临床数据发布 - 公司将在2025年9月3-6日于休斯顿举行的SOHO年会上以口头和海报形式展示ELVN-001的ENABLE 1a/1b期临床试验数据 [1] - 本次为欧洲血液学协会（EHA）2025年会数据的再次展示 涉及对既往接受过治疗的慢性髓系白血病患者的研究 [1][2] - 口头报告安排在9月4日11:40-11:50（CDT时段） 海报展示于9月3日18:25进行 编号CML-575 位于B3展厅3层 [2] 产品研发进展 - ELVN-001是一种选择性BCR::ABL1活性位点抑制剂 针对慢性髓系白血病治疗领域 [2] - 公司采用精准肿瘤学方法开发小分子疗法 致力于解决未满足的临床需求并提升患者生存质量 [3] - 研发策略结合经临床验证的生物学靶点洞察与差异化化学设计 以开发同类首创或同类最优疗法 [3] 企业背景 - Enliven Therapeutics为临床阶段生物制药企业 专注于小分子治疗药物的发现与开发 [1][3] - 公司总部位于科罗拉多州博尔德 目前于纳斯达克交易所上市（代码：ELVN） [1][3] - 演示资料会后将发布于公司官网"项目演示与出版物"栏目供查阅 [2]

核心观点 - ELVN-001在慢性粒细胞白血病（CML）Phase 1临床试验中表现出优异的疗效和安全性 累计主要分子反应（MMR）率达到47% 24周内达到MMR的患者比例为32% 且在所有剂量水平均显示良好的安全性和耐受性 [1][7] - 公司现金及等价物与有价证券总额达4.905亿美元 预计现金可支撑运营至2029年上半年 [1][7][12] - 计划于2026年启动ELVN-001的Phase 3关键试验 [2][7] 临床数据表现 - ELVN-001是一种针对BCR::ABL基因融合的高选择性小分子激酶抑制剂 用于治疗CML [3] - 截至2025年4月28日数据截止日 53名可评估患者中25名（47%）在24周内达到MMR 其中41名患者中13名（32%）新达到MMR 12名患者中12名（100%）维持MMR [7] - 与已获批BCR::ABL1 TKI药物相比 ELVN-001在更重度预处理患者群体中显示出更优的MMR率 其24周MMR达成率32%优于asciminib的Phase 1试验24%和ASCEMBL Phase 3试验25%的历史数据 [2][7] 财务状况 - 2025年第二季度研发费用为2150万美元 同比增长14.2%（2024年同期为1880万美元） [7][11] - 2025年第二季度管理费用为710万美元 同比增长22.8%（2024年同期为580万美元） [7][11] - 2025年第二季度净亏损2530万美元 同比扩大26.5%（2024年同期为2000万美元） [7][11] - 通过公开发行募集约2.3亿美元资金 显著增强资金储备 [2] 公司战略定位 - 公司专注于精准肿瘤学领域 致力于开发具有best-in-class潜力的差异化小分子疗法 [5] - ELVN-001凭借其疗效、耐受性和用药便利性优势 有望成为CML全线治疗的竞争性疗法 [2]

核心观点 - ELVN-001在治疗慢性粒细胞白血病(CML)的1期临床试验中展现出积极的疗效和安全性数据 累计MMR率为47%(25/53) 24周时达到MMR的患者比例为32%(13/41) [1][5] - 与已批准的BCR::ABL1 TKI药物相比 ELVN-001在更重度预处理患者群体中显示出更优的疗效数据 [1][11] - ELVN-001在所有剂量水平均表现出良好的安全性和耐受性特征 90%患者仍在研究中 中位治疗持续时间约29周 [1][5] 患者特征 - 90名患者入组 剂量范围从10mg QD到80mg BID [5] - 67%患者接受过3种或以上TKI治疗 58%曾接受asciminib 43%曾接受ponatinib [5] - 72%患者因疗效不足而停用前一种TKI [5] 疗效数据 - 24周时 53名可评估患者中47%达到MMR 41名患者中32%新达到MMR 12名患者100%维持MMR [5] - 对最后一种TKI耐药的患者中 41%(14/34)在24周时达到MMR [5] - 曾接受asciminib或ponatinib治疗的患者中 35%(12/34)在24周时达到MMR [5] 安全性数据 - 仅3.4%(3/87)患者因治疗相关不良事件(TEAE)需要减量 4.6%(4/87)因TEAE停药 [11] - 大多数TEAE为低频低级别 血液学毒性优于或相当于已批准TKIs [11] - 仅2.3%(2/87)患者出现≥3级非血液学治疗相关不良事件 [11] - 未观察到心血管毒性增强或动脉闭塞事件 [11] 药物特性 - ELVN-001是一种高效、高选择性小分子激酶抑制剂 专门靶向BCR::ABL基因融合 [2][10] - 药代动力学特征支持每日一次给药 可与食物同服或单独服用 [11] - 药物相互作用潜力低 这对平均服用5种药物的CML患者尤为重要 [11] - 对T315I突变(最常见的BCR::ABL1耐药突变)具有活性 [12] 未来发展 - 公司计划2026年启动首个头对头3期关键试验 [7] - 历史数据显示 晚期CML的1期数据可预测后续关键试验的成功 [7] - 公司相信ELVN-001有潜力在所有治疗线中竞争 [7]

核心观点 - ELVN-001在慢性髓性白血病(CML)治疗中展现出持续的疗效和安全性优势 44%的患者在24周内达到主要分子反应(MMR) 26%的患者在24周内实现MMR [1][5] - 该药物在重度预处理患者群体中表现优于已批准的BCR::ABL1 TKI药物 且安全性良好 74名患者中剂量中断和减少比例分别低于10%和5% [1][5] - 公司将于2025年6月13日在EHA大会上公布最新数据 并计划在2026年启动关键性试验 [1][8] 药物特性 - ELVN-001是一种高效、高选择性的小分子激酶抑制剂 专门靶向BCR::ABL基因融合 可能是同类最佳药物 [2][9] - 该药物对T315I突变(最常见的BCR::ABL1突变)具有活性 同时对导致变构抑制剂耐药的突变也有效 [9] - 作为高选择性活性位点抑制剂 ELVN-001的作用机制与变构抑制剂互补 [9] 临床试验数据 - 截至2025年1月21日 74名患者入组 剂量范围为10-160mg/天 82%患者仍在研究中 中位治疗持续时间约26周 [5] - 入组患者中66%接受过3种以上TKI治疗 包括ponatinib(45%)和asciminib(57%) [5] - 对TKI耐药患者中40%在24周内达到MMR 既往接受过asciminib或ponatinib治疗的患者中36%达到MMR [5] 公司动态 - 公司将于2025年6月13日欧洲中部时间19:30/美国东部时间13:30举行电话会议讨论数据 [7] - EHA大会口头报告将于2025年6月13日欧洲中部时间17:00/美国东部时间11:00进行 由Andreas Hochhaus博士主讲 [6] - 公司专注于小分子治疗药物的发现和开发 采用精准肿瘤学方法改善患者生存和生活质量 [10]