临床试验结果 - 公司宣布，其针对免疫抑制患者复发性巴贝斯虫病的扩大使用试验中，所有三名入组患者在完成他非诺喹治疗方案后均被治愈[1] - 该试验是一项开放标签、扩大使用、多中心研究，评估ARAKODA方案的他非诺喹联合阿托伐醌和其他抗疟药/抗生素，用于治疗有严重疾病风险因素且既往常规抗菌方案失败的复发性巴贝斯虫病患者[2] - 在该研究中，他非诺喹治疗持续长达一年，直到记录到两次连续的巴贝虫寄生虫PCR阴性检测结果且巴贝斯虫病症状消退[3] - 临床缓解和停止研究药物给药后六十至九十天，研究方案要求进行随访，使用两种分子检测评估寄生虫感染状态，其中一种FDA批准的RNA扩增检测比标准商业RT-PCR（如梅奥检测）灵敏度至少高1000倍[3] - 耶鲁大学2024年的一项研究报道，在四名患者中，当含阿托伐醌的标准护理方案联合每周他非诺喹治疗直至记录到两次连续的非反应性常规PCR时，治疗成功率明显达到100%[4] - 耶鲁研究中的第五名患者，也是公司扩大使用研究中的第三名患者，最终通过阿托伐醌/阿奇霉素/氯胍联合每周他非诺喹的四联疗法（持续至两次PCR阴性）并在治疗后通过非反应性RNA扩增检测证明被治愈[5] - 综合评估的七名患者（耶鲁研究和公司研究合计）数据表明，当在患者含阿托伐醌的背景联合方案中加入每周他非诺喹并持续至两次PCR阴性时，免疫抑制患者复发性巴贝斯虫病的治愈率接近100%[6] 疾病背景与市场机会 - 人类巴贝斯虫病是一种严重且使人衰弱的新发蜱传疾病，常作为莱姆病患者的共感染出现，症状包括发烧、发冷、出汗和疲劳，该病在老年和免疫抑制患者中可能危及生命并多次复发，且发病率正在上升[8] - 目前尚无FDA批准的巴贝斯虫病治疗方法或疫苗[8] - 他非诺喹目前尚未获得FDA批准用于治疗和预防巴贝斯虫病[9] - 鉴于复发性免疫抑制患者罕见以及加入他非诺喹相关的高治愈率，公司认为现在是时候根据新数据重新审视广泛接受的治疗指南[7][10] 公司及产品信息 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗及预防媒介传播疾病新药的制药公司，成立于2010年，总部位于华盛顿特区，在澳大利亚设有子公司[21] - 公司的主要产品ARAKODA（他非诺喹）于2018年获得美国FDA批准用于疟疾预防，并于2019年在美国和澳大利亚商业化上市，通过各国药品批发商网络分销，在零售药店作为处方疟疾预防药物提供[11][21] - 根据美国疾病控制与预防中心信息，他非诺喹的终末半衰期较长，约为16天，这为疟疾预防提供了给药频率更低的优势[11] - 他非诺喹由沃尔特·里德陆军研究所发现[11] - 前往疟疾流行地区的个体被处方ARAKODA的用法为：旅行前三天每天一次服用2 x 100毫克片剂（负荷期），旅行期间每周服用2 x 100毫克片剂长达六个月，旅行后一周服用2 x 100毫克[11]

公司核心进展 - 60 Degrees Pharmaceuticals宣布其B-FREE慢性巴贝斯虫病研究的中心研究点（西奈山伊坎医学院Cohen中心）已开放患者入组，这是首个评估慢性巴贝斯虫病疗法的研究，研究将持续约12个月[1] - B-FREE研究（NCT06656351）是一项二期开放标签研究，旨在评估ARAKODA®（他非诺喹）方案在90天内对解决严重疲劳和清除寄生虫的有效性[2] - 研究计划入组最多100名患者，目标为至少16名基线时通过FDA许可的RNA扩增测试确认感染的患者完成研究，预计在2026年下半年进行中期分析[7][12] 疾病市场与未满足需求 - 