ADAR1靶向抑制剂
搜索文档
超越CRISPR:基于ADAR的RNA编辑技术,正在重塑癌症等疾病的治疗
生物世界· 2025-11-14 18:00
ADAR家族技术概述 - ADAR家族是催化RNA A-to-I编辑的关键酶类,在调控RNA多样性、维持免疫稳态及神经系统功能中发挥核心作用[2] - 基于ADAR的RNA编辑技术无需引入外源编辑酶或效应蛋白,避免了递送难题及相关免疫原性问题[2] - 该技术能够精准编辑RNA而不引起基因组序列改变,具有更高安全性[2] ADAR技术应用潜力 - 基于ADAR的RNA编辑疗法在遗传疾病和癌症治疗领域展现巨大潜力[2] - 已有基于ADAR的RNA编辑疗法获批开展临床试验,用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症和Stargardt病等遗传疾病[2] - 此类疗法可通过精准编辑致癌基因mRNA中的单个碱基来抑制肿瘤生长[2] ADAR1作为药物靶点 - ADAR1被证实与I型干扰素病、癌症、病毒感染等多种疾病密切相关,已成为重要药物靶点[3] - 靶向ADAR1的抑制剂开发策略多样,包括靶向其催化结构域、调控上下游信号通路以及应用PROTAC降解技术等[3] - 在癌症与自身免疫疾病治疗中显示出广阔前景[3] 直播讲座核心内容 - 讲座将系统阐述ADAR介导的RNA编辑在癌症治疗中的作用及ADAR1作为药物靶点的重要性[3] - 介绍ADAR1靶向抑制剂的开发与筛选策略,重点展示SignalChem的ADAR抑制剂筛选服务[3] - 讲座涵盖ADAR家族结构特征、生物学功能、癌症疗法应用及抑制剂开发策略等关键主题[8][9][12] 公司技术能力 - SignalChem Biotech专注于开发酶活的生化检测方法,以验证重组蛋白功能、识别药物靶点及建立HTS平台[11] - 公司团队建立和完善了多个酶家族的测活系统并成功推出相关产品线[11] - 产品线包含泛素化/去泛素化酶、组蛋白修饰酶、新冠病毒相关酶及CRISPR-Cas系统工具酶等各种高品质酶产品[11]