公司动态 - 公司宣布在2025年5月15 - 18日于马里兰州国家港举行的儿科内分泌学会（PES）会议上展示VYKAT XR（二氮嗪胆碱）缓释片治疗与普拉德 - 威利综合征（PWS）相关的食欲过盛的临床开发项目海报 [1] - 海报展示详情：包括《普拉德 - 威利综合征患者长期服用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片：瘦体重和瘦体重指数的变化》和《16周随机撤药后恢复服用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）与PWS患者食欲过盛和行为症状的显著改善相关（研究C614）》，均为海报形式，在海报会议3，时间为5月17日12:45 - 2:30 PM，演讲者为Jack Yanovski, MD PhD [2] 行业情况 - PWS每15000例活产中出现1例，其标志性症状是食欲过盛，还包括行为问题、认知障碍等特征，食欲过盛可导致严重死亡率和长期并发症 [3] 产品信息 - VYKAT XR于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，现可供美国患者使用，用于治疗4岁及以上PWS患者的食欲过盛 [4] - VYKAT XR使用禁忌为对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类过敏的患者 [5] - 服用VYKAT XR需注意高血糖，治疗前测试空腹血糖和糖化血红蛋白，治疗期间定期监测，有高血糖风险因素的患者在治疗前几周更频繁监测 [6] - 服用VYKAT XR有液体过载风险，需监测水肿或液体过载迹象或症状，有心脏储备功能受损的患者应谨慎使用 [7][8] - 最常见不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [9] 公司概况 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见病的新型疗法，首款商业产品VYKAT XR是治疗4岁及以上PWS患者食欲过盛的每日一次口服药物 [10] 联系方式 - 公司企业联系人为Brian Ritchie，来自LifeSci Advisors, LLC，电话212 - 915 - 2578 [12] - 媒体联系人可联系Soleno Therapeutics，邮箱media@soleno.life，电话650 - 213 - 8444, 2 [12]

公司动态 - 公司将在2025年5月10 - 13日于丹麦哥本哈根举行的欧洲儿科内分泌学会（ESPE）和欧洲内分泌学会（ESE）联合会议上展示VYKAT XR临床开发项目数据 [1] - VYKAT XR于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，现可供美国患者使用 [2] - 会议上的口头报告详情包括两个展示，分别为海报展示和口头报告，涉及PWS对护理人员和医疗系统的影响以及DCCR片剂治疗PWS患者的长期结果等内容 [2][6] 行业背景 - Prader - Willi综合征（PWS）每15000例活产中出现1例，其标志性症状是食欲过盛，还伴有行为问题、认知障碍等多种特征，食欲过盛可导致严重后果和多种并发症 [3] 产品信息 - VYKAT XR用于治疗4岁及以上患有PWS的成人和儿科患者的食欲过盛 [4] - 使用VYKAT XR的禁忌为对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类药物过敏的患者 [5] - 服用VYKAT XR需注意高血糖和液体过载风险，常见不良反应包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [6][7][8][9] 公司概况 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见病的新型疗法，首款商业产品VYKAT XR是治疗PWS患者食欲过盛的每日一次口服药物 [10]

文章核心观点 - 公司公布QRX003持续六周全身应用的积极临床数据，皮肤几乎完全愈合，患者无需使用先前必要药物，瘙痒基本消除，无夜间睡眠干扰且无不良事件报告，获批对第二名儿科患者进行全身应用测试 [1][2] 分组1：公司相关信息 - 公司是专注于治疗罕见和孤儿疾病的临床后期专业制药公司，创新产品线有四个在研产品，可针对多种罕见和孤儿适应症 [5] - 公司联系方式为CEO Michael Myers邮箱mmyers@quoinpharma.com，投资者关系联系PCG Advisory的Jeff Ramson，邮箱jramson@pcgadvisory.com，电话(646) 863-6341 [9] 分组2：疾病相关信息 - 奈瑟顿综合征是一种鱼鳞病，由SPINK5基因突变导致，会造成严重皮肤屏障缺陷、反复感染，患者常脱水、皮肤发炎和发育迟缓，目前无治愈方法和获批治疗手段 [3] 分组3：产品相关信息 - QRX003是含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂的外用乳液，旨在促进皮肤正常脱落和形成更强皮肤屏障 [4] - 持续六周全身应用QRX003后皮肤几乎完全愈合，治疗效果持久，患者无需先前必要药物，瘙痒基本消除且无夜间睡眠干扰，无不良事件报告 [1][2] - 基于积极结果，获批对第二名儿科患者进行QRX003全身应用测试，预计几周内开始，公司计划扩大研究范围 [2]