UBX1325 Phase 2B ASPIRE Study 24- and 36-Week Data in DME Robert Bhisitkul, M.D., Ph.D. Professor of Ophthalmology, UCSF Anirvan Ghosh, CEO Federico Grossi, CMO Lynne Sullivan, CFO Alicia Tozier, Chief Strategy Officer March 24, 2025 1 Special Note Regarding Forward-Looking Statements This presentation and the accompanying oral commentary contain forward-looking statements including statements related to Unity Biotechnology Inc.'s ("UNITY's") understanding of cellular senescence and the role it plays in ret ...

文章核心观点 - 2025年6月26日加拿大卫生部批准Biocon Biologics的YESAFILI™（阿柏西普）上市，这是加拿大首个获批的阿柏西普生物类似药，将于7月4日在加拿大推出，是该公司全球商业化的第10个生物类似药 [1][3] 产品获批情况 - 2025年6月26日加拿大卫生部批准YESAFILI™（阿柏西普），剂型有小瓶和预充式注射器，规格为2 mg/0.05 mL，将于7月4日在加拿大推出 [1] - 批准基于综合分析、非临床和临床数据，证实YESAFILI与EYLEA在质量、安全性和有效性方面高度相似且无临床意义差异 [2][4] 公司表态 - Biocon Biologics首席执行官兼董事总经理Shreehas Tambe称获批是公司骄傲时刻，加拿大将是7月首个推出YESAFILI的国家，这是公司全球商业化的第10个生物类似药，体现公司创新、商业化实力及对患者的承诺 [3] - Biocon Biologics加拿大负责人Ramy Ayad表示获批是公司在加拿大的重大成就，YESAFILI将为加拿大眼科医生和患者提供高质量、可负担的生物类似药选择 [3] 产品信息 - YESAFILI是血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，仅用于玻璃体内注射，适用于治疗新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜中央静脉阻塞（CRVO）继发黄斑水肿导致的视力损害、视网膜分支静脉阻塞（BRVO）继发黄斑水肿导致的视力损害、糖尿病性黄斑水肿（DME）、近视性脉络膜新生血管（近视性CNV） [2][5][6] - YESAFILI禁用于眼部或眼周感染、活动性眼内炎症、对阿柏西普、制剂中任何成分或容器任何组件过敏的患者 [7] - 患者玻璃体内注射YESAFILI及相关眼部检查后可能出现暂时性视力障碍，视力功能充分恢复前不应驾驶或使用机器 [7] 公司介绍 - Biocon Biologics是Biocon的子公司，是全球生物类似药公司，利用“从实验室到市场”能力，为120多个国家超580万患者提供高质量生物类似药 [10] - 公司已商业化9种生物类似药，管线有20种生物类似药资产，在生物类似药行业有多项首创，践行ESG承诺以实现联合国可持续发展目标 [11] - Biocon是创新型全球生物制药公司，2004年上市，致力于提高糖尿病、癌症和自身免疫性等慢性病复杂疗法的可及性，已开发并商业化多种产品，有免疫疗法新资产在研 [11]

