业绩总结 - Vertex计划在2030年前推出四个潜在的肾脏药物[5] - Vertex的肾脏药物每个疾病领域代表着数十亿美元的市场机会[12] - Vertex的IgAN患者群体约为15万人，pMN患者群体约为25万人，AMKD患者群体约为15万人[12] 临床试验进展 - 预计到2025年底，Vertex将启动povetacicept在IgAN的滚动BLA提交，并在2026年上半年完成提交[5] - RUBY-3研究的IgAN患者在48周治疗后显示出最佳临床潜力[25] - AMKD的Inaxaplin在2025年完成IA队列的入组，预计在2026年进行中期分析以寻求美国加速批准[30] - Povetacicept在IgAN和pMN的临床试验中显示出最佳的临床潜力，FDA已授予其突破性疗法认定[25] 临床数据表现 - Povetacicept在IgAN患者中，80 mg剂量的24小时尿蛋白排泄率（UPCR）在48周时较基线减少了64%（从1.3 g/g降至0.5 g/g）[52] - 在240 mg剂量组中，UPCR在48周时较基线减少了56%（从1.2 g/g降至0.6 g/g），约2/3的参与者达到了UPCR <0.5 g/g的标准[52] - IgAN患者的Gd-IgA1在48周时较基线减少了77%[58] - 在IgAN研究中，90%的参与者实现了血尿的消失，53%达到了临床缓解[59] - 在pMN患者中，Povetacicept使24小时UPCR在48周时减少了82%[63] - 所有pMN参与者在48周时实现了抗PLA2R自身抗体减少83%，达到免疫学缓解[69] - 在pMN患者中，40%的参与者达到了完全临床缓解（UPCR <0.5 g/g）[72] - Povetacicept在IgAN和pMN患者中均表现出良好的安全性和耐受性，任何不良事件发生率为76%至82%[75] 市场扩张潜力 - 预计在中国，IgAN和pMN的患者总数超过75万人，AMKD患者超过30万人[12] - Vertex的ADPKD药物VX-407的目标人群为约3万名患者，初期将针对10%的患者群体[12] 其他信息 - 在IgAN患者中，使用ACEi/ARB的比例为86%至100%[49] - 在pMN患者中，所有参与者均使用ACEi/ARB，且60%的参与者在基线时UPCR ≥3.5 g/g，属于肾病综合征范围[62] - RAINIER研究已完全招募，预计招募约600名患者，历时约15个月[86]