公司研发进展 - 公司子公司成都盛迪医药的HRS-5965胶囊被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入优先审评品种公示名单，公示期为7日 [1][1] - HRS-5965胶囊是一种补体因子B抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，旨在提升血红蛋白水平 [1][1] - 针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症，HRS-5965胶囊相关项目累计研发投入约为20,994万元人民币 [1][1] 产品市场定位 - HRS-5965胶囊所针对的阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见病，已被纳入国家《第一批罕见病目录》 [1][1] - 在同靶点药物中，目前仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊在国外获批上市 [1][1] - 根据EvaluatePharma数据库查询结果，诺华同靶点产品2024年全球销售额约为1.29亿美元 [1][1]

疾病背景与药物引进意义 - 遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见遗传性皮肤病，国内患者数推算约为1.5万例，其皮肤脆弱，轻微摩擦即可导致水疱或糜烂 [1] - 长期以来国内EB患者面临无药可医的困境，受制于诊断难、治疗选择少、临床试验样本稀缺、市场规模有限等因素 [1] - 意大利凯西集团旗下创新药物桦醇三萜外用凝胶（FILSUVEZ）依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许使用”政策落地国内，患者可在海南省妇女儿童医学中心乐城分院使用 [1] - FILSUVEZ是全球首个获批用于治疗6月龄及以上患者的营养不良型（DEB）和交界型（JEB）EB相关伤口的创新药物，于2022年6月及2023年12月分获EMA和FDA批准上市，并于今年9月在博鳌乐城实现中国可及 [2] 博鳌乐城合作模式与价值 - 博鳌乐城的“先行先试”政策让短期内尚难在国内注册上市的药物得以先行落地，以此优先解决患者所需，同时在临床使用中积累真实世界数据 [1] - 从启动到落地，FILSUVEZ的引进过程中，复旦大学附属儿科医院与海南省妇女儿童医学中心团队共同牵头，建立了从患者筛选、用药评估到跨省就医的完整闭环 [2] - 截至今年9月，乐城共引进特许药械510种，涵盖28个临床学科，惠及患者超12万人次 [3] - 博鳌乐城允许符合条件的境外上市创新药在限定范围内特许使用，并将用药数据纳入真实世界研究体系，这对药品正式的注册过程以及未来的医保准入工作会起到很大帮助 [4][5] 公司战略与市场表现 - 凯西集团提出China to Global（中国到全球）、Global to China（全球到中国）和China to China（中国到中国）发展策略 [6] - “Global to China”策略旨在加速实现海外创新产品在华落地，公司希望未来通过“先行先试”及加速注册等多种路径加快引进多款尚未引入中国的罕见病创新产品 [6] - “China to Global”策略意味着本土创新反哺全球市场，例如公司与海思科签署了HSK31858片授权许可协议，该产品全球尚未有同靶点药物获批上市 [7] - 中国市场已成为凯西集团增长最快的区域市场之一，按固定汇率计算，公司在国内的营收实现了22%的增速，公司希望未来十年其在中国市场的营收能跻身集团全球前五 [8] 行业环境与转型 - 中国医药产业环境的变化倒逼跨国药企转型，在药审改革、医保改革的背景下，跨国药企需要保持创新产品的生命力，并思考如何在新产品上市后不断加强品牌力和扩大可及性 [8] - 国家药品监督管理局注销80个药品注册证书，业内普遍认为这是外资药企在集采常态化、竞争格局重构背景下的“主动收缩”，即落后产品退出、资源向创新集中 [7] - 公司在中国仍在持续扩张并不断提升组织效能，其聚焦的疾病领域仍存在巨大的未被满足需求，市场给予了积极反馈 [8]

作为一款具备双重抑制作用机制的创新药物，泽卢克布仑钠能够有效阻断补体介导的神经肌肉接头损 伤。患者在家中仅需5-8秒即可完成皮下注射，不仅减少了往返医院的负担，也帮助他们在疾病管理中 获得更大的便利性与独立性。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授表示，"泽卢克布仑 钠的出现，为全身型重症肌无力治疗带来了重要突破。它不仅赋予患者灵活的用药方式，研究还显示， 该药不仅能在一周内快速改善症状，还能在长期治疗中保持疗效平稳和生活质量持续提升。" 新京报讯(记者张秀兰)10月11日，优时比宣布，国家药监局已批准泽卢克布仑钠(商品名为卓倍可)上市 许可，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患 者。该药也是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂。 全身型重症肌无力是一种罕见、慢性且异质性的自身免疫性疾病，主要表现为神经肌肉接头(NMJ)功能 障碍。据弗若斯特沙利文2025年报告，全球约有120万名全身型重症肌无力患者，其中约22万在中国， 患者可出现复视、眼睑下垂、吞咽/咀嚼/言语困难及危及生命的呼吸肌无力等症状。全身型 ...

