基因疗法载体
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破译生命密码、挑战衰老极限……AI如何重塑未来人类健康
科技日报· 2025-09-18 08:00
AI在生物学研究中的应用范式 - 将蛋白质序列视为一种可被解译的语言,利用大型语言模型识别氨基酸链中的潜在规律 [2] - AI可自动分析数据,发现人类难以发现的规律,例如设计病毒衣壳以实现更安全、高效的基因疗法 [2] - 科学家的角色正从操作者转向AI的引导者,形成人类提出方向、AI执行推演的"数字实验"模式 [3] 基因疗法与个性化医疗 - 利用AI开发用于罕见病的基因疗法载体,使基因疗法走向个性化、规模化 [2] - 长远来看,从心脏病到肥胖等任何与基因相关的疾病都有望被重新定义,基因组将成为可编辑的"生命脚本" [2] - AI设计的新型衣壳技术旨在实现更安全、高效的基因疗法 [2] 生物保存与抗冻技术 - 利用机器学习开发可实现全身冷冻保存的技术,重点在于开发在冷冻和解冻过程中保护细胞完整性的抗冻保护剂 [3] - AI可从亿万候选分子中筛选最优的抗冻保护剂成分组合,并在虚拟环境中完成测试 [3] - 该技术若成功,可使器官冷冻储存用于移植,绝症患者可冷冻待治愈后复活 [3] 自动化科学发现平台 - 非营利研究机构开发能自主思考、假设和验证的AI代理,以加速科学研究 [4] - AI模型能够分析生物数据,生成新的科学假设,并通过数字化实验验证假设,所需时间和成本远低于人类科学家 [4] - 多智能体科学发现工作流程可实现自动化科学流程的关键步骤,例如已确定一种新的治疗干性年龄相关性黄斑变性的候选药物 [4] 新药研发效率提升 - AI科学代理能处理实验数据、查阅文献、设计实验流程、预测分子互动,将新药研发中原本数年的决策压缩至秒级 [5] - 此类系统有望大幅降低新药成本,使新药更快惠及患者 [5] 衰老研究与细胞重编程 - 利用AI破解衰老密码,专注于伴随蛋白质功能失调的细胞衰老过程,该过程最终引发癌症、阿尔茨海默病等与年龄相关的疾病 [6] - 开发出能理解蛋白质机制的生成模型,并借此改良"山中因子",使其重编程效率最高提升50倍 [6] - 细胞重编程技术或可让人体在生物学上实现年轻化,延缓甚至逆转衰老进程 [6]