财务数据和关键指标变化 - 第三季度总营收达到2.14亿欧元，其中Yorvipath（商品名Europad/Europet）全球营收为1.431亿欧元，较第二季度的1.03亿欧元显著增长，但受到360万欧元外汇逆风影响 [25] - Skytrofa（TransCon生长激素）第三季度营收为5070万欧元，需求增长3%，但受到160万欧元外汇逆风影响 [25] - 合作收入为2000万欧元，主要由Yorvipath相关的1300万欧元里程碑付款推动 [25] - 研发费用为6690万欧元，低于2024年同期的7350万欧元，主要因部分临床试验和开发活动完成 [26] - 销售、一般及行政费用为1.134亿欧元，高于2024年同期的6980万欧元，反映全球商业扩张的持续影响 [26] - 第三季度总运营费用为1.8亿欧元，运营利润为1100万欧元，标志着公司开始实现可持续的收入和盈利增长 [7][25] - 2025年净财务费用为6090万欧元，主要由非现金项目驱动，包括4720万欧元的金融负债非现金重计量损失 [26] - 期末现金及现金等价物为5.39亿欧元，较第二季度末的4.94亿欧元有所增加 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Yorvipath (TransCon PTH)**：第三季度全球营收1.431亿欧元，在美国自推出至9月底已有超过4250名患者由超过2000名医疗保健提供者开具处方，10月单月在美国新增超过400名患者 [9][10][11] 患者依从性高，预计大多数患者将接受终身PTH治疗 [11] 保险总体批准率约为70%，预计随时间推移将继续提高 [12] - **Skytrofa (TransCon生长激素)**：第三季度营收5070万欧元，7月获得首个标签扩展，FDA批准用于成人生长激素缺乏症 [18] 第三季度启动了针对多种生长障碍的III期篮子试验 [18] - **TransCon CNP**：处于美国FDA优先审评中，PDUFA日期为11月30日，同时在欧盟进行审评 [19] 近期完成了与FDA的晚期周期会议，处于最终标签讨论阶段 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**：Yorvipath患者需求持续季度增长，目前不到5%的美国患者接受治疗，估计有8万至9万已确诊慢性甲旁减患者，每年新增3000至4000名患者 [13][14] 保险批准时间有所改善，目前约50%的申请在8周内获批 [104] - **国际市场**：Yorvipath通过指定患者计划在超过30个国家上市，在德国、奥地利和西班牙已获得完全商业报销，在日本由合作伙伴Tyjane于8月获批后上周商业推出 [15] 预计除美国外市场营收每季度增加400万至500万欧元 [80][120] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过TransCon技术平台持续开发高度差异化的产品，目标是到2030年实现50亿欧元或更高的年度产品营收 [23] - 在生长障碍领域，通过Skytrofa和TransCon CNP（作为单药或联合疗法）确立领导地位，TransCon CNP有潜力成为软骨发育不全儿童的领先疗法 [17][20][21] - 通过合作伙伴关系创造价值，包括日本的Tygene、中国的VISEN、眼科领域的ICONIC以及与诺和诺德在代谢和心血管疾病领域的合作 [22] - 针对Yorvipath，正在进行Pathway 60试验以支持最高60微克的剂量，计划本季度开始针对18岁以下患者的临床试验，并推进新的每周一次TransCon PTH产品候选物 [16] - 公司认为Yorvipath作为一流疗法，具有最佳同类特性，竞争格局不会导致其成为高合约产品 [72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Yorvipath的持续增长表示乐观，预计第四季度受新患者、稳定定价、支付方组合和合约的推动将继续增长 [28][29] - 对于Skytrofa，预计收入增长将继续跟踪处方量增长，长期增长将由地理和标签扩张驱动 [29] - 管理层对TransCon CNP的获批和能力成为领先疗法充满信心，并相信软骨发育不全的标准护理将包括联合疗法 [20][21][58] - 公司展望包括持续的收入和现金流增长，中期通过标签扩张和生命周期管理活动最大化当前产品价值，长期通过研发确保新项目和潜在新产品的稳定来源 [23] 其他重要信息 - 公司计划在未来时期引入非IFRS每股收益指标，以调整某些非现金非运营项目的影响，提高期间结果的可比性 [27] - 在第三季度的美国肾脏病学会会议上，展示了联合临床试验中三年的肾功能数据，证明Yorvipath治疗患者具有临床意义的肾功能改善 [12] - TransCon CNP在II期COAT试验中，与TransCon生长激素联合使用在26周时显示出比单药治疗观察到的线性增长提高约3倍 [20] 问答环节所有的提问和回答 问题: 对美国Yorvipath新患者注册率的预期 [31] - 管理层观察到美国处方量非常稳定，第三季度处方量与第一、第二季度相近，10月单月有超过400张新处方，认为正在建立强大的基础，因为患者接受终身治疗，如同逐季度砌砖盖房 [32][33][34] 问题: 第四季度季节性影响和TransCon CNP审评数据请求 [38] - 管理层对第四季度持积极看法，认为第三季度夏季假期的影响更大但未显著，且新增超过500名处方医生，基础扩大 [40][41] 关于TransCon CNP，确认在审评周期中未收到FDA的任何数据请求 [39] 问题: Yorvipath的保险批准率（转换率）预期 [43] - 管理层表示70%的批准率符合年初预期，并预计随时间推移会成熟提高，类比成熟品牌可能达到85%或90%，但剩余部分因支付方环境异构而更具挑战性 [44][45][48] 早期队列的批准率远高于70%，后续队列随时间推移批准率也会提高，主要是时间问题 [50][51][53] 问题: Yorvipath在不同甲旁减患者细分市场的渗透情况以及TransCon CNP的差异化标签声明 [57] - 关于TransCon CNP标签，管理层处于最终标签讨论阶段，重点是与患者和医生沟通超越线性增长的益处（如腿部弯曲改善、身体比例改变），并期待同行评审出版物支持这些声明 [58][59] 关于Yorvipath渗透，在高症状患者中进展良好，正在努力教育症状不明显或已习惯现状的患者以激活市场 [61][62] 患者来源多样（术后、遗传、自身免疫等），在所有细分市场都看到患者 [68] 问题: Yorvipath的支付方组合和合约预期 [70] - 管理层预计第四季度合约无变化，长期来看因产品是一流且唯一选项，临床价值主张自身有说服力，预计不会有重大合约偏离当前策略，任何变化都是次要的 [71][72] 问题: TransCon CNP的III期试验设计所需数据时长和统计假设 [73] - 管理层从未见过生长障碍领域超过一年的临床试验要求，已有II期试验的长期数据 [74] FDA对持续时间持适当开放态度，但监管路径通常需要一年数据 [75] 问题: 净收入计算、第四季度季节性以及Yorvipath欧美销售拆分 [77] - 管理层澄清保险批准不等于患者立即用药，有时需要时间 [82] 对第四季度季节性无预期，因第三季度影响不大 [80] 除美国外销售每季度增加约400万至500万欧元 [80] 问题: Yorvipath患者保留率和TransCon CNP市场渗透潜力 [85] - Yorvipath患者开始治疗后流失率极低，主要发生在滴定期的前4-6周，稳定后预计几乎所有患者接受终身治疗 [86][87] 认为当前竞争产品因未解决并发症而表现不佳，TransCon CNP的差异化特性（解决并发症、改善身体比例）将改善软骨发育不全的治疗渗透率 [89][90] 问题: TransCon CNP的商业策略和患者来源（新患者 vs 转换患者） [93] - 预计将有大量患者从现有每日注射CMP（如vosoritide）转换，因每周一次给药、无注射部位反应、无高血压风险等优势，在欧洲某些高治疗渗透率国家转换比例会很高，在美国因渗透率低新患者会更多 [94][96][97] 问题: Yorvipath更高剂量标签扩展的影响和保险批准时间变化 [100] - 更高剂量（超30微克）主要用于美国，目前需要此剂量的患者比例很小，相关临床试验（18名患者，6个月安全性试验）不会对收入产生实质性影响 [101][102] 保险批准时间逐月改善，目前约50%在8周内获批 [104] 问题: 青少年甲旁减患者群体规模和增长预期 [106] - 该患者群体与当前成人群体不同，多来自遗传或自身免疫原因，疾病严重程度高，但患者数量不会达到成人规模，不过治疗对该群体至关重要 [107] 问题: 新患者注册指标的未来报告计划以及与诺和诺德合作进展 [109] - 当收入基础壮大到新患者增加对总收入影响不再显著时，可能停止报告新处方指标，转而关注季度收入增长 [112] 与诺和诺德的合作（每月一次司美格鲁肽等项目）未受干扰，进展顺利，诺和诺德在后期大规模试验方面有独特能力 [110] 问题: 每周一次Yorvipath的临床前数据时间和欧洲增长轨迹 [115] - 预计在明年初的学术会议上公布每周一次制剂的数据 [116] 除美国外营收预计每季度增加400万至500万欧元，2026年随着更多国家加入完全商业化将加速增长 [117] 问题: Yorvipath欧美营收拆分和国际市场报销时间表及定价 [118] - 重申除美国外营收算法：以2024年第四季度1400万欧元为基础，2025年每季度增加400万至500万欧元 [120] 注重在国际市场创造长期价值，不妥协定价，明年初将提供2026年新增国家的展望 [121]