5月，中国药企荣昌生物研发的泰它西普（商品名：泰爱）也获得中国国家药品监督管理局的批准，该 药物用于治疗AChR抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。 10月11日，跨国药企优时比（UCB）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准泽卢克布仑钠 （商品名：卓倍可）的上市许可，该药物可与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗 体阳性的成人全身型重症肌无力（GMG）患者。 资料显示，泽卢克布仑钠是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5 补体抑制剂，能够有效阻断补体介导的神经肌肉接头损伤，患者在家中仅需5～8秒即可完成皮下注射， 减少了往返医院的负担。 全身型重症肌无力是一种罕见、慢性且异质性的自身免疫性疾病，国内患者人数约22万，常见致病抗体 主要包括AChR抗体和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体。其中，AChR抗体最为常见，约80% ～90%的患者可检测到该抗体。 《每日经济新闻》记者注意到，近年来多款全身型重症肌无力药物进入中国。今年3月，优时比的另一 款全身型重症肌无力药物——罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）在国内获批，该药物同时覆盖 AChR阳性和 ...

股价表现 - 北海康成-B(01228)股价单日涨超9% 报2.4港元 成交额1613.03万港元 [1] - 该股年内累计涨幅高达16倍 [1] 财务业绩 - 上半年收益2224.8万元 同比减少50.33% [1] - 期内溢利5923.8万元 去年同期亏损2.47亿元 实现扭亏为盈 [1] - 收入减少主因贺俪安分销协议终止后在中国台湾销售停止 [1] - 除贺俪安外收益同比减少170万元或6.9% 主因积极存货管理及减少迈芮倍库存 [1] 战略合作 - 与百洋医药达成股份认购协议 百洋医药斥资1亿港元认购公司股份 [2] - 签订独家商业化服务协议 百洋医药子公司获得特定产品在中国内地、香港及澳门地区推广权 [2] 产品进展 - 三款罕见病产品通过商保创新药目录形式审查 [2] - 包括今年5月获批上市的戈芮宁(注射用维拉苷酶β) 用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者长期酶替代治疗 [2]

股价表现 - 公司股价再涨近9% 截至发稿涨3.47%报2.09港元 成交额2027.73万港元 [1] 政策利好 - 国家医保局公布商保创新药目录初审名单 公司三款罕见病产品均通过形式审查 [1] - 通过审查产品包括戈芮宁(注射用维拉苷酶β) 用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗 [1] - 迈芮倍(氯马昔巴特口服液)用于治疗ALGS/PFIC胆汁淤积性瘙痒 [1] - 海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)用于治疗黏多糖贮积症II型 [1] 资本运作 - 公司向百洋医药发行7497万股新股 每股作价1.34港元 较停牌前收报折让19.76% [1] - 认购事项所得款项净额约9866.18万港元 [1] - 资金拟用于商业化产品的研发 营销及推广活动 偿还贷款融资及日常营运 [1] - 完成后百洋医药将持有公司股本14.99% 无意于三年内收购公司任何控股股份 [1]

股价表现与交易动态 - 8月13日北海康成股价大涨25.75% 收盘涨幅显著[1] - 2025年公司股价累计涨幅超过1400% 6月至8月月度涨幅分别为113.24%、234.48%和116.49%[1][4] 战略融资与商业合作 - 百洋医药以每股1.34港元认购公司股份 总出资1亿港元 获得14.99%经扩大后股本[1] - 百洋医药首次涉足罕见病药物投资 其附属公司成为独家合同销售组织 负责内地、香港及澳门的产品推广[1][2] - 融资资金将用于推进已上市产品商业化 充实营运资金并改善运营效益[2] 产品管线与商业化进展 - 公司拥有3款商业化罕见病药物：海芮思（黏多糖贮积症Ⅱ型）、迈芮倍（阿拉杰里综合征胆汁淤积性瘙痒）和戈芮宁（戈谢病酶替代治疗）[2] - 戈芮宁是国内已获批戈谢病治疗中适应证最广产品 覆盖12岁以上患者群体[2][3] - 三款产品均通过国家医保局商保创新药目录初审[1][5] 财务表现与市场挑战 - 2022年至2024年营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元和8510.30万元 归母净利润持续亏损 分别为-4.83亿元、-3.79亿元和-4.43亿元[3] - 罕见病药物面临市场准入挑战 海芮思虽覆盖惠民保城市数目第一 但仅10%确诊患者使用过该治疗[6] - 国内已知戈谢病患者仅462人 罕见病患者群体规模有限[3] 行业政策与市场机遇 - 国家医保局2025年目录调整重点关注罕见病用药 不限制上市时间[4] - 商保创新药目录有望加速药品商业化进程 提升医院市场准入[5][6] - 美国FDA每年批准药物中约40%与罕见病相关 公司正积极推动创新药出海[7] 行业发展趋势 - 罕见病药物研发需合理回报机制 薛群建议国内设立专项罕见病基金或参考美国FDA优先审评券政策[7] - 商保目录申报可能成为进入医院市场的重要渠道 如罗氏阿替利珠单抗虽已覆盖87%惠民保仍申报商保目录[6]

