公司概况 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX) [1] 核心产品表现与策略 * 核心产品INGREZZA（囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂）2025年预期销售额为25亿美元 [3] * 为增加Medicare（联邦医疗保险）市场份额，公司调整了INGREZZA的合同策略，将Medicare TD（迟发性运动障碍）市场的覆盖范围从不足50%提升至超过70% [11][12] * 此策略导致净价格同比下降约5%，但换来了新患者起始数量的创纪录增长，第一季度和第二季度新患者起始数均创下纪录 [12][13][14] * 调整策略的原因是支付方因《通货膨胀削减法案》（IRA）开始更严格地管理专科药物，批准新患者用药的难度增加 [15][16] * 公司认为专科药物领域的覆盖标准和审批在整个Medicare业务部门都普遍收紧 [17] * 公司拥有INGREZZA的独家经营权至2038年2月，TD市场存在大量未诊断和未治疗的患者 [23] 新产品上市与市场拓展 * 新药Crinesity（用于先天性肾上腺增生症(CAH)）的上市启动非常强劲，这是70多年来该疾病的首个新药 [3][4] * CAH市场估计有约2万名经典CAH患者，患者从婴儿到成人 [35] * 患者主要由三类内分泌专家护理：约1100名儿科内分泌医生（护理约占总人口三分之一的儿科患者）、约20个卓越中心（COEs，护理约15%的患者）以及约7000名成人门诊内分泌医生（护理大多数患者） [36][37][38] * 药物采用速度超出预期，社区内分泌医生的转诊情况尤其超前于预期 [39] * 随着上市推进，转诊患者开始向年轻患者和女性患者倾斜 [39] * 经典CAH与非经典CAH的区分是一个挑战，后者患者数量是前者的3到4倍，且没有特定的ICD-10编码进行区分 [41][42] * 公司正致力于教育医生区分经典与非经典CAH，以确定适合用药的患者 [43] 研发管线进展 * 公司启动了两项重大的三期项目：用于重度抑郁症（MDD）的osavampitur（处于三期研究及开放标签扩展阶段）和用于精神分裂症的毒蕈碱项目（精神分裂症试验进行中，计划今年晚些期启动双相躁狂试验） [4][5] * Osavampitur的二期数据显示出行业领先的疗效，安慰剂调整后的MADRS评分下降7.5分，效应值接近0.7 [50] * Osavampitur适合公司现有的销售渠道，可能成为重度抑郁症患者的重大帮助 [51] * 公司正在评估INGREZZA用于舞蹈性手足徐动症型脑瘫（dyskinetic cerebral palsy）的潜力，该患者群体约5万人 [48] * 该领域存在高度未满足的临床需求，但同时也具有高水平的临床风险，竞争对手曾在此领域试验失败，结果预计今年晚些时候公布 [48][49] 政策与市场环境（IRA影响） * 《通货膨胀削减法案》（IRA）导致支付方（尤其是Medicare）更严格地管理药品成本，影响了新患者的用药审批 [15][16] * 竞争对手AUSTEDO（ deuterated tetrabenazine）正在与CMS协商其最大公平价格（MFP），结果不晚于11月公布，这将影响2027年的定价 [21] * 公司需要在得知竞争对手谈判结果前提交2027年Medicare处方集投标 [21] * 公司有资格获得小型生物技术豁免，其INGREZZA的潜在MFP折扣范围在25%至34%之间，若被选中，价格将在2027年底知晓，2029年生效 [27] * 根据法规，一旦药品拥有协商的MFP，它应该被列入所有Medicare处方集 [32] * 公司认为在2026年之前，其合同和覆盖情况已很好地定位 [14] 财务状况与公司前景 * 公司处于强劲的财务地位，为未来几年提供了很大的灵活性 [7] * 拥有两个主要药物（INGREZZA和Crinesity）的良好增长，以及正在运行的三期试验 [7] * 公司收入来源趋于多元化，对现状感到良好 [23] 其他重要信息 * 公司感受到内部的强劲发展势头 [5][6] * Crinesity的推出对公司来说是一次非常有益的经历，其机制是公司33年前成立的基础 [46] * 脑瘫试验借用了亨廷顿病舞蹈病量表作为终点 [48] * Osavampitur的二期数据因与武田的合作关系及专利申请而未提前公布，所有专利现已提交 [50]