核心观点 - 治疗原发性胆汁性胆管炎的罕见病创新药Seladelpar在中国内地开出首张处方，标志着该全球前沿疗法惠及中国患者，为我国罕见病用药可及性提升提供了范式 [1] 药物与疗法 - Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性PPARδ激动剂 [1] - 该药适用于与熊去氧胆酸联合治疗UDCA应答不佳的成人患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的成人患者 [1] - 作为一种强效、高选择性的PPARδ激动剂，其作用机制可靶向多种PBC相关细胞和疾病过程，有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善瘙痒症状和预后 [3] - 专家将其优势概括为“一石二鸟”，既能显著改善患者的生化指标，也能缓解瘙痒症状，为患者带来双重获益 [3] 疾病背景与未满足需求 - 原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》 [1] - 中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二 [2] - 该疾病好发于中老年女性，男女比例约为1:9 [2] - 长期以来，以熊去氧胆酸为主的一线治疗方案难以满足所有患者需求，约30%至40%的患者应答不佳 [2] - 应答不佳的患者疾病进展风险高，可能进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭甚至需要肝移植 [2] - 多数传统治疗药物在改善瘙痒症状方面也十分有限，临床亟需能同时延缓疾病进展并改善瘙痒症状的创新方案 [2] 市场与准入 - 此次首张处方落地，得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策 [1] - 专家希望Seladelpar能够尽快在中国正式获批并落地，以更接地气的价格惠及更多中国患者，实现从“首方”到“普及”的跨越 [3]

公司基本信息 - 公司全称为中山百灵生物技术股份有限公司，成立于2004年4月6日 [1] - 注册资本为7.065万元，法定代表人为张和平 [1] - 注册地址位于中山市火炬开发区九洲大道28号 [1] - 公司控股股东为中山市朗晨生物技术有限公司，直接持股比例为67.49% [1][2] 主营业务与产品 - 公司主营业务为原料药、高纯度动植物提取物、化妆品原料及食品添加剂等产品的研发与生产 [1] - 主要产品为熊去氧胆酸(UDCA)和鹅去氧胆酸(CDCA) [1] - 行业分类为医药制造业(C27) [1] 股东结构 - 控股股东朗晨生物由张和平持有约44%股份，张和平同时担任公司法定代表人和董事长 [2] - 另一名股东张维为深圳市基石创业投资管理有限公司董事长 [5] - 张维是专业投资人，现任基石资本董事长，拥有多项行业荣誉和奖项 [7]