文章核心观点 香港大学邝沃林团队研发的用于治疗急性早幼粒细胞白血病的三氧化二砷口服药剂ARSENOL获批上市 此前香港创新药研发面临投资少等挑战 近年来香港创新药研发环境正在变好 该药物未来有望用于治疗更多疾病 [1][5][10][14] 分组1：药物研发历程 - 砒霜用于治疗白血病可追溯到上世纪50年代 香港大学玛丽医院曾将砷作为口服制剂治疗白血病患者 后砷剂被取代 80年代哈尔滨马军教授团队用亚砷酸注射液治疗APL 90年代上海科学家发现其作用机理 1998年港大团队重新研究口服砷剂治疗白血病 [4] - 2010年邝沃林团队成功把砒霜研发成口服砷剂药物 玛丽医院自行调制使用 2020年ARSENOL获批上市 [5] 分组2：药物优势 - ARSENOL能减轻患者负担 传统亚砷酸注射液治疗每周药费1 - 2万美元 需留院超百日且可能有心脏副作用 而该药物成本每周4000港元 已纳入香港公立医院资助名单 患者可免费获取 [5] - 口服砷剂让患者回归正常生活 静脉注射需住院数十天 口服只需住院两周 检查后可带回家按剂量饮用 疗程两年 [5] 分组3：研发挑战 - 过去香港创新药研发不受投资人关注 拉不到投资 研发团队只能慢慢推进 从大包装到小包装 再到联系有GMP认证的药厂合作 花了约十年时间 [10] - 药物研发链条上 资金、寻找合作方、临床验证等都遇到挑战 [10] 分组4：行业环境变化 - 香港特区政府不断完善新药研发及审批机制 致力于推动生物医药技术新质生产力 发展香港成为国际医疗创新枢纽 [14] - 2024年11月粤港澳大湾区国际临床试验所在河套深港科技创新合作区香港园区揭牌 提供一站式临床试验支援平台 并将与深圳园区研究中心共建“大湾区临床试验协作平台” 结合“港澳药械通”数据加快新药审批上市 [14] - 近两年香港资本越来越关注创新药产业发展 本土合作方将药物推向全球 ARSENOL已获美国FDA及欧洲EMA的罕见病药物资格认定和FDA新药临床研究资格认定 [14] 分组5：药物未来应用 - 英国卡迪夫大学与港大医学院合作获英国血癌协会资助 在英国进行第三期全国性研究 将药用口服砒霜纳入APL的前线医疗及护理 [15] - 香港大学已就口服三氧化二砷用于治疗淋巴癌和某些类型的关节炎开展工作 未来有望用于治疗更多疾病 [15]