核心财务表现 - 2025年第三季度总收入为2.136亿欧元，较2024年同期的5780万欧元大幅增长[6] - 第三季度实现营业利润1100万欧元，主要得益于YORVIPATH在美国的上市[8][11] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为5.39亿欧元，较2025年6月30日的4.94亿欧元增加4500万欧元[8][13] - 2025年第三季度净亏损为6100万欧元，或每股基本及摊薄亏损1.00欧元，较2024年同期净亏损9920万欧元（每股亏损1.72欧元）有所收窄[12][19] 产品收入 - YORVIPATH在2025年第三季度收入为1.4309亿欧元，其中包括与上一季度相比360万欧元的负面外汇影响[1][5] - SKYTROFA在2025年第三季度收入为5070万欧元，其中包括与上一季度相比160万欧元的负面外汇影响[1][5] - 商业产品总收入从2024年第三季度的5570万欧元增长至2025年第三季度的1.9379亿欧元，其中YORVIPATH贡献了1.346亿欧元[6][9] 产品运营亮点 - YORVIPATH在美国持续被采纳，截至2025年9月30日，已有超过4,250名独特患者登记，超过2,000名医疗保健提供者开具处方[5] - YORVIPATH在美国以外超过30个国家通过商业渠道或指定患者项目可用，其战略合作伙伴Teijin宣布YORVIPATH现已在日本上市销售，公司因此确认了1290万欧元的里程碑收入[5] - FDA批准了SKYTROFA针对成人生长激素缺乏症的首次标签扩展，公司预计将寻求多个额外的标签扩展[5] 研发与监管进展 - TransCon CNP正在接受FDA优先审评，用于治疗软骨发育不全儿童，PDUFA目标日期为2025年11月30日[4][8] - 在欧洲，TransCon CNP的上市授权申请已提交并获CHMP验证，正在审评中[8] - PaTHway60试验正在进行中，旨在支持YORVIPATH在美国的标签扩展，允许剂量滴定至60 mcg/天[5] - PaTHway青少年试验计划于第四季度开始，旨在支持YORVIPATH用于治疗12至18岁以下儿童甲状旁腺功能减退症的标签扩展[5] - 公司计划在本季度启动TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗的3期试验，并预计在2026年初公布COACH 2期试验的52周数据[8] 运营费用 - 2025年第三季度研发费用为6690万欧元，低于2024年同期的7350万欧元，主要由于内分泌罕见病管线临床试验和开发活动的完成[9] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为1.134亿欧元，高于2024年同期的6980万欧元，主要由于全球商业扩张的持续影响，包括YORVIPATH的上市活动[10]

核心临床数据 - 将在2025年11月5日至9日举行的美国肾脏病学会年会（Kidney Week 2025）上公布TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症的3年期数据 [1] - 数据显示，治疗至第3年时，患者肾功能持续改善，尿钙处理持续正常化，并保持了持续的安全性和有效性 [1] - 具体数据摘要（编号TH-PO0227）将于11月6日上午10点至12点由Elvira Gosmanova博士进行展示，并已发表于《美国肾脏病学会杂志》 [2] 产品与医学价值 - TransCon PTH是一种PTH（1-34）前药，每日给药一次，旨在24小时内提供生理范围内的活性甲状旁腺激素 [2] - 该药物已在美国、欧盟和欧洲经济区获批，商品名为YORVIPATH®，用于治疗成人甲状旁腺功能减退症 [2] - 公司医学高管指出，数据强化了TransCon PTH长期治疗对肾功能的益处，旨在提升科学界对该药物、肾脏在健康甲状旁腺轴中的作用以及提供生理水平PTH对肾脏健康重要性的认识 [2] 疾病背景 - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素水平不足引起，该激素是体内钙磷平衡的主要调节者 [3] - 患者可能经历一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉易激惹、肾脏并发症、异位钙化和认知障碍 [3] - 术后甲状旁腺功能减退症占病例大多数（70%-80%），其他病因包括自身免疫性和特发性原因 [3] 公司信息 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台为患者带来有意义的改变 [4] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [4]

