# HADAR: 从RNA编辑、创新抑制剂开发策略 到SignalChem筛选服务 ADAR （Adenosine deaminases acting on RNA） 家族，是催化 RNA A-to-I 编辑的关键酶类，在调控 RNA 多样性、维持免疫稳态及神经系统功能中发挥着核心作用。 近年来， ADAR 介导的定点 RNA 编辑技术 得到了快速发展，与基于 CRISPR 的 DNA 或 RNA 编辑技术 不同，基于 ADAR 的 RNA 编辑，只需在细胞中表达招募内源性脱氨酶 ADAR 的 RNA 即可，无需 引入外 源编辑酶或效应蛋白 ，避免了递送难题以及相关免疫原性等问题。此外， 基于 ADAR 的 RNA 编辑，能够 精准编辑 RNA，而不引起基因组序列的改变， 更具安全性。 基于 ADAR 的 RNA 编辑， 在 遗传疾病 以及 癌症 治疗领域展现了巨大潜力，例如，基于 ADAR 的 RNA 编辑疗法已获批开展临床试验，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 （AATD） 和 Stargardt 病等遗传疾病， 此外，此类 RNA 编辑疗法还可 通过精准编辑致癌基因 mRNA 中的单个碱基来抑制肿瘤生 ...