疾病背景与市场困境 - 遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见遗传性皮肤病，国内患者数推算约为1.5万例，患者皮肤脆弱，轻微摩擦即可导致水疱或糜烂 [1] - 长期以来国内EB患者面临无药可医的困境，受制于诊断难、治疗选择少、临床试验样本稀缺、市场规模有限及药物可及性差等因素，罕见病药物进入中国进程缓慢 [1] 政策突破与药物引进 - 依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许使用”政策，意大利凯西集团旗下创新药物桦醇三萜外用凝胶（FILSUVEZ）顺利落地国内，患者可在海南省妇女儿童医学中心乐城分院使用 [1] - 博鳌乐城的“先行先试”政策让短期内难在国内注册上市的药物得以先行落地，优先解决患者需求，并在临床使用中积累真实世界数据，为后续药品注册和医保准入提供依据 [1] - FILSUVEZ是全球首个获批用于治疗6月龄及以上患者营养不良型和交界型EB相关伤口的创新药物，于2022年6月及2023年12月分获EMA和FDA批准上市，并于今年9月在博鳌乐城实现中国可及 [2] - 从启动到落地，FILSUVEZ的引进过程由复旦大学附属儿科医院和海南省妇女儿童医学中心的专家团队共同牵头，建立了从患者筛选、用药评估到跨省就医的完整闭环 [2] 市场准入与注册策略 - 针对EB等罕见病药物，临床试验因患者群体有限、病例分布分散、病程长、个体差异大而异常艰难，导致企业投入高昂且回报期长 [3] - FILSUVEZ落地博鳌乐城不仅让患者首次实现有药可医，更探索出了一条创新药品注册上市的加速通道 [3] - 公司在推进FILSUVEZ落地博鳌乐城的同时，已启动该药物在中国上市注册申请的正式进程，并将把在乐城积累的临床观察数据、医生反馈及安全性监测报告等纳入注册资料体系 [3] - 博鳌乐城允许符合条件的境外上市创新药在限定范围内特许使用，并将用药数据纳入真实世界研究体系，使部分患者提前获得治疗机会，并让监管部门能基于真实数据作出更科学判断 [4] 公司战略与业务发展 - 凯西集团2008年在上海设立中国总部，通过正式注册及“先行先试”政策等路径已先后引入7款创新产品，业务领域从专科治疗和呼吸道健康扩展到了罕见疾病领域 [5] - 2024年公司提出China to Global、Global to China和China to China发展策略 [5] - “China to China”策略强调立足本地需求，深耕呼吸道健康领域，公司希望未来5-10年在呼吸线从销售收入、上市产品到人员规模都取得实质性增长，当前中国员工人数占全球比例已超过10% [5] - “Global to China”策略旨在加速实现海外创新产品在华落地，公司仍有多款罕见病产品尚未引入中国，计划通过“先行先试”及加速注册等多种路径加快引进 [5] - “China to Global”策略意味着本土创新反哺全球市场，2023年11月公司与海思科签署HSK31858片授权许可协议，该产品是一种全新的口服DPP-1小分子抑制剂，全球尚未有同靶点药物获批上市 [6] 行业环境与市场表现 - 中国医药产业环境的变化倒逼跨国药企转型，在药审改革、医保改革背景下，跨国药企需保持创新产品生命力，并思考如何加强品牌力及扩大可及性 [7] - 中国市场已成为凯西集团增长最快的区域市场之一，按固定汇率计算，去年公司在华营收实现了22%的增速 [7] - 公司希望未来十年其在中国市场的营收能跻身集团全球前五的位置，公司在中国持续扩张并提升组织效能，其聚焦的疾病领域仍存在巨大未被满足需求 [7]

疾病背景与药物引进意义 - 遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见遗传性皮肤病，国内患者数推算约为1.5万例，其皮肤脆弱，轻微摩擦即可导致水疱或糜烂 [1] - 长期以来国内EB患者面临无药可医的困境，受制于诊断难、治疗选择少、临床试验样本稀缺、市场规模有限等因素 [1] - 意大利凯西集团旗下创新药物桦醇三萜外用凝胶（FILSUVEZ）依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许使用”政策落地国内，患者可在海南省妇女儿童医学中心乐城分院使用 [1] - FILSUVEZ是全球首个获批用于治疗6月龄及以上患者的营养不良型（DEB）和交界型（JEB）EB相关伤口的创新药物，于2022年6月及2023年12月分获EMA和FDA批准上市，并于今年9月在博鳌乐城实现中国可及 [2] 博鳌乐城合作模式与价值 - 博鳌乐城的“先行先试”政策让短期内尚难在国内注册上市的药物得以先行落地，以此优先解决患者所需，同时在临床使用中积累真实世界数据 [1] - 从启动到落地，FILSUVEZ的引进过程中，复旦大学附属儿科医院与海南省妇女儿童医学中心团队共同牵头，建立了从患者筛选、用药评估到跨省就医的完整闭环 [2] - 截至今年9月，乐城共引进特许药械510种，涵盖28个临床学科，惠及患者超12万人次 [3] - 博鳌乐城允许符合条件的境外上市创新药在限定范围内特许使用，并将用药数据纳入真实世界研究体系，这对药品正式的注册过程以及未来的医保准入工作会起到很大帮助 [4][5] 公司战略与市场表现 - 凯西集团提出China to Global（中国到全球）、Global to China（全球到中国）和China to China（中国到中国）发展策略 [6] - “Global to China”策略旨在加速实现海外创新产品在华落地，公司希望未来通过“先行先试”及加速注册等多种路径加快引进多款尚未引入中国的罕见病创新产品 [6] - “China to Global”策略意味着本土创新反哺全球市场，例如公司与海思科签署了HSK31858片授权许可协议，该产品全球尚未有同靶点药物获批上市 [7] - 中国市场已成为凯西集团增长最快的区域市场之一，按固定汇率计算，公司在国内的营收实现了22%的增速，公司希望未来十年其在中国市场的营收能跻身集团全球前五 [8] 行业环境与转型 - 中国医药产业环境的变化倒逼跨国药企转型，在药审改革、医保改革的背景下，跨国药企需要保持创新产品的生命力，并思考如何在新产品上市后不断加强品牌力和扩大可及性 [8] - 国家药品监督管理局注销80个药品注册证书，业内普遍认为这是外资药企在集采常态化、竞争格局重构背景下的“主动收缩”，即落后产品退出、资源向创新集中 [7] - 公司在中国仍在持续扩张并不断提升组织效能，其聚焦的疾病领域仍存在巨大的未被满足需求，市场给予了积极反馈 [8]