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argenx(ARGX) - 2025 Q3 - Earnings Call Transcript

2025-10-30 21:32

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总产品净销售额达到11.3亿美元，首次单季度VYVGART销售额突破10亿美元，环比增长19%（1.78亿美元），同比增长96%（5.54亿美元）[16] - 各地区产品净销售额：美国9.64亿美元、日本6000万美元、其他市场（包括合作伙伴市场）9400万美元、向中国ZYLAB供应产品900万美元 [16] - 美国市场产品净销售额环比增长20%，主要受预充式注射器（PFS）推出的推动 [17] - 第三季度总运营费用为8.05亿美元，环比增长5%；研发费用增长9%（2800万美元），销售、一般及行政费用增长4%（1100万美元）[17] - 预计全年研发和销售、一般及行政费用合计将在26亿至27亿美元之间 [18] - 季度销售成本为1.09亿美元，年初至今毛利率稳定在11% [18] - 季度营业利润为3.46亿美元，季度金融收入为4300万美元，季度税前利润为3.86亿美元 [18] - 年初至今实际税率为13%，季度税后利润为3.44亿美元，年初至今税后利润为7.59亿美元 [18] - 季度末现金余额（包括现金、现金等价物和当期金融资产）为43亿美元，自年初以来增加近10亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART已在三种适应症和三种产品剂型中惠及全球超过15,000名患者 [19] - 预充式注射器（PFS）成为增长主要驱动力，超过一半使用PFS的患者是VYVGART新患者，其余从Hytrulo西林瓶或静脉注射转换而来 [21] - 自PFS推出以来，已有超过260名处方医生开出首次处方，扩大了处方医生基础 [21] - 在重症肌无力（gMG）领域，公司已成为排名第一且增长最快的生物制剂，连续15个季度实现新患者增长 [22] - 在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）领域，患者起始数和处方医生参与度持续增长，85%的患者来自静脉注射免疫球蛋白（IVIg）转换 [35][36] - 公司目标覆盖CIDP中12,000名对当前疗法控制不佳的患者市场 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场表现强劲，产品净销售额达9.64亿美元，环比增长20% [16][17] - 日本市场销售额为6000万美元，CIDP已上市并近期获得PFS批准 [115] - 其他世界市场（包括合作伙伴市场）销售额为9400万美元，欧洲和加拿大等主要市场随着定价和报销协议的推进，收入贡献正在增加 [115][116] - 预充式注射器已在大多数主要市场获得批准，推动国际增长 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司长期路线图"Vision 2030"以增长议程为核心，VYVGART在两个重磅适应症gMG和CIDP中产生显著影响 [5] - 管线中有三个首创分子处于III期研发阶段：efgartigimod、empasiprubart和ARGX-119，每个都代表"管线即产品"的机会 [9] - 做出了三项审慎的研发决策：停止empasiprubart在皮肌炎（DM）的研发（因入组操作挑战）、基于II期数据不推进efgartigimod在狼疮性肾炎的注册研究、推进efgartigimod在格雷夫斯病（Graves disease）进入III期 [10][11] - 2026年将有五个注册研究结果读出，包括眼部gMG、肌炎、甲状腺眼病（TED）、多灶性运动神经病（MMN）和免疫性血小板减少症（ITP）[12][13][14] - 正通过扩大与富士胶片的合作（在北卡罗来纳州新建生产设施）来扩展美国业务，加强全球供应链 [15] - 管线创新引擎投入加倍，预计年底前将有四个新管线资产进入I期研发，并有更多项目从20个活跃的IIP项目中推进 [15] - 对于强生宣布的Amavi与VYVGART在gMG的头对头研究，公司认为该试验设计因主要终点选择和读出时间点可能不会为患者带来太多新信息，且不符合VYVGART在真实世界中的使用方式 [80][81] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于通过多种途径实现"Vision 2030"，为患者和股东创造长期价值，拥有战略、科学和发展势头 [26] - 在gMG领域，目标是解锁全部60,000名患者机会，并通过标签扩展研究（血清阴性和眼部gMG）及推动VYVGART更早使用，将生物制剂市场额外扩大25,000名患者 [22] - 在CIDP领域，创新正在转化为患者影响，基于VYVGART Hytrulo的安全性和其带来有意义的功能改善的能力建立了医生信任 [23] - 公司对在血清阴性gMG中扩大标签充满信心，认为数据支持为这一服务不足人群带来显著获益 [59][60] - 每个III期适应症的营收潜力大致类似于gMG的机会 [39] 其他重要信息 - 在美国神经肌肉和电诊断医学协会（AANEM）会议上分享了新的gMG数据：ADAPT-SC研究显示高达60%的患者达到最小症状表达（MSE），其中83%维持至少八周 [7] - 超过55%的VYVGART患者在18个月内将类固醇减少到每日5毫克以下 [7] - ADAPT SERON研究达到主要终点，显示第4周时MG-ADL评分相较于安慰剂有显著改善，并在后续治疗周期中 across 所有患者亚组（包括MuSK阳性、LRP4阳性和三重血清阴性）观察到改善 [8] - 计划提交标签扩展申请，纳入所有三种血清阴性亚组 [8] - 管线资产ARGX-121（IgA清除平台）和ARGX-213（efgartigimod的长效VHHs）的I期研究正在顺利进行，目标是实现每月给药等效PD效应且不影响安全性（ARGX-213），以及快速深度降低IgA（ARGX-121）[55] 总结问答环节所有的提问和回答问题: 关于配方和干燥综合征（Sjögren's disease）的展望 - 预充式注射器（PFS）是本季度增长的主要驱动力，但静脉注射（IV）版本仍然是业务的重要贡献者，VYVGART拥有三种剂型对gMG和CIDP都很重要 [30] - 对于干燥综合征，诺华（Novartis）的ianalumab数据显示出统计学显著胜利，2分改善被认为是具有临床意义的；公司对efgartigimod基于自身II期数据和同行数据有强烈信心，认为其是直接针对循环免疫复合物的精准工具，而非更广泛的B细胞抑制 [31] 问题: 关于CIDP上市进展及前线治疗潜力 - 从处方医生处听到关于CIDP上市的非常积极的反馈，真实世界经验反映了临床试验中的疗效和安全性 [34] - 早期经验中85%的患者来自IVIg转换，但也看到一些未使用过IVIg的初治患者有良好的真实世界体验；公司处于CIDP增长曲线的开端，预计随着时间推移将在所有患者细分市场获得更多渗透 [35][36] 问题: 关于2026年读出的新适应症营收潜力及对甲状腺眼病（TED）的兴趣 - 每个III期适应症的营收潜力大致类似于gMG的机会，将在接近市场时提供更详细信息 [39] - 格雷夫斯病（Graves）一直在公司的适应症列表中，有清晰的生物学原理和成熟的临床试验方法，尽管有部分患者对廉价可用药物反应良好，但仍有大量患者需求未满足，可能需要替代药物 [39] 问题: 关于empasiprubart在皮肌炎（DM）的研发终止及CIDP入组情况 - 终止DM研发主要由于在高度竞争入组环境中操作挑战，且C5研究结果为阴性，公司设定了高标准以确保III期结果可预测，鉴于ALKIVIA研究中DM入组良好，决定重新优先安排C2项目 [43] - 对于empasiprubart在CIDP的试验，刚开始入组，目前判断入组情况为时尚早 [44] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究的期望和潜在定位 - 对于TED，在数据说话之前不透露太多定位信息，认为有来自同行分子的令人信服的概念验证数据，但疗效和安全性仍有很大改进空间；TED和格雷夫斯病是同一疾病谱系的表现，通过推进格雷夫斯病增加了在甲状腺领域的投入 [48] 问题: 关于管线资产ARGX-121和ARGX-213的更新及增长驱动因素 - ARGX-119、ARGX-121和ARGX-213正在顺利通过I期研究，剂量递增阶段首要关注安全性和耐受性，其潜力将通过PD效应展现；ARGX-213的目标是实现每月给药等效PD效应且不影响安全性，ARGX-121的目标是快速深度降低IgA [55] - 增长由gMG和CIDP共同推动，gMG是排名第一的生物制剂品牌且增长快于市场，CIDP上市一年后市场份额也在扩大 [52][53] 问题: 关于血清阴性gMG机会的信心和最小症状表达（MSE）数据 - 对SERON研究结果非常兴奋，总体人群达到主要终点且具有临床意义和高度稳健的统计学显著性，在连续周期中获益加深， across 三个亚组（MuSK、三重血清阴性、LRP4）均观察到获益方向一致，对为该服务不足人群带来真正益处充满信心 [59][60] - 将有更多关于MSE的长期随访数据披露 [61] - 从商业角度看，血清阴性机会（约11,000名患者）非常重大，是扩大市场领导力的关键，临床试验在所有三种亚型中的快速入组速度展示了未满足需求和对VYVGART的热情 [62][63] 问题: 关于肌炎（myositis）研究的成功标准 - 