公司监管申请进展 - 公司已向欧洲药品管理局提交TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的上市授权申请 [1] - 该药物在美国正处于FDA的优先审评阶段，处方药用户费用法案目标日期为2025年11月30日 [3] 产品与临床试验 - TransCon CNP是一种研究性前体药物，每周给药一次，旨在通过提供活性CNP的持续暴露来持续抑制FGFR3通路 [1] - 上市申请基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验以及长达三年的开放标签扩展数据，包括关键性ApproaCH试验的结果 [2] - 在试验中，TransCon CNP普遍耐受性良好，无因研究药物导致的停药事件 [2] 疾病背景与市场潜力 - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病，由FGFR3变异引起，估计全球受影响人数超过25万 [4] - 该疾病导致严重的肌肉、神经和心肺并发症以及骨骼发育不良，严重影响患者生活质量，并常需多次手术 [4] - 医疗需求明确，患者群体需要能够改善医疗、功能和生活质量并发症的早期药物干预 [3] 公司技术与战略 - 公司是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台开发新疗法 [5] - 公司遵循其产品创新算法，旨在开发解决未满足医疗需求的潜在同类最佳疗法 [5]

核心观点 - Ascendis Pharma在ASBMR 2025年会上公布三项口服报告 涉及软骨发育不全和甲状旁腺功能减退症的最新数据 包括TransCon CNP单药及联合疗法对儿童功能改善的关联分析 以及TransCon PTH对成人患者骨骼动态的长期持续改善效果 [1][2] 产品数据更新 - TransCon CNP（navepegritide）治疗儿童软骨发育不全的关键试验新分析显示 腿部弯曲改善与身体功能提升相关 [1] - 首次公布TransCon CNP与TransCon hGH（lonapegsomatropin）联合疗法治疗儿童软骨发育不全的临床试验数据 [1] - TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症4年的临床试验数据 证明骨骼动态持续改善 [1] 疾病背景 - 软骨发育不全是一种罕见遗传病 由FGFR3基因变异导致 全球影响超过25万人 除骨骼发育异常外 还引起肌肉、神经和心肺并发症 患者需多次手术 [3] - 甲状旁腺功能减退症是内分泌疾病 因甲状旁腺激素不足导致钙磷失衡 70-80%病例为术后继发性 可能引发神经肌肉易激惹、肾脏并发症和认知障碍 [4] 公司战略 - 公司专注于TransCon技术平台开发 旨在解决未满足医疗需求的最佳疗法 核心价值为患者、科学和热情 [5] - 生长障碍产品组合包括单药和联合疗法 被认为具有变革潜力 [2]

文章核心观点 - 公司宣布在ENDO 2025会议上进行两场口头报告 展示治疗甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全症的药物数据 体现其内分泌罕见病产品组合的进展 [1][2] 公司动态 - 公司宣布在2025年7月12 - 15日于旧金山举行的ENDO 2025会议上进行两场口头报告 [1] - 阿里亚·汗博士将展示公司3期PaTHway试验第156周的新数据 证明TransCon PTH对甲状旁腺功能减退症成人患者长期治疗的安全性和有效性 [1] - 卡洛斯·巴希诺博士将展示公司关键ApproaCH试验第52周的额外安全性和耐受性数据 该试验针对每周一次的TransCon CNP治疗软骨发育不全症儿童患者 [1] - 公司内分泌与罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官表示 很高兴与知名研究人员合作分享数据 体现公司疗法的长期益处和安全性以及变革潜力 [2] 会议报告详情 甲状旁腺功能减退症 - 报告编号OR - 10 - 05 为口头报告 [2] - 时间为7月12日周六下午2:15 - 2:30（太平洋时间） [2] - 主题为帕洛帕肽治疗甲状旁腺功能减退症成人患者的疗效和安全性：3期PaTHway试验3年结果 [2] - 地点在153室 由阿里亚·汗博士展示 [2] 软骨发育不全症 - 报告编号OR - 36 - 05 为口头报告 [2] - 时间为7月14日周一下午2:15 - 2:30（太平洋时间） [2] - 主题为那韦佩肽治疗软骨发育不全症儿童患者的安全性和耐受性：关键ApproaCH试验52周结果 [2] - 地点在308室 由卡洛斯·巴希诺博士展示 [2] 疾病介绍 甲状旁腺功能减退症 - 是一种内分泌疾病 由甲状旁腺激素水平不足引起 甲状旁腺激素是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节因子 [3] - 患者可能出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症 