产品获批与核心价值 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液（商品名万诺维，Wainua）于12月25日在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）[1][6] - 该药物是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂，为治疗选择有限的患者提供了新的治疗手段[1][6] - 患者可通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升了用药便利性并有望改善生活质量[1][6] 临床数据与疗效 - 此次批准基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果，研究为期66周[3][8] - 与外部安慰剂相比，接受依普隆特生钠治疗的患者在两项共同主要终点（血清TTR浓度和以mNIS+7评估的神经病变损害）和关键次要终点（以Norfolk QoL-DN评估的生活质量）方面，均表现出一致且持续的临床获益[3][8] - 研究结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA），显示在治疗第35、66及85周，药物在不同患者人群中均体现出获益[3][8] - 在整个研究期间，依普隆特生钠持续展现出良好的安全性和耐受性[3][8] 疾病背景与市场潜力 - ATTRv-PN是一种致残性疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不接受治疗，一般会在10年内死亡[4][9] - 在中国，该疾病的诊断面临重大挑战，患者发病年龄介于17至68岁，平均发病年龄为42岁[4][9] - 公众及医疗专业人士对该疾病认知度普遍偏低，且症状与常见疾病重叠，导致患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年，诊断延迟会严重影响预后并显著缩短生存期[4][9] - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制TTR蛋白的生成发挥作用，作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的ATTR[4][9] 全球布局与研发管线 - 依普隆特生钠已在美国和欧盟获批用于治疗ATTRv-PN，并正在全球更多国家和地区推进审批进程[5][9] - 该药物目前正在开展CARDIO-TTRansform III期临床研究，旨在评估其用于治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疗效[5][9] - CARDIO-TTRansform研究是迄今为止规模最大的针对ATTR-CM的临床研究，共有逾1400名患者参与[5][9]

药物获批与市场地位 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于12月25日获中国国家药监局批准 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) [1] - 依普隆特生钠成为中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 疾病背景与临床需求 - ATTRv-PN是一种由错误折叠的TTR蛋白在组织中积聚引起的致残性疾病 可导致外周神经损伤 [2] - 患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍 若不接受治疗 一般会在10年内死亡 [2] - 中国患者平均发病年龄为42岁 从症状出现到明确诊断平均延误3至4年 [2] - 该疾病已被纳入国家第二批罕见病目录 但公众及医疗专业人士认知度普遍偏低 [3] 药物机制与临床价值 - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂 属于RNA靶向治疗药物 [3] - 其通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成 在肝脏源头减少TTR蛋白的产生 [3] - 临床证据显示该药物能够阻止神经病变进展 并显著改善神经功能与生活质量 [3] - 该药物具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 [3]

公司动态 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液于2025年12月22日在中国正式获批 [1] - 该药物用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 [1] - 依普隆特生钠是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂 [1] 行业与市场 - ATTRv-PN是一种可致残且危及生命的疾病，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不治疗一般会在10年内死亡 [1] - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳入中国《第二批罕见病目录》 [1] - 长期以来，中国ATTRv-PN患者面临神经系统症状、生活质量显著下降以及治疗方案十分有限的困境 [1] 产品与医学价值 - 依普隆特生钠的商品名为万诺维®，英文商品名为Wainua® [1] - 该药物的获批为ATTRv-PN患者带来了新的治疗希望 [1] - 北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国首席研究者张抒扬教授肯定了该药物对患者的意义 [1]