疾病背景与市场概况 - 中国肥厚型心肌病患病率约为十万分之八十 是一种慢性进行性心脏疾病 60%患者具有基因突变遗传背景 并发症可能无法逆转 严重影响患者生活质量[1][5] - 梗阻性肥厚型心肌病会引起心肌僵硬并可能导致心脏骤停 患者通常出现劳力性呼吸困难 胸痛 心悸及晕厥等症状 甚至导致病情恶化或死亡[5] 在研药物Aficamten (Cytokinetics/箕星药业/赛诺菲) - Aficamten是新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂 用于治疗梗阻性肥厚型心肌病 在一项后期研究中显著提高了患者的运动能力[3] - 用药24周后 与现有标准疗法相比 患者运动时的摄氧量有明显改善 完整临床数据涉及175名患者 将于近期学术会议公布[3] - 美国FDA将于今年年底前就该药物的审批作出最终决定[3] - 该药物用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的新药上市申请已获得中国NMPA药品审评中心受理[3] - 2020年7月 箕星药业获得在大中华地区开发和商业化aficamten的独家许可权益 去年12月 赛诺菲宣布收购箕星在大中华区的相关权益 交易金额未公开[3] - 根据加拿大皇家银行资本分析师预估 到2034年 aficamten作为一线治疗药物的峰值销售额将达到9亿美元 该药物的总收入有望达到39亿美元[5] 已上市药物玛伐凯泰 (百时美施贵宝) - 玛伐凯泰是全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂 已在全球获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病 通过减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥形成来减轻心肌过度收缩并改善舒张功能[3] - 该药物于去年上半年在中国获批 并于去年10月正式启动商业化[4] - 小剂量玛伐凯泰一个月的治疗费用约7000元人民币 自2024年1月1日起 该药已被纳入新版国家医保药品目录 报销后月治疗费用降至约2000元人民币[4][5] - 据券商韦德布什估计 到2026年 玛伐凯泰每年至少能产生26亿美元收入[5]