14-20%，运营现金使用将低于2024年水平 [10] 研发管线进展 - UX111治疗Sanfilippo综合征的BLA获FDA优先审评，PDUFA日期为2025年8月18日 [14] - DTX401治疗GSDIa的BLA预计2025年中提交，Phase 3数据显示治疗组患者玉米淀粉摄入量减少60-64% [15][16] - UX701治疗Wilson病的Phase 1/2/3研究第四队列入组中，预计2025年下半年完成 [17][18] - GTX-102治疗Angelman综合征的Phase 3研究预计2025年下半年完成入组 [11] - UX143治疗成骨不全症的Phase 3研究中期分析预计2025年中进行 [10]