Seladelpar药物特性与临床价值 - 全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性PPARδ激动剂[1] - 适用于与UDCA联合治疗UDCA应答不佳的成人患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的患者[1] - 核心优势为“一石二鸟”，既能显著改善患者的生化指标，又能缓解瘙痒症状，实现双重获益[1][7] - 2024年《新英格兰医学杂志》发表的III期研究RESPONSE显示，治疗12个月后能有效实现生化应答并显著缓解中重度瘙痒[7] - 长期随访研究ASSURE证实其效果持久且安全性良好[7] - 亚裔亚组分析显示，在亚裔PBC患者的生化应答率、ALP下降幅度及安全性方面均展现出良好趋势[7][8] 原发性胆汁性胆管炎疾病概况 - 是一种罕见的慢性自身免疫性肝病，已被纳入中国《第二批罕见病目录》[3] - 疾病导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化，可能进展至肝硬化及肝功能衰竭[3] - 超过70%的患者在不同阶段受到瘙痒困扰，严重影响生活质量[3] - 中国PBC的患病率为20.5/10万，在罕见病中属于“常见病”[3] - 传统认知中男女比例约1:9，但近年来男性患者比例已上升至20%甚至更高[5] - 早期缺乏特异性症状，诊断水平提升与认知普及使更多病例被识别[3][4] 现有治疗格局与未满足需求 - 过去几十年全球获批的PBC主流治疗药物只有熊去氧胆酸[6] - UDCA相对安全，但仍有30%-40%的患者存在“应答不佳”的情况[6] - 对于应答不佳或无法耐受UDCA的患者，存在显著的治疗需求缺口[1][6] - 严重顽固性瘙痒在国外甚至被列为肝移植的独立指征[5] 中国市场准入与患者案例 - 2024年1月，Seladelpar在首都医科大学附属北京友谊医院开出中国内地首张处方[1] - 首张处方得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策[8] - 首例用药患者为一名使用一线药物但生化应答不佳的中年女性患者[7] - 行业专家期待该药能尽快在中国完成临床试验并获得正式批准上市，以惠及更多患者[8]

核心观点 - 治疗原发性胆汁性胆管炎的罕见病创新药Seladelpar在中国内地开出首张处方，标志着该全球前沿疗法惠及中国患者，为我国罕见病用药可及性提升提供了范式 [1] 药物与疗法 - Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性PPARδ激动剂 [1] - 该药适用于与熊去氧胆酸联合治疗UDCA应答不佳的成人患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的成人患者 [1] - 作为一种强效、高选择性的PPARδ激动剂，其作用机制可靶向多种PBC相关细胞和疾病过程，有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善瘙痒症状和预后 [3] - 专家将其优势概括为“一石二鸟”，既能显著改善患者的生化指标，也能缓解瘙痒症状，为患者带来双重获益 [3] 疾病背景与未满足需求 - 原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》 [1] - 中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二 [2] - 该疾病好发于中老年女性，男女比例约为1:9 [2] - 长期以来，以熊去氧胆酸为主的一线治疗方案难以满足所有患者需求，约30%至40%的患者应答不佳 [2] - 应答不佳的患者疾病进展风险高，可能进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭甚至需要肝移植 [2] - 多数传统治疗药物在改善瘙痒症状方面也十分有限，临床亟需能同时延缓疾病进展并改善瘙痒症状的创新方案 [2] 市场与准入 - 此次首张处方落地，得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策 [1] - 专家希望Seladelpar能够尽快在中国正式获批并落地，以更接地气的价格惠及更多中国患者，实现从“首方”到“普及”的跨越 [3]

公司动态 - 首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心门诊贾继东主任医师为中国内地首例患者开出了药物Seladelpar的处方 [1] - 该患者为对一线药物应答不佳的原发性胆汁性胆管炎患者，是北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策的首位受益者 [1] 产品与研发 - Seladelpar是一种强效、高选择性的PPARδ激动剂 [1] - 该药物能够有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善原发性胆汁性胆管炎患者的症状和预后 [1] - Seladelpar分别于2024年8月、2025年2月在美国及欧盟上市 [1] 行业与政策 - 借助北京天竺罕见病保障先行区的政策优势，Seladelpar得以快速获批进入北京友谊医院 [1] - 该政策旨在为更多亟需用药的PBC患者提供与国际接轨的前沿治疗 [1]