当前索赔数据表明美国每年约有4,400例可诊断的伴有严重疲劳的慢性巴贝斯虫病病例，而内部市场研究显示若分子检测确认更广泛流行，该数字可能高达190,000例[4] - 巴贝斯虫病是一种蜱传疾病，发病率迅速上升，公司委托的保险索赔研究显示其最低年发病率至少为每年25,000例，但目前尚无FDA批准的特效疗法[15] - B-FREE研究的一个核心目标是利用经过验证的分子测试确认感染，以帮助确定真实的患者群体规模，从而量化未满足医疗需求的范围[4] 产品与研发管线 - 研究药物他非诺喹已在美国以ARAKODA®为商品名获批用于疟疾预防，但其对巴贝斯虫病的治疗或预防有效性尚未得到证实，也未获FDA批准用于该适应症[5][17] - 除B-FREE研究外，公司还赞助了另外两项临床试验（NCT06478641, NCT06207370）评估他非诺喹治疗巴贝斯虫病的安全性和有效性[11] - 公司计划在2026年初请求与FDA举行Type B会议，讨论提交补充新药申请的要求[14] 研究设计与科学目标 - B-FREE研究的主要终点是第90天时通过患者报告结果测量评估的疲劳缓解情况，与他非诺喹治疗前相比，药物剂量为第1、2、3、4天每天口服2 x 100毫克药片，之后从第11天到第89天每周服药[6] - 研究将采用FDA许可的RNA扩增测试和两种CLIA验证的RT-PCR检测进行纵向分子测试，以评估广泛可用的商业检测方法发现感染的速度，并揭示他非诺喹清除感染的程度[10] - 研究数据将产生对慢性巴贝斯虫病患者中可客观确认感染的比例的估计[8]

公司动态与临床试验 - 60 Degrees Pharmaceuticals宣布其针对慢性巴贝斯虫病的临床试验命名为B-FREE慢性巴贝斯虫病研究[1] - B-FREE研究是全球首个评估慢性巴贝斯虫病潜在新疗法的试验，为期约12个月，是一项二期开放标签研究[2] - 该研究将评估ARAKODA方案在90天内对解决严重疲劳和清除寄生虫的有效性及安全性[2] - 目前美国食品药品监督管理局尚未批准任何针对慢性巴贝斯虫病的药物，也无专业学会推荐的治疗方案[3] - 公司通过社交媒体与蜱传疾病患者社区直接互动，进行了一项全国性的命名调查，并向相关组织捐赠了总计5000美元[4] - B-FREE试验计划于11月初开始，将招募并治疗最多100名患者，目标为至少16名经FDA批准检测确认感染的患者完成研究[7] 疾病背景与市场机会 - 慢性巴贝斯虫病是一种医学上描述不清的病症，据推测其持续性感染会加剧或延长“长期疾病”的症状[9] - 巴贝斯虫病是一种蜱传疾病，发病率迅速上升，特别是在美国东北部地区[10] - 由公司委托的保险索赔研究表明，巴贝斯虫病的最低年发病率至少为每年25000例，但真实数字可能远高于此[10] - 巴贝斯虫感染在蜱叮咬后可持续数月甚至数年，对于有风险因素的患者可能导致疾病反复临床复发[11] 产品信息 - 研究药物tafenoquine在美国以防疟疾产品ARAKODA的名称获批，但其对巴贝斯虫病的疗效尚未得到证实，也未获FDA批准用于此适应症[5] - tafenoquine由沃尔特里德陆军研究所发现，当前研究由美国陆军医疗物资开发活动资助，于2018年在美国获批用于疟疾预防[12][13] - 根据美国疾病控制与预防中心的资料，tafenoquine的终末半衰期较长，约为16天，这可能为减少预防疟疾的用药频率带来潜在优势[14] - ARAKODA的用药方案为：在前往疟疾流行区前3天，每天一次服用2 x 100毫克片剂，旅行期间每周一次，持续最多6个月，旅行结束后一周再服用一次[14]