撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 随着 mRNA 及其递送载体 脂质纳米颗粒 （LNP） 的发展，将基因药物递送至肝脏已在临床上取得显著成功，LNP 具有高效性、生物相容性以及可重复给药的优 点，有望改变当前的疾病治疗格局。然而，由于全身系统性给药后 LNP 倾向于 在肝脏中积聚 ，难以实现器官/组织及细胞特异性递送，这也成为了基于 LNP 的 基因治疗的广泛应用的主要瓶颈。 2025 年 9 月 1 日，北京大学未来技术学院 程强 团队与中国科学院动物研究所 魏妥 团队合作，在 Nature Materials 期刊发表了题为： Tissue-specific mRNA delivery and prime editing with peptide–ionizable lipid nanoparticles 的研究论文 【1】 。 该研究将两大类生物材料—— 多肽 （ Peptide） 和 可电离脂质 （ Ionizable Lipid ） 相结合，创造出新型的 多肽可电离脂质 （ Peptide- Ionizable Lipid， PIL） 材料，进而建立了一种 多肽可电离脂质 驱动的器官靶向平台 ...