核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对Alvotech的AVT06生物类似药给予积极评价 推荐批准其用于治疗多种眼部疾病 [1] - AVT06是Eylea®(阿柏西普2mg)的生物类似药 若获欧盟委员会批准 将在欧洲经济区上市 [1] - 2024年Eylea®全球销售额达90亿美元 其中三分之一来自欧洲市场 [5] - Alvotech负责AVT06的研发和商业供应 Advanz Pharma负责注册并在欧洲大部分国家拥有独家商业化权利 [5] 产品研发进展 - AVT06在2024年1月公布的临床研究中达到主要终点 证明与Eylea®具有治疗等效性 [6] - 公司同时开发AVT29(Eylea® HD 8mg剂量的生物类似药) Advanz已获得两款候选药物的分销权 [7] - AVT06通过抑制血管内皮生长因子(VEGF)发挥作用 用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性等多种眼部疾病 [4][8] 公司合作与战略 - Alvotech专注于生物类似药开发 目前管线包含8个披露的候选药物 涵盖自身免疫疾病、眼部疾病等多个治疗领域 [11][12] - Advanz Pharma专注于专科药、医院用药和罕见病药物 在欧洲、加拿大和澳大利亚拥有商业化优势 [13] - 两家公司建立了战略合作关系 Alvotech负责研发和制造 Advanz负责在欧洲主要国家的商业化 [5][7] 市场潜力 - Eylea® 2024年欧洲市场销售额约30亿美元(占全球90亿美元的三分之一) [5] - AVT06获批后将进入这一规模可观的市场 增加患者对生物治疗的获取机会 [2][5] - 公司通过合作伙伴网络覆盖美国、欧洲、日本、中国等多个重要医药市场 [12]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Alvotech公司的AVT06生物类似药给出积极意见，推荐批准，若获欧盟委员会批准，该药可在欧洲经济区上市，为患者提供更多治疗选择 [1] 合作进展 - Alvotech与Advanz Pharma宣布CHMP对AVT06给出积极意见，推荐批准其用于治疗多种眼部疾病 [1][4] - Alvotech负责AVT06的开发和商业供应，Advanz Pharma负责注册并拥有欧洲多数国家的独家商业化权利 [5] 各方表态 - Alvotech首席科学官表示CHMP的积极意见使公司向在欧洲销售该生物类似药迈进一步，有望增加患者获得重要眼部疾病生物治疗的机会 [2] - Advanz Pharma首席医学官称这是公司为欧洲患者提供高质量专科药物使命中的重要里程碑 [3] 产品信息 - AVT06是Eylea®的生物类似药候选产品，为重组融合蛋白，可结合血管内皮生长因子，抑制其受体的结合和激活、新生血管形成和血管通透性，目前为研究性产品，未在任何国家获得监管批准 [8] - Alvotech还在开发AVT29，为Eylea® HD的生物类似药候选产品，Advanz已获得这两种候选产品在相同地区的分销权 [7] 市场情况 - 2024年Eylea®全球销售额约90亿美元，其中三分之一来自欧洲 [5] 临床研究 - 2024年1月Alvotech宣布AVT06的验证性临床研究取得积极顶线结果，证明其与Eylea®具有治疗等效性 [6] 公司介绍 - Alvotech是专注于为全球患者开发和生产生物类似药的生物技术公司，目前有八个公开的生物类似药候选产品，与多家公司建立了战略商业伙伴关系 [11][12] - Advanz Pharma是总部位于英国的全球制药公司，专注于专科、医院和罕见病药物，在全球90多个国家有商业销售，在20多个国家有直接商业存在，产品组合和管线涵盖创新药物、生物类似药、专科仿制药和原研品牌 [13]

文章核心观点 Alvotech和Advanz Pharma宣布欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Alvotech的AVT06生物类似药给出积极意见，建议批准其在欧洲上市，这对患者和两家公司意义重大 [1] 分组1：新闻事件 - Alvotech和Advanz Pharma宣布CHMP对AVT06给出积极意见，建议批准其在欧洲经济区上市 [1] - CHMP意见建议授予AVT06用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿导致的视力损害等病症的上市许可 [4] 分组2：公司表态 - Alvotech首席科学官表示CHMP积极意见使公司向在欧洲销售生物类似药迈进一步，有望增加眼部疾病生物治疗的可及性 [2] - Advanz Pharma首席医学官称CHMP积极意见是公司为欧洲患者提供高质量专科药物使命中的重要里程碑 [3] 分组3：公司职责与市场情况 - Alvotech负责AVT06开发和商业供应，Advanz Pharma负责注册并拥有欧洲多数国家独家商业化权利 [5] - 2024年Eylea全球销售额约90亿美元，三分之一来自欧洲 [5] 分组4：产品研究情况 - 2024年1月Alvotech宣布AVT06确证性临床研究取得积极顶线结果，证明其与Eylea治疗等效 [6] - Alvotech还在开发AVT29，Advanz获得两款生物类似药候选产品在相同地区的分销权 [7] 分组5：产品介绍 - AVT06是重组融合蛋白，是Eylea生物类似药候选产品，可结合血管内皮生长因子，抑制其受体结合和激活等，尚未在任何国家获监管批准 [8] 分组6：公司介绍 - Alvotech专注生物类似药开发和制造，目前管线有八个生物类似药候选产品，与多家公司建立战略商业伙伴关系 [11][12] - Advanz Pharma是全球制药公司，总部在英国伦敦，在90多个国家有商业销售，产品组合和管线涵盖创新药、生物类似药等 [13]

