纪要涉及的行业或公司 * 公司为亿帆医药，行业为医药行业，具体涉及小分子创新药研发与商业化，特别是针对小细胞肺癌脑转移的治疗领域[1][2] 核心观点和论据 **1 核心产品ACT001的研发进展与临床数据** * ACT001是针对小细胞肺癌脑转移的创新药，已获国家药监局突破性治疗认定[11] * 临床数据显示显著疗效：IIb期结果显示，联合放疗后3个月内确认的客观缓解率(ORR)提高至68.6%，比安慰剂组高出两倍，中位生存期延长53%[6] 联合免疫治疗药物PD-1/PD-L1时，中位生存期从8.4个月延长至14.7个月[6] 一项1B/2A期实验显示，联合全脑放疗后30天内，颅内肿瘤ORR分别为84.6%(ACT001组)和33.3%(安慰剂组)[10] * 三期临床试验(编号052)正在进行中：计划入组至少270例患者[11] 截至2025年12月31日，已启动44家中心(共50家)，入组52例患者[8][11] 预计2026年七八月份完成入组，2027年第三季度完成统计报告，年底前递交NDA申请[2][11] **2 ACT001的商业化前景与市场预测** * 中国市场预测：2024年中国肺癌发病率110万，小细胞肺癌占比约15%(约16.5万人)，其中约50%发生脑转移，75%-80%接受全脑放疗，即符合适应症人群约7.7-8万人[16][17] 预计上市后第一年可触及约1.5万名患者(覆盖率20%)，五年内触及3-3.5万名患者(覆盖率近一半)[2][17] 以每月治疗费用1万元、疗程三个月(总费用3万元)计算，五年内销售额可达10亿元人民币[17] * 东南亚市场预测：该区域人口6.85亿，2024年肺癌人数18万，推算符合适应症人数约10,800人[17] 以每月治疗费用2000美元、疗程三个月(总费用6000美元)计算，假设五年覆盖一半患者，年销售额可达3000万美元[17] * 商业化潜力基础：该适应症目前缺乏特别有效的药物，多依赖脑部放疗，ACT001有望弥补临床需求空白[18] **3 亿帆医药的研发战略与资源布局** * 研发路径：采用整合研发路径进行小分子创新，通过“整合借力研发”模式，建立从临床运营到商业化转化的评估体系，以加快创新成果向临床转化[12][13] ACT001项目从接触到确定协议历时一年半，经过多轮论证[13] * 国际化与区域布局：公司将创新和国际化作为中长期规划核心[19] 在东南亚已建立以新加坡为总部的区域运营中心，覆盖东南亚、韩国、中东、非洲及拉美，拥有地面推广团队[21] 计划以中国数据为核心，在东南亚同步准备ACT001注册，优先在泰国、新加坡、马来西亚等放疗资源成熟、医保体系清晰的国家推进，以缩短上市周期[2][21] * 资源协同：公司拥有肿瘤、皮科和骨科领域的商业化资源，将聚焦于此，共享后端商业化成果[19] 与诺华合作推广肿瘤产品的经验可为ACT001所用[21] **4 与天津尚德的合作详情** * 合作背景：历时一年多达成深度合作，旨在优势互补[4] 亿帆医药将借助其国内肿瘤销售团队和东南亚商业化能力，助力ACT001上市及价值最大化[4] * 合作期待：天津尚德希望加速ACT001在境内外市场上市进程，并认可亿帆医药的全球视野、研发能力及生产保障能力[7] * 里程碑付款安排：包括支持天津尚德成功IPO时支付1亿元股权款，或三期数据优异时支付5000万元用于后续注册审评[26] **5 财务影响与风险控制** * 三期临床总费用预计约为1.2亿元人民币，将作为无形资产逐年摊销，预计不会对2026年利润报表产生重大影响[3][25] * 协议中设置了多重风控措施，包括审批角度和共管账户机制，以确保资金使用透明安全[29] 其他重要内容 **1 其他研发管线信息** * ACT001其他适应症：儿童弥漫性内生型桥脑胶质瘤已获药监局同意三期方案[27] 公司更倾向于推动驱动基因阴性的非小细胞肺癌联合放疗和PD-1免疫治疗，该市场病人更多且无靶向药竞争，已获天津市支持立项[27][28] * F652项目：是一款全球首创(FIC)药物，公司决定优先选择急性移植物抗宿主病(AGVHD)这一相对较小的适应症进行突破，以验证成药性[30][31] * 与上岛药园合作：基于亿帆医药在商业化能力、肿瘤销售团队及对免疫调节剂的深刻理解，上岛药园选择与其合作推进新一代免疫调节剂AC08的商业化[10] **2 研发历程与背景** * ACT001研发历程长达16年，始于2008年，源于对癌症干细胞假说及小檗碱内酯的研究[5] 通过解决小檗碱来源、水溶性等问题，并利用中国特有植物辛夷树降低成本提高产量，最终得到候选药物ACT001[5] **3 市场挑战与应对** * 东南亚市场挑战：各国医疗体系差异大，准入复杂度高[22] * 应对策略：利用已建立的区域运营中心，针对放疗资源成熟、肿瘤治疗中心集中的国家优先推进注册，实现高投入产出比[22] 将ACT001打造成高质量的补充品种，实现国际化布局协同[22] **4 患者入组标准与未来探索** * 三期临床入组标准：大部分为颅内进展期且肿瘤直径大于1厘米的患者，少量稳定期患者，脑膜转移患者暂未纳入[23] * 适应症探索：目前三期临床专注于小细胞肺癌脑转移，因其患者生存期数据相对一致，利于尽快上市[24] 早期进行过泛肿瘤脑转移的临床试验，但未在三期临床中探索[24]