iPS细胞疗法临床进展 - 全球正在进行超过60项iPS细胞临床试验 其中近三分之一在日本开展 [1] - 2014年首例iPS细胞治疗黄斑变性案例显示移植细胞存活十年并阻止视力恶化 [2] - 2024年数据显示3名视网膜细胞移植患者术后一年细胞存活且安全 [2] - 大阪大学团队使用供体iPS细胞使3/4角膜患者视力持续改善 相关公司Raymei计划3年内获批临床试验 [2] 神经疾病治疗突破 - 京都大学2018年试验显示4名帕金森患者接受iPS细胞治疗后症状明显改善 其中1名恢复独立生活能力 [3] - 涉及12名患者的试验显示18个月后运动功能改善 [3] - 庆应义塾大学2019-2023年试验中4名脊髓损伤患者有1名恢复站立能力 另1名恢复部分肢体活动 [3] 产业化发展现状 - 日本2013年建立再生医学有条件审批制度 已有产品因疗效不足被撤回 [4] - 住友制药2018年建成全球首个供体iPS细胞产品制造设施 支持多项早期试验 [4] - 行业正积极扩大产能应对预期需求 [4] 技术路线与安全性 - 目前全球680多名iPS试验参与者中仅11人接受自体移植 [5] - 现有保障措施可清除多能细胞残留并进行致癌基因筛查 [5] - 近期发现EP300基因缺失案例促使监管考虑要求全基因组测序 [5]