业绩总结 - 4D-150的全球市场预计超过170亿美元，并且正在增长[9] - 截至2024年12月31日，公司现金为5.05亿美元，预计资金可持续到2028年[57] 用户数据 - 4D-150在最近诊断的Phase 1/2a人群中，平均年注射次数从10.2次减少至1.8次，减少幅度达到83%[26] - 4D-150的目标人群为美国和欧洲约300万的湿性AMD患者[56] 临床试验与研发 - 预计2027年下半年将发布4D-150的两项Phase 3研究的结果[9] - 4D-150在湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）领域的临床试验预计在2025年3月开始招募首批患者[54] - 预计2026年完成全面随机化，2027年下半年将公布顶线数据[54][55] - 4D-150在糖尿病性黄斑水肿（DME）领域的52周中期数据预计在2025年第三季度发布[56] - 4D-150的临床试验设计优化以确保主要终点成功，并减少临床治疗负担[52] - 预计在2025年第二季度发布4FRONT-1和4FRONT-2的顶线数据[56] - 4D-710针对囊性纤维化（CF）肺病的中期数据预计在2025年下半年发布[56] 市场前景 - 4D-150在临床试验中表现出与市场领先药物aflibercept相当的长期安全性，aflibercept已在超过6000万只眼睛中使用[9] - 预计4D-150将为支付方和诊所提供经济价值的改善[41] - 4D-150的治疗负担显著降低，预计将改善患者的生活质量[41] - 4D-150的市场机会为数十亿美元，利用经过验证的aflibercept的表达[9] - 4D-150的Phase 3试验设计为全球注册提供非劣效性试验[46] 负面信息 - 4D-150在广泛的湿性AMD人群中表现良好，未出现与4D-150相关的严重不良事件[32] 其他新策略 - 4D-150的单次IVT注射可无缝集成到视网膜诊所的实践流程中，并采用买卖报销模式[9] - 4D-150的主要终点成功标准为CST减少≥15%或完全消除视网膜内和/或视网膜下液体[52]

业绩总结 - 4D-150在湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）中获得RMAT（再生医学先进疗法）认证[8] - 截至2025年3月31日，公司现金储备为4.58亿美元，预计资金可持续到2028年[58] 用户数据 - 4D-150的市场潜力在于湿性AMD的患病率约为300万，糖尿病性黄斑水肿（DME）的患病率约为500万[57] - 4D-150在临床试验中显示出与标准治疗aflibercept相当的长期安全性，且有超过6400万只眼睛接受过该标准治疗[10] 临床试验与研发 - 4D-150的临床试验已在超过50个临床试验中心启动[8] - 预计2025年3月开始在北美招募首批患者，2026年完成随机分组，2027年下半年公布顶线数据[55] - 4D-150的临床试验设计为全球多中心随机双盲对照试验，旨在实现全球注册[50] - 4D-150的临床试验计划包括200名患者，比较Aflibercept 2 mg的效果[51] - 4D-150的临床试验将于2025年第三季度启动[56] - 预计2025年第二季度将发布PRISM Ph1/2a的2年数据[57] 产品与市场前景 - 全球抗VEGF市场预计超过170亿美元，并持续增长[10] - 4D-150的治疗负担减少和多年的耐久性被认为是基础疗法，能够显著改善患者的视觉预后[10] - 4D-150在最近诊断的重度、难治性患者中，年均注射次数减少了83%[28] - 4D-150的单次IVT注射可无缝集成到视网膜诊所的实践流程中，并符合买卖报销模式[10] - 预计4D-150将为支付方和诊所带来经济价值的提升[42] 未来展望 - 预计2027年下半年将公布4FRONT全球注册项目的两项III期研究结果[10] - 4D-150在湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）治疗中的主要终点为CST减少≥15%或完全消除视网膜内和/或视网膜下液体[51] - 4D-150的主要终点优化以确保成功并减少临床治疗负担[51] - 4D-150的临床试验将包括对视力和解剖结构的评估，具体标准包括BCVA损失≥5字母和CST增加≥50微米[51]

文章核心观点 - 2025年第一季度山德士净销售额达24.8亿美元，实现连续十四个季度营收增长 公司预计全年净销售额呈中个位数增长，核心EBITDA利润率约21% 后续有多个生物仿制药计划推出，且监管环境有利 [3][5][7] 第一季度净销售额情况 - 第一季度净销售额24.8亿美元，同比增长3% 销量贡献6个百分点增长，价格侵蚀抵消3个百分点 [5] - 按可比增长率调整后增长5% 十大畅销药合计增长4%，占净销售额33% [6] - 欧洲净销售额增长7% 国际市场下降2%，剔除中国业务剥离影响后增长2% 北美市场增长1%，剔除Cimerli收购影响后增长3% [6] 产品类别销售情况 仿制药 - 第一季度净销售额18.09亿美元，占总净销售额73% 按可比增长率计算增长2% [8][9] - 欧洲市场因2024年产品推出而增长 国际市场因中国业务剥离下降 北美市场因紫杉醇成功推出而增长 [9] 生物仿制药 - 第一季度净销售额6.71亿美元，占总净销售额27% 按可比增长率计算增长14% [8][10] - 欧洲市场因Hyrimoz和Pyzchiva表现良好而增长 国际市场因Omnitrope贡献增长 北美市场剔除Cimerli影响后增长 [10][11] 各地区销售情况 欧洲 - 第一季度净销售额13.72亿美元，增长7% 仿制药和生物仿制药均增长，生物仿制药增长主要源于近期产品推出 [12][14] 国际 - 第一季度净销售额5.9亿美元，下降2% 剔除中国业务剥离影响后增长2% 仿制药和生物仿制药价格均上涨，生物仿制药销售得益于Omnitrope [12][15] 北美 - 第一季度净销售额5.18亿美元，增长1% 剔除Cimerli影响后增长3% 仿制药因紫杉醇推出和加拿大市场增长表现良好 生物仿制药剔除Cimerli影响后本可实现增长 [12][16][17] 全年业绩指引 - 预计全年净销售额呈中个位数增长 核心EBITDA利润率约21% [7] - 预计后续有多个生物仿制药推出，主要集中在下半年 包括Wyost®/Jubbonti®、Tyruko®和Afqlir®等 [6] 其他重要事项 美国关税 - 美国政府实施的关税影响已纳入全年业绩指引 包括20%的中国关税和对加拿大药品的关税 [18] 监管动态 - 公司决定减少pembrolizumab生物仿制药的III期试验 基于与美国FDA沟通和欧洲药品管理局报告 公司正在评估对更广泛生物仿制药管线的影响 [20] 法律诉讼 - 2025年4月公司在美国对安进公司提起反垄断诉讼 指控安进非法购买和使用专利权利，阻碍生物仿制药竞争 [21]