行业动态 - 吉利德旗下原发性胆汁性胆管炎药物Seladelpar在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式获批并落地 [1] - 该药物适用于与熊去氧胆酸联合治疗对单药应答不佳的成人患者，或作为单药用于无法耐受熊去氧胆酸的成人患者 [1] - 原发性胆汁性胆管炎已被纳入中国《第二批罕见病目录》 [1] 产品信息 - Seladelpar是获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂 [1] - 该药物为中国原发性胆汁性胆管炎患者提供了全新的治疗选择 [1] 政策与市场准入 - 此次获批是在海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会等部门支持下推动完成 [1] - 药物落地在上海交通大学附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院） [1] - 此次快速获批体现了中国在提升罕见病创新药可及性、满足临床未尽需求方面的持续努力 [1]

药物获批与定位 - 治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物Seladelpar于12月22日在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批 [1] - 该药适用于与熊去氧胆酸联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的患者 [1] - 该药是全球首个获批用于治疗PBC的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂 [1] 疾病背景与未满足需求 - 原发性胆汁性胆管炎是一种自身免疫性肝病，可导致胆汁淤积、肝脏炎症和纤维化，并可能进展至肝硬化及肝功能衰竭 [1] - 该病已被纳入我国第二批罕见病目录，中国PBC患病率为20.5/10万，好发于中老年女性，男女比例约为1:9 [2] - 长期一线治疗药物熊去氧胆酸难以满足近40%患者的治疗需求，这部分患者疾病进展风险高 [2] - 瘙痒是PBC患者最常见症状之一，70%的患者受其困扰，严重影响生活，而传统治疗对瘙痒改善有限 [1][2] 药物临床价值与意义 - Seladelpar的作用机制为PBC治疗带来了突破性变革 [2] - 国际循证医学证据显示，Seladelpar是首个同时在生化指标改善和瘙痒症状缓解方面获得明确临床验证的治疗方案 [2] - 该药的快速获批体现了在提升罕见病创新药可及性、满足临床未尽需求方面的持续努力 [2] 市场准入与政策环境 - 在海南博鳌乐城获批前，Seladelpar已于2025年8月通过北京临床急需进口政策，获批进入天竺罕见病药品保障先行区 [3] - 博鳌乐城作为中国唯一的“医疗特区”，依托“先行先试”特许政策，已引进超530款国际创新药械 [3] - 该区域致力于加速引进全球领先创新药械，基本实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步” [3]

进博会参与概况 - 公司以"创造一个更健康的世界"为主题第四次参与进博会 集中展示在华上市的13款创新药物及提升药物可及性成果 [1] - 展台呈现两款亚洲首发的重磅产品 长效HIV暴露前预防药物Lenacapavir和原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar [1] - 全球副总裁表示公司是进博溢出效应的见证者和受益者 多款"进博宝宝"实现从展品变商品 未来将持续深化本土战略 [1] 创新药物与研发进展 - 公司带来长效HIV暴露前预防药物Lenacapavir 该药一年仅需给药两次 全球III期临床研究证明其预防HIV有效性超过99.9% [2] - Lenacapavir于2025年6月底在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批用于HIV暴露前预防 与美国FDA获批仅隔数日 并于10月22日完成中国首例应用 也是美国本土以外的全球首例使用 [2] - 公司展示原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar 该药是全球首个既能改善患者生化指标又可缓解瘙痒症状的创新疗法 于今年8月在北京天竺罕见病药品保障先行区获批 [3] - 公司正在中国开展16项研发项目 包括10项肿瘤领域和6项非肿瘤领域项目 其中中国参与的肿瘤项目90%实现与全球同步研发 [3] 产品组合与患者影响 - 公司进入中国八年多来已上市13款全球创新药物 累计惠及约180万中国患者 [4] - 展出的创新药物包括抗真菌药物安必速 治疗转移性乳腺癌的拓达维 以及用于HIV治疗和预防的必妥维 达可挥等明星产品 [4] - 本届进博会特别呈现HIV 病毒性肝炎 肿瘤和真菌感染等疾病领域患者故事 设计互动区域以呼吁社会支持患者 [4] 合作与本土承诺 - 公司积极开展多方合作支持疾病领域学术交流 推动最新诊疗指南落地 并支持机构提升基层医疗队伍诊疗能力 [6] - 通过支持基金会开展既往丙肝报告病例随访项目 覆盖超过三十万高危人群 助力国家丙肝"去存量"策略实施 [6] - 公司积极拓展肿瘤领域创新合作 通过科普教育和患者支持项目帮助乳腺癌患者 计划在进博会签署近十项合作项目 [6] - 公司表示中国在扩大对外开放 加强知识产权保护 优化营商环境等方面努力有目共睹 公司将坚守作为中国公共卫生事业可信赖合作伙伴的长期承诺 [6]

