文章核心观点 - 安耐信公司宣布任命劳埃德·克拉克医学博士为眼科战略与创新高级副总裁，其在眼科治疗和药物研发方面经验丰富；ANX007是唯一在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地理萎缩（GA）研究中显示出显著视力保护作用的疗法，3期ARCHER II试验预计2025年第三季度完成入组，2026年下半年公布顶线数据 [1][2][3] 公司动态 - 安耐信公司宣布任命劳埃德·克拉克医学博士为眼科战略与创新高级副总裁，其有25年视网膜疾病治疗经验，曾担任70项临床试验的主要研究者，是VEGF抑制剂开发的早期先驱 [1][3] 疾病介绍 - 干性AMD是AMD最常见形式，GA是干性AMD的晚期形式，是老年人失明的主要原因，美国约有100万人、全球约有800万人受GA影响，目前尚无有效疗法可显著预防视力丧失 [4][5] 疗法介绍 - ANX007是一种非聚乙二醇化抗原结合片段（Fab），旨在局部阻断眼部的C1q，是GA研究中唯一在最佳矫正视力（BCVA）和低亮度视力（LLVA）终点上显示出显著视力保护作用的疗法，还能显著保护对视力至关重要的中央视网膜光感受器 [2] 试验介绍 - ARCHER II是一项全球、随机、双盲、假手术对照的3期试验，预计招募约630名GA患者，按2:1随机分配接受每月一次的ANX007治疗或假手术，主要终点是预防BCVA≥15个字母的丢失，主要分析将在给药开始后12至18个月进行，顶线数据预计2026年下半年公布 [6] 公司愿景 - 安耐信公司致力于开发阻止经典补体驱动的神经炎症的疗法，作为针对严重神经炎症性疾病的首创疗法，其管线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病三个领域，目标是为患者提供改变游戏规则的疗法 [7]

文章核心观点 Annexon公司公布2025年第一季度财务结果及产品组合进展，其创新C1平台产生多个后期项目，有望为患者带来积极治疗效果，公司资金充足，有能力推动近中期价值实现 [1][2] 近期公司与临床项目更新 旗舰项目 - Tanruprubart（ANX005）用于治疗格林 - 巴利综合征（GBS），是同类首创单克隆抗体，能阻断C1q，阻止神经炎症和神经损伤，在多项安慰剂对照研究中显示出快速持久功能改善和差异化安全特性，GBS无FDA批准疗法和现有标准治疗有效性的充分证据，临床开发项目主要在东南亚进行以生成综合数据包 [3][4] - ANX007用于治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地理萎缩（GA），是同类首创非聚乙二醇化抗原结合片段（Fab），可阻断眼部C1q和经典补体级联反应，全球超800万患者受影响且无获批视力保护疗法 [5] - ANX1502用于自身免疫性疾病，是同类首创口服小分子，抑制C1s激活形式，有选择性上游经典补体抑制优势和口服给药便利性 [6] 后续里程碑 - 预计2025年第二季度启动tanruprubart FORWARD研究，开展FDA会议 [8] - 预计2025年第三季度完成3期ARCHER II试验患者招募，2026年下半年公布关键顶线数据 [8] - 预计2025年年中完成ANX1502在最多7名冷凝集素病（CAD）患者中的概念验证试验 [8] 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为2.637亿美元，预计足以支持公司运营费用和后期项目里程碑至2026年下半年 [1][8] - 2025年第一季度研发费用为4820万美元，高于2024年同期的2100万美元 [8] - 2025年第一季度一般及行政费用为920万美元，高于2024年同期的760万美元 [8] - 2025年第一季度净亏损为5440万美元，即每股亏损0.37美元，2024年同期净亏损为2520万美元，即每股亏损0.21美元 [8] 公司简介 Annexon Biosciences致力于开发阻止经典补体驱动神经炎症的疗法，作为同类首创治疗方法，针对身体、大脑和眼睛严重神经炎症疾病，其管线涵盖自身免疫、神经退行性疾病和眼科三个治疗领域，目标是为患者提供改变游戏规则的疗法 [9]

文章核心观点 - 安进公司宣布将在会议上介绍ANX007神经保护作用，该药物在2期ARCHER试验中对干性AMD伴GA患者有视力保护潜力，3期ARCHER II试验正在全球招募患者 [1][2] 公司信息 - 安进生物科学公司致力于开发阻止经典补体驱动神经退行性疾病的疗法，管线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病领域，目标是为全球超800万人满足未被满足的医疗需求 [11] 药物信息 - ANX007是首款非聚乙二醇化抗原结合片段（Fab），通过玻璃体内制剂局部阻断眼部C1q，是GA研究中唯一在最佳矫正视力（BCVA）和低亮度视力（LLVA）终点上显示出显著视力保护作用的疗法 [3] - ANX007能选择性抑制经典补体途径起始分子C1q，玻璃体内注射可完全阻止C1q和经典途径激活，在动物模型中其类似物可保护光感受器突触和细胞 [4] - ANX007获美国FDA快速通道指定和欧盟优先药物（PRIME）指定 [5] 试验信息 2期ARCHER试验 - 该试验为随机、多中心、双盲、假手术对照试验，ANX007在干性AMD和GA患者中对视力有一致保护作用，在多个视力测量指标上有统计学显著、时间和剂量依赖性的保护效果，治疗效果随时间增加且持久，停药6个月仍维持视力获益 [6] - ANX007还能保护对视力重要的关键视网膜结构，12个月内耐受性良好，治疗组和假手术组脉络膜新生血管（CNV）发生率无增加，无视网膜血管炎事件报告 [8] 3期ARCHER II试验 - 这是一项全球随机、双盲、假手术对照试验，预计招募约630名年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩（GA）患者，按2:1随机分配接受每月一次ANX007治疗或假手术，主要终点是预防最佳矫正视力（BCVA）损失≥15个字母，预计2026年下半年公布 topline 数据 [10] 会议信息 - 公司将在2025年5月4 - 8日犹他州盐湖城举行的视觉与眼科研究协会（ARVO）年会和5月8 - 11日佛罗里达州劳德代尔堡举行的2025年视网膜世界大会上介绍ANX007神经保护作用 [2] - ARVO年会海报展示主题为“C1q抑制减轻小胶质细胞诱导的神经元损伤：地理萎缩（GA）和亨廷顿病（HD）的结果”，视网膜世界大会口头报告主题为“ANX007（一种C1q抑制剂）治疗干性AMD伴GA患者的2期ARCHER试验的视觉功能结果：需治疗人数分析” [4] - 演讲者包括威尔斯眼科医院视网膜专家Ajay E. Kuriyan博士和佛罗里达视网膜玻璃体协会视网膜专家Priya Vakharia博士，演讲时间分别为2025年5月7日上午10:15 - 12:00（ET）和5月10日上午10:30（ET） [7] 疾病信息 - 干性年龄相关性黄斑变性（AMD）是最常见的AMD形式，地理萎缩（GA）是干性AMD的晚期形式，是老年人失明的主要原因，美国约有100万人、全球约有800万人受影响，目前尚无经临床试验证明能显著预防视力丧失的有效疗法 [9]