包括神经肌肉兴奋性、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍等 [3] - 术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70 - 80%） 其他病因包括自身免疫和特发性原因 [3] 软骨发育不全症 - 是一种罕见的遗传疾病 由全身性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）变异引起 导致FGFR3和CNP信号通路失衡 全球估计影响超过25万人 [4] - 该变异在全身组织中表达 除骨骼发育不良外 还会导致严重的肌肉、神经和心肺并发症 [4] - 不同生命阶段的医学并发症不同 婴儿期和儿童期观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量和耐力受损等 许多并发症在成年期持续或恶化 [4] 公司概况 - 公司是一家全球生物制药公司 专注于应用创新的TransCon技术平台为患者带来有意义的改变 [5] - 公司以患者、科学和激情为核心价值观 遵循产品创新算法 应用TransCon开发具有同类最佳潜力的新疗法 以满足未满足的医疗需求 [5] - 公司总部位于丹麦哥本哈根 在欧洲和美国设有额外设施 [5]

文章核心观点 - Ascendis Pharma公布其2期PaTH Forward试验第214周新数据，显示TransCon PTH长期治疗成人甲状旁腺功能减退症有持久疗效且安全性良好 [1] 试验情况 - PaTH Forward试验包括4周随机双盲安慰剂对照期和至第266周的开放标签延长期，评估肾功能、骨转换标志物、骨密度等指标，第214周时原59名患者中56名（95%）留在开放标签延长期 [2] 试验结果 - 第214周时近98%患者血清钙水平正常，93%患者无需常规治疗，骨转换标志物先升后降并稳定在基线以上，骨密度在匹配范围内，67.8%参与者eGFR有临床意义增加 [3] 安全性 - TransCon PTH治疗耐受性良好，无新安全信号，治疗突发不良事件多为轻中度，无严重不良事件或停药与研究药物相关 [4] 公司表态 - Ascendis Pharma高管表示长期数据强化了TransCon PTH安全性和疗效持久性，包括骨骼动力学持续正常化和肾功能显著持续改善 [5] 甲状旁腺功能减退症介绍 - 甲状旁腺功能减退症是内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，有多种并发症，术后甲状旁腺功能减退症占多数（70 - 80%） [6] 公司介绍 - Ascendis Pharma是全球生物制药公司，专注应用TransCon技术平台开发新疗法，总部在丹麦哥本哈根，在欧美有设施 [7]

核心观点 - Ascendis Pharma将在2025年5月10-13日举行的ESPE & ESE联合大会上分享其关于甲状旁腺功能减退症、软骨发育不全和生长激素缺乏症项目的最新数据 [1] - 公司将展示四项口头报告，包括TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的4年疗效和安全性数据、TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周生长和骨形态数据，以及TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据 [2] - 公司高管表示，随着新疗法和临床实践改变罕见内分泌疾病的治疗前景，很高兴能与试验研究者和领先专家合作，分享新数据 [3] 甲状旁腺功能减退症 - 公司将展示三项关于甲状旁腺功能减退症的研究成果，包括产品剧场、海报展示和研讨会 [4] - 重点展示TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的长期疗效和安全性数据，来自Phase 2 PaTH Forward试验的4年结果 [4] - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，可能导致严重的短期和长期并发症，70-80%的病例由术后引起 [7] 软骨发育不全 - 公司将展示两项关于软骨发育不全的研究成果，包括研讨会和口头报告 [4] - 重点展示TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周疗效数据，包括对骨形态和生长的影响 [4] - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病，由FGFR3变异引起，全球影响超过25万人，会导致骨骼、肌肉、神经和心肺等多系统并发症 [8] 生长激素缺乏症 - 公司将展示TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据，来自Phase 3 foresiGHt试验的结果 [6] - 成人生长激素缺乏症会导致身体成分改变、代谢异常、骨密度降低和心理健康问题等多种症状 [9] 公司背景 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台开发新疗法 [10] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [10] - 公司核心价值是患者、科学和热情，致力于开发解决未满足医疗需求的最佳疗法 [10]