文章核心观点 Regeneron公司宣布将在2025年ARVO年会上展示27篇关于EYLEA HD的摘要，包括8篇口头报告，相关数据支持其成为湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变的新标准治疗药物 [1]。 分组1：EYLEA HD研究成果及展示 - 近40000名EYLEA HD患者的真实世界初始数据将为其在日常临床实践中的有效性提供早期见解，新间接比较将评估其与faricimab在湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿患者中的疗效、给药频率和潜在经济效益 [1] - 27篇摘要将在2025年5月4 - 8日盐湖城举行的ARVO年会上展示，包括评估EYLEA HD在湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变患者中的真实世界使用情况的分析，以及间接比较其与faricimab疗效和注射次数的网络荟萃分析等 [1] 分组2：EYLEA HD临床试验项目 - PULSAR和PHOTON是全球多中心双盲、活性对照关键试验，患者随机分为3个治疗组，分别接受每3个月、每4个月一次的EYLEA HD或每2个月一次的EYLEA治疗，PULSAR由Bayer牵头，PHOTON由Regeneron牵头 [10] - 两项试验中，EYLEA HD组患者初始有3次每月给药，EYLEA组在PULSAR中有3次、在PHOTON中有5次初始给药，第一年若疾病进展可缩短EYLEA HD组给药间隔，第二年才可延长，所有EYLEA组在两年试验中维持每2个月一次的固定给药方案 [11] - 两项试验在第96周开始有可选的扩展研究，所有参与患者在第156周前接受EYLEA HD治疗，PULSAR中最初随机分配到EYLEA的患者在扩展研究开始时换用EYLEA HD并立即分配到每3个月一次的给药间隔，扩展研究中所有患者的给药间隔可根据标准缩短或延长 [12] - CANDELA是Regeneron赞助的2期试验，研究EYLEA HD扩展给药方案与EYLEA在湿性年龄相关性黄斑变性患者中的安全性和有效性 [13] 分组3：相关疾病介绍 - 湿性年龄相关性黄斑变性是一种视网膜疾病，约140万美国人受影响，异常血管生长和渗漏会损害黄斑导致视力丧失 [14][15] - 糖尿病性视网膜病变由糖尿病患者血糖控制不佳导致视网膜微血管损伤引起，通常从非增殖性发展为增殖性，可能导致严重视力丧失 [16] - 糖尿病性黄斑水肿可在糖尿病性视网膜病变任何阶段发生，美国约150万成年人被诊断患有此病，约600万人患有糖尿病性视网膜病变但无糖尿病性黄斑水肿 [17] 分组4：EYLEA HD介绍 - 十多年前Regeneron推出EYLEA，改变了某些严重脉络膜视网膜血管疾病的治疗模式，基于16项关键试验的疗效和安全性，获批治疗多种威胁视力的疾病 [18] - EYLEA HD旨在实现与EYLEA相当的疗效和安全性，但注射次数更少，目前已在美国获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变 [19] - EYLEA HD由Regeneron和Bayer AG联合开发，Regeneron在美国拥有独家权利，Bayer拥有美国以外的独家营销权，双方在境外平分销售利润 [20] 分组5：Regeneron公司介绍 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为严重疾病患者发明、开发和商业化改变生命的药物，其药物和管线旨在帮助患有多种疾病的患者 [25] - 公司利用专有技术推动科学发现和加速药物开发，通过遗传学中心的数据洞察和基因医学平台塑造医学新前沿 [26]