赛诺菲普乐司兰钠获批上市 - 赛诺菲的普乐司兰钠注射液于1月6日获得中国NMPA批准，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平[4] - 该获批填补了国内在该极罕见脂代谢疾病领域长期无药可控的空白，标志着中国在RNA靶向治疗罕见病方面迈出关键一步[4] 药物作用机制与靶点 - 家族性乳糜微粒血症综合征是由遗传性基因突变引发的严重脂代谢紊乱疾病，核心病理机制在于脂蛋白脂肪酶功能缺失[4] - 载脂蛋白C-III（APOC3）是抑制脂蛋白脂肪酶活性的关键分子，也是造成甘油三酯持续升高的重要因素[4] - 普乐司兰钠是全球首个直接作用于APOC3 mRNA的小干扰RNA药物，通过沉默该靶点从源头解除对脂肪分解通路的抑制[4] 临床疗效与给药优势 - 临床数据显示，FCS患者接受普乐司兰钠治疗后，空腹甘油三酯水平长期随访中较基线平均降低约80%[6] - 该药物使急性胰腺炎的发生率较安慰剂同样下降约80%[6] - 普乐司兰钠一年仅需给药四次，大幅降低了治疗负担并显著提升了患者的长期用药依从性[6] 全球监管进展与市场拓展潜力 - 普乐司兰钠已率先获得FDA批准，作为饮食疗法的辅助手段用于降低FCS成人患者的甘油三酯水平[6] - 2025年12月，FDA进一步授予其针对严重高甘油三酯血症的突破性疗法认定，意味着该药物未来有望从极罕见病人群拓展至更广泛的高风险代谢异常患者[6] 中国市场布局与交易 - 赛诺菲于2025年8月与Arrowhead Pharmaceuticals旗下子公司维亚臻签署资产购买协议，获得普乐司兰钠在大中华区的开发与商业化权利[6] - 这一交易加速了产品在中国的落地，体现了跨国药企对RNA药物平台和代谢性疾病赛道的长期信心[6] 安全性研究与临床应用价值 - 全球III期临床研究显示，普乐司兰钠在整体不良事件发生率上与安慰剂组无显著差异，严重不良事件及因不良反应停药的比例低于对照组[7] - 研究未发现该药物有显著增加的肾脏或肌肉相关不良事件[7] - 研究人群中包含联合他汀治疗患者，使其在轻中度肾功能损伤或需合并他汀治疗的人群中具备较高的临床应用价值[7] 行业意义与治疗范式转变 - 普乐司兰钠的获批提示脂代谢治疗正从单纯控制指标，转向对关键通路的精准调控[7] - 在GLP-1类减重药物聚焦体重管理的同时，这类直击脂代谢核心环节的创新疗法，正在为复杂代谢异常人群提供新的治疗可能[7]

药物获批与市场地位 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于12月25日获中国国家药监局批准 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) [1] - 依普隆特生钠成为中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 疾病背景与临床需求 - ATTRv-PN是一种由错误折叠的TTR蛋白在组织中积聚引起的致残性疾病 可导致外周神经损伤 [2] - 患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍 若不接受治疗 一般会在10年内死亡 [2] - 中国患者平均发病年龄为42岁 从症状出现到明确诊断平均延误3至4年 [2] - 该疾病已被纳入国家第二批罕见病目录 但公众及医疗专业人士认知度普遍偏低 [3] 药物机制与临床价值 - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂 属于RNA靶向治疗药物 [3] - 其通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成 在肝脏源头减少TTR蛋白的产生 [3] - 临床证据显示该药物能够阻止神经病变进展 并显著改善神经功能与生活质量 [3] - 该药物具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 [3]