股价表现与近期催化剂 - 8月13日公司股价大涨25.75% [1] - 2025年以来公司股价涨幅已超过1400% [1][4] - 6月、7月、8月公司月度股价涨幅分别为113.24%、234.48%、116.49% [4] 战略融资与商业合作 - 公司获得百洋医药1亿港元战略投资，以每股1.34港元发行股份，约占公司经扩大后股本的14.99% [2] - 与百洋医药达成独家商业服务协议，百洋医药附属公司将作为独家合同销售组织，在内地、香港及澳门推广公司若干产品 [1] - 此笔融资将用于推进已上市产品的商业化进程，并充实营运资金、改善运营效益 [2] - 此次合作是百洋医药首次涉足罕见病药物投资 [2] 产品管线与商业化进展 - 公司共有3款商业化产品：海芮思（2020年9月获批）、迈芮倍（2023年6月获批）、戈芮宁（2025年5月获批） [2] - 三款产品均面向罕见病：海芮思适用于黏多糖贮积症Ⅱ型，迈芮倍用于阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，戈芮宁用于戈谢病患者的酶替代治疗 [3] - 戈芮宁是国内首个本土自主研发的戈谢病酶替代疗法，是目前国内已获批的三个戈谢病治疗产品中适应证范围最广的产品 [3][5] - 2022年至2024年，公司营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元和8510.30万元，归母净利润分别为-4.83亿元、-3.79亿元和-4.43亿元 [3] 政策利好与市场准入 - 公司三款产品海芮思、迈芮倍、戈芮宁均通过了国家医保局商保创新药目录的初审 [4] - 2025年国家医保目录调整新增商保创新药目录，并关注罕见病用药等领域，不限制上市时间 [4] - 海芮思在目前国内惠民保能够支付的罕见病药物中，是城市覆盖数目排名第一的药物，但仅有约10%的已诊断黏多糖贮积症II型患者使用过该药治疗 [6] - 药品纳入商保创新药目录被认为能大大加速其商业化进程 [5] 行业挑战与公司战略 - 罕见病药物面临的主要挑战是市场准入和支付端，患者数量相对固定，难以实现以价换量 [7] - 公司正积极推动罕见病创新药出海，并思考国内监管创新，如建议统筹出台专项罕见病基金或参考美国FDA的优先审评券政策 [7] - 过去15年中，美国FDA每年批准的50个药物中，约四成与罕见病有关 [7]

公司股价表现 - 北海康成-B(01228)股价再涨超35%，年内累计涨幅已超13倍 [1] - 截至发稿时股价涨26.67%，报1.71港元，成交额3038.93万港元 [1] 药品审批与上市 - 国家药品监督管理局于5月15日通过优先审评审批程序批准公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市 [1] - 该药品适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗 [1] - 7月3日戈芮宁开出首张处方，首位患者已在新华医院接受治疗 [1] 公司战略与行业影响 - 公司正在积极与医保支付部门沟通，希望通过戈芮宁案例为罕见病支付机制提供支撑 [1] - 公司认为罕见病不同于常见病，仅依靠国家医保难以解决患者支付难题 [1] - 公司致力于为中国罕见病商业化环境铺路开桥 [1]

政策支持与市场增长 - 我国罕见病药物市场快速升温，55款罕见病用药获批上市，210条罕见病药物研发管线临床试验，累计超90种罕见病用药进医保[1] - 2023年共批准45个罕见病药品上市，2024年获批罕见病药品达到55个品种，其中20个品种通过优先审评审批程序加快上市[3] - 国务院办公厅发布意见明确对符合条件的罕见病用创新药减免临床试验，将罕见病药注册检验批次由3批减为1批[5] - 国家医保局联合国家卫生健康委出台措施对创新药物的研发、准入、入院使用和多元支付进行全链条支持[6] 市场规模与潜力 - 全球罕见病市场规模预计到2028年将达到3000亿美元，占全球处方药市场规模的20%[4] - 中国罕见病药物市场规模预计从2020年的13亿美元增长至2030年的259亿美元（约合人民币1800亿元），年复合增长率高达34.5%[4] - 中国罕见病患者群体已超过2000万，且每年新增患者超过20万[4] 企业布局与研发动态 - 辉瑞、罗氏、默克、诺华等国际制药巨头加速布局中国罕见病药物市场[1][6] - 2024年中国约有210条罕见病药物管线正处于临床试验阶段，其中近38%正处于三期临床阶段[6] - 默克与和誉医药达成协议共同推进针对腱鞘巨细胞瘤的I类创新药Pimicotinib的商业化，并收购美国生物技术公司SpringWorks覆盖更多罕见肿瘤适应症[7][9] - 复星医药的芦沃美替尼片、北海康成的注射用维拉苷酶β、泽璟制药的盐酸吉卡昔替尼片等罕见病新药获批上市[3] 研发挑战与行业趋势 - 罕见病药物研发成本通常高于常见病药物，患者池有限，商业成功高度依赖于开拓更多适应症或进入更多国家医保体系[8] - 资源储备及抗风险能力更强的巨头在罕见病领域更具优势，企业间的资源整合与协同创新能降低风险[8] - 社会认知缺失、临床样本不足给罕见病药物的开发与销售带来巨大挑战，如腱鞘巨细胞瘤患者从初次感到不适到确诊平均需要耗费2.9至3.7年[9]