药物获批与市场地位 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于12月25日获中国国家药监局批准 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) [1] - 依普隆特生钠成为中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 疾病背景与临床需求 - ATTRv-PN是一种由错误折叠的TTR蛋白在组织中积聚引起的致残性疾病 可导致外周神经损伤 [2] - 患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍 若不接受治疗 一般会在10年内死亡 [2] - 中国患者平均发病年龄为42岁 从症状出现到明确诊断平均延误3至4年 [2] - 该疾病已被纳入国家第二批罕见病目录 但公众及医疗专业人士认知度普遍偏低 [3] 药物机制与临床价值 - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂 属于RNA靶向治疗药物 [3] - 其通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成 在肝脏源头减少TTR蛋白的产生 [3] - 临床证据显示该药物能够阻止神经病变进展 并显著改善神经功能与生活质量 [3] - 该药物具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 [3]

公司动态 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于2025年12月22日在中国正式获批 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 [1] - 依普隆特生钠是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 行业与市场 - ATTRv-PN是一种可致残且危及生命的疾病，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不治疗一般会在10年内死亡 [1] - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳入中国《第二批罕见病目录》 [1] - 长期以来，中国ATTRv-PN患者面临神经系统症状、生活质量显著下降以及治疗方案十分有限的困境 [1] 产品与医学价值 - 依普隆特生钠的商品名为万诺维®，英文商品名为Wainua® [1] - 该药物的获批为ATTRv-PN患者带来了新的治疗希望 [1] - 北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国首席研究者张抒扬教授肯定了该药物对患者的意义 [1]