公司产品与研发进展 - 公司在第八届中国国际进口博览会上以“创造一个更健康的世界”为主题，展示两款亚洲首发的重磅产品：长效HIV暴露前预防药物Lenacapavir（来那帕韦）和原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar [1] - 公司已在全球上市近30款创新药物，业务覆盖治愈丙肝、革新HIV治疗与预防、为肿瘤患者提供更优治疗方案 [3] - Lenacapavir（来那帕韦）是全球同类首创、一年仅需给药两次的长效HIV衣壳抑制剂，其用于HIV暴露前预防的全球III期临床研究证明有效性超过99.9% [3] - Lenacapavir（来那帕韦）荣获《科学》杂志“2024年度十大科学突破”榜首，入选美国《时代周刊》“2025最佳发明”榜单，并摘得2025年盖伦奖“最佳医药产品奖” [3] - 2025年6月底Lenacapavir（来那帕韦）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批用于HIV暴露前预防，与美国FDA获批仅隔数日，10月22日该药在博鳌完成中国首例应用，也是其在美国本土以外的全球首例使用 [4] - Seladelpar是针对原发性胆汁性胆管炎的创新药物，该疾病已被纳入国家卫健委发布的《第二批罕见病》目录，Seladelpar是全球首个既能改善PBC患者生化指标、又可缓解瘙痒症状的创新疗法，于今年8月依托北京临床急需进口政策在北京天竺罕见病药品保障先行区获批 [4] - 公司正在中国开展16项研发项目，包括10项肿瘤领域项目和6项非肿瘤领域项目，其中中国参与的肿瘤项目90%实现了与全球同步研发 [5] 公司在华业务与市场影响 - 进入中国八年多来，公司已在国内上市13款全球创新药物，累计惠及约180万中国患者 [8] - 公司在进博会展出的创新药物包括抗真菌药物安必速®、治疗转移性乳腺癌的拓达维®、用于HIV治疗和预防的必妥维®和达可挥®、治疗病毒性肝炎的丙通沙®和韦立得®等多款产品 [8] - 公司通过加强与社会各界合作提升创新药物可及性，并在推动诊疗能力提升、倡导患者规范治疗、推动公众疾病认知等多个方面促进健康公平 [9] - 公司在进博会特别呈现了HIV、病毒性肝炎、肿瘤和真菌感染等不同疾病领域患者的故事，并设计互动区域，呼吁社会对患者提供更多支持 [9]

公司股价表现 - 11月7日吉利德科学股价下跌3.70% [1] 创新药物进展 - 在第八届中国国际进口博览会上展示多款创新药物，包括长效HIV暴露前预防药物来那帕韦和用于原发性胆汁性胆管炎的新药Seladelpar进行亚洲首发 [1] - 来那帕韦为全球同类首创药物，一年仅需两次给药，在全球Ⅲ期临床研究中预防有效性超过99.9% [1] - Seladelpar是首个能够同时改善生化指标和缓解瘙痒症状的全球创新疗法，进入中国市场的速度迅速 [1] 中国市场战略 - 通过本土化研发策略积极融入中国市场，在中国进行16项临床研究，不少项目实现与全球同步研发，尤其是在肿瘤学领域 [2] - 计划与各方签署近十项合作项目，以提升创新药物可及性并推动规范诊疗实践普及 [2] - 公司战略有助于提高市场竞争力，并为助力"健康中国2030"目标实现贡献力量 [2] 长期发展潜力 - 公司通过持续创新和战略合作展现出长期发展潜力，为投资者提供信心 [2] - 关注其在中国市场的动向及与合作伙伴的深层次协同，有助于把握未来投资机遇 [2]