财务表现 - 2025年第一季度总收入为1.01亿欧元，较2024年同期的9590万欧元增长5.3% [7] - YORVIPATH®贡献收入4470万欧元，SKYTROFA®贡献收入5130万欧元 [1][5] - 非产品收入从2024年第一季度的2940万欧元下降至2025年同期的490万欧元 [7] - 净亏损从2024年第一季度的1.31亿欧元收窄至2025年同期的9460万欧元 [11] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为5.18亿欧元，较2024年底的5.6亿欧元有所下降 [12] 产品进展 - YORVIPATH®在美国市场表现强劲，截至2025年3月31日已开出超过1750张处方，有超过1000名医疗保健提供者开具处方 [5] - 计划在2025年新增至少5个欧洲直接市场进行YORVIPATH®的商业化 [5] - SKYTROFA®的补充生物制剂许可申请(sBLA)PDUFA目标日期为2025年7月27日 [5] - TransCon™ CNP的新药申请(NDA)已于2025年第一季度提交，计划在2025年第三季度向EMA提交MAA申请 [1][5] 研发管线 - COACH联合试验(TransCon CNP + TransCon hGH)的26周顶线数据预计在2025年第二季度公布 [1][5] - 计划在2025年第三季度提交TransCon hGH用于其他适应症的IND申请 [5] - 计划在2025年第四季度提交TransCon CNP单独或联合TransCon hGH治疗软骨发育不全的IND申请 [5] - TransCon IL-2 β/γ的临床开发持续进行，包括在铂类耐药卵巢癌中的临床活性研究 [5] 投资与股权 - 持有VISEN Pharmaceuticals 41,136,364股，截至2025年3月31日市值约为2.6亿欧元 [6] - 2025年3月21日VISEN在香港交易所完成首次公开募股并开始交易，股票代码2561.HK [5] 运营数据 - 2025年第一季度研发费用为8660万欧元，较2024年同期的7070万欧元有所增加 [8] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用为1.01亿欧元，较2024年同期的6680万欧元显著增长 [9] - 2025年第一季度总运营费用为1.876亿欧元，较2024年同期的1.375亿欧元增加 [10] - 截至2025年3月31日，公司拥有60,970,565股普通股流通在外 [12]

文章核心观点 公司宣布向美国FDA提交用于治疗软骨发育不全儿童的TransCon CNP新药申请，数据显示其有多种临床益处，有望成为该疾病的一流疗法，且计划于2025年第三季度向欧盟EMA提交上市许可申请 [1][3] 分组1：新药申请情况 - 公司向美国FDA提交了用于治疗软骨发育不全儿童的TransCon CNP新药申请 [1] - 申请基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验及长达三年的开放标签扩展数据，包括关键ApproaCH试验结果 [2] 分组2：药物特点及效果 - TransCon CNP是C型利钠肽的研究性前药，每周给药一次，旨在通过向全身组织受体持续提供活性CNP来治疗软骨发育不全 [1] - 临床数据显示，除了提高生长速度，使用TransCon CNP治疗还能减少健康相关负担、增强肌肉功能并矫正腿部弯曲 [3] - 药物安全性和耐受性与安慰剂相当，有望成为软骨发育不全的一流疗法 [3] 分组3：后续计划 - 公司计划于2025年第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [3] 分组4：软骨发育不全疾病介绍 - 软骨发育不全是一种罕见遗传病，由成纤维细胞生长因子受体3变异导致信号通路失衡，全球约25万人受影响 [4] - 该疾病不仅影响骨骼生长，还会导致肌肉、神经和心肺等严重并发症，不同阶段症状不同，会影响生活质量，患者常需多次手术 [4] 分组5：公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，专注于应用创新的TransCon技术平台开发新疗法，总部位于丹麦哥本哈根，在欧美有其他设施 [5]