首要目标是在篮子试验中实现与安慰剂的统计学显著分离，总改善评分（TIS）达到20分被认为具有临床意义；II期数据的敏感性分析显示，随着TIS评分提高（如40分、60分），VYVGART的效果增强 [66] 问题: 关于MMN试验中主要终点改为握力及其依据 - 终点变更是与监管机构密切协商后做出的，他们有先例并认为该端点可指示有意义的结局；II期试验中已观察到该端点随时间推移获益增加，对显示empasiprubart益处的概率信心不变，MMN rops将作为关键次要终点提供进一步见解 [69][70] 问题: 关于狼疮性肾炎数据对管线其他项目的启示及empasiprubart的皮下制剂计划 - 仍在全面消化狼疮性肾炎数据，目前明确没有通往注册研究的路径，但数据可能为未来管线中其他资产的前进路径提供信息 [74] - 计划在所有适应症中利用皮下（SC）平台 [74] 问题: 关于干燥综合征试验中安慰剂反应和终点选择的考量 - 迫切需要更好的终点，但在II期概念验证研究中探索了药物 across 一系列端点，包括一些新端点；监管机构目前仍强制使用既定终点，该研究中的安慰剂效应与历史试验一致，在设计和把握度计算时已预期在此范围内 [77] 问题: 关于强生头对头研究的看法及未来运营费用展望 - 认为该头对头试验因主要终点选择和读出时间点可能不会为患者带来太多新信息，且不符合VYVGART真实世界使用方式（根据个体需要周期性给药）；竞争格局未因此发生有意义改变，欢迎竞争，对已积累的数据（包括儿科、长期、血清阴性数据）充满信心 [80][81][83] - 运营费用今年将在26亿至27亿美元之间，资本配置优先投资增长，不提供明年指导，但预计Q3的增长趋势将持续 [84] 问题: 关于现金余额充裕情况下的外部创新策略 - 所有创新始于与外部世界的合作，随着现金余额增加，寻找新生物学的范围扩大，不仅关注学术实验室，也与年轻生物技术公司进行建设性讨论，寻找相同的新生物学 [86] 问题: 关于gMG患者用药周期短于标签的反馈及三重血清阴性患者反应差异 - VYVGART的周期性给药根据患者个体需求调整，标签并非硬性规定；数据表明患者年平均周期为5.2次，但有部分患者需要更频繁给药，也有部分患者需要更少，这体现了个体化概念 [90] - 三重血清阴性患者通常诊断过程更长、疾病更严重，初始信号可能较低因为修复机制需要启动，但在后续周期中达到有意义的获益，总体数据完全支持稳健获益 [91] 问题: 关于格雷夫斯病的市场潜力评估及对疾病缓解数据的看法 - 选择适应症基于三个视角：生物学、可开发性和商业机会（未满足患者需求）；格雷夫斯病患病率高，有明确未满足需求的患者亚组，结合皮下给药的便利性，认为有重大商业机会，并与TED形成特许经营机会 [96] - 对同行FcRn在格雷夫斯病中长期随访显示的疾病缓解潜力认为有趣但需要更大规模对照试验验证 [95] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究是否针对特定疾病阶段及改变病程潜力 - 不在此次电话会议中具体评论试验设计，将在适当会议上介绍设计细节；关于疾病修饰是一个有趣的假设，但需要更多数据才能下定论 [99] 问题: 关于同行FcRn资产在TED的III期数据是否可作为VYVGART成功概率的参考 - 难以评论第三方临床试验时间线；将此类II期工作视为生物学原理验证，确立了FcRn和自身抗体在疾病中的作用，但FcRn类别中分子不尽相同，VYVGART是基于独特生物学理解设计的独特Fc片段，不宜直接跨分子比较 [102][103] 问题: 关于肌炎II期数据中注射部位红斑（erythema）的反馈及竞争格局 - 在皮肌炎（DM）看到的数据显示这是一个大市场，未来将有多种分子参与，欢迎新分子帮助塑造市场；对于红斑，认为是轻微、短暂的，通常在首次给药时发生然后消失，此现象在gMG和CIDP患者中也有报告，不影响商业化 [106][107] - 对于Roivant的JAK1 TYK2抑制剂brepocitinib在DM的阳性III期数据，表示欢迎，认为需要一系列疗法来应对复杂患者 [106] 问题: 关于患者总数更新节奏及患者增长动态 - 本季度未提供患者数量，上次提供仍为Q2数据，将在跨越某些阈值时提供更新，但收入本身已说明持续增长 [111] - 所有适应症患者增长势头持续，gMG已连续15个季度增长，PFS推出后50%患者为VYVGART新患者，且自PFS推出两个季度以来260名新处方医生从未开过VYVGART，表明处于增长曲线开端 [112] 问题: 关于美国以外市场上市进展及未来增长驱动 - 所有市场均实现增长，日本CIDP已上市且近期获PFS批准，是重要增长驱动力；欧洲和加拿大等主要市场随着定价和报销协议推进，收入贡献增加，CIDP已在德国上市，预计未来几个月和年将在更多市场推出；预计美国以外市场将继续增长，但美国仍是强劲增长驱动力 [115][116][117]