公司产品展示 - 在进博会上携多款产品亮相 包括两款亚洲首发产品Lenacapavir和Seladelpar 以及在华上市的13款创新药物 [1] - 长效HIV暴露前预防药物Lenacapavir一年仅需给药两次 是全球同类首创的HIV衣壳抑制剂 [1] - Lenacapavir用于HIV暴露前预防的全球Ⅲ期临床研究证明其预防HIV的有效性超过99.9% [1] - 针对原发性胆汁性胆管炎的创新药物Seladelpar是全球首个既能改善患者生化指标又可缓解瘙痒症状的疗法 [2] 产品荣誉与认可 - Lenacapavir荣获《科学》杂志"2024年度十大科学突破"榜首 并入选美国《时代》周刊"2025最佳发明"榜单 [1] - Lenacapavir于近日摘得2025年盖伦奖"最佳医药产品奖" 该奖素有"医药界诺贝尔奖"之称 [1] 市场准入与审批进展 - Lenacapavir于今年6月底在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批用于HIV暴露前预防 与美国FDA获批仅隔数日 [1] - Seladelpar于今年8月依托北京临床急需进口政策 在北京天竺罕见病药品保障先行区获批 [2] - 原发性胆汁性胆管炎于2023年被纳入国家卫健委发布的《第二批罕见病》目录 [2] 公司在华业务影响 - 进入中国八年多来 公司已在国内上市13款全球创新药物 累计惠及约180万中国患者 [2] - 在进博会上深化与各方合作 就提升创新药物可及、推动规范诊疗等方面计划签署近十项合作项目 [2]

进博会的平台价值与溢出效应 - 进博会作为高水平开放平台，其独特的溢出效应体现在推动“展品变商品、展商变投资商”，吸引全球企业连续多年参与 [1] - 公司已连续四年参展，切身感受到进博会作为“政策风口”与“信息枢纽”的价值，能在此与药监局、医保局等关键部门高效沟通，并借助国家级平台提升产品认知度 [1][2] - 多款创新疗法通过“进博快车”加速在中国落地，背后是中国药品审评审批制度的持续深化改革，包括设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批4个加快通道 [1][2] 创新药物加速上市与市场准入 - 公司HIV防治药物必妥维®于2018年在美国获批，2019年凭借“防治艾滋病且具有明显临床优势”被纳入中国优先审评通道获批，并于2021年被纳入国家医保目录 [2] - 抗真菌药物安必速®和抗癌药物拓达维®等在进博会展出后，均以“进博速度”在中国获批上市并成功纳入国家医保目录 [3] - 罕见病新药Seladelpar在去年进博会完成中国首秀，今年8月通过北京临床急需临时进口政策在北京天竺罕见病药品保障先行区获批 [3] - 长效HIV预防药物Lenacapavir于2025年6月通过美国FDA批准，仅8个工作日后即在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批，实现“全球同步”准入，并于10月22日完成中国首例应用 [7] 核心研发管线与产品进展 - 公司核心产品Lenacapavir是全球同类首创、一年仅需给药两次的长效HIV衣壳抑制剂，预防HIV的有效性超过99.9% [4] - 该产品被《科学》杂志推选为“2024年度十大科学突破”之首，入选美国《时代》周刊“2025最佳发明”榜单，并荣获2025年盖伦奖“最佳医药产品奖” [4][7] - 在HIV治疗领域，公司已推出一天一次口服的单片复方制剂必妥维®，并积极探索将给药周期延长至一周一次、一月一次，甚至三个月、半年一次的方案 [8] - 公司在全球范围内共有52项正在进行的临床研究，涵盖病毒学、肿瘤学和炎性疾病，其中相当一部分是关于HIV治疗和预防方案的更新迭代 [8] 本土化战略与业务拓展 - 公司借助进博会平台积极推进本土合作，通过与本土医药企业、流通巨头及互联网医疗平台签约，加固其在中国市场的供应链与合作生态 [9] - 公司通过CSO（合同销售组织）模式在乙肝和HIV治疗领域成功运营多年，未来将继续扩大该模式在中国市场的实施范围以提升药物可及性 [10] - 公司积极通过商务拓展（BD）寻找新增长，2025年9月与希华医药和韩美药品达成全球授权，获得首创P-gp抑制剂encequidar的全球独家权利 [11] - 在肿瘤领域，公司旗下Kite与深圳普瑞金生物达成战略合作，旨在整合技术推进原位编辑疗法的临床概念验证研究 [11] - 公司表示未来将持续推进与本土创新药企的合作，目前已有多个项目处于洽谈阶段，认为跨国药企对中国创新药资产的关